أعلنت شركة نوفارتس إيه جي (المدرجة في بورصة نيويورك تحت الرمز: NVS ) يوم الخميس أن مجموعة المؤشرات الحيوية في دراسة المرحلة 1/2 FORTITUDE التي تقيّم العلاج التجريبي del-brax قد حققت كلاً من نقاط النهاية الأولية والثانوية الرئيسية في المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الوجهي الكتفي العضدي (FSHD)، وهو مرض عصبي عضلي نادر.

المحاكمة تصل إلى نقاط النهاية

يؤثر مرض ضمور العضلات الوجهي الكتفي على ما يقدر بنحو 45000 إلى 87000 شخص في جميع أنحاء الولايات المتحدة وأوروبا، ويتسم بضعف العضلات التدريجي والألم والتعب والإعاقة.

أعلنت الشركة عن انخفاض في مستويات KHDC1L (cDUX)، وهو مؤشر حيوي مُنظَّم بواسطة DUX4، ومستويات الكرياتين كيناز، وهو مؤشر على تلف العضلات. ووفقًا لشركة نوفارتس، تشير هذه النتائج إلى فعالية عالية للدواء وانخفاض في إصابات العضلات لدى المرضى الذين تلقوا العلاج.

قال ناظم عطاسي ، الرئيس العالمي لقسم علم الأعصاب وتطوير العلاج الجيني في شركة نوفارتس، إن النتائج تؤكد فعالية استهداف الدواء وحماية العضلات اللاحقة التي لوحظت في مجموعات المرضى الذين خضعوا لتصعيد الجرعة في المراحل السابقة. وأضاف أن البيانات تدعم نظام الجرعات المختار للتجربة السريرية الجارية من المرحلة الثالثة.

وقال عطاسي إن الشركة تراجع المجموعة الكاملة من المؤشرات الحيوية والنتائج السريرية وتخطط للتواصل مع الجهات التنظيمية العالمية مع تقدم عملية التطوير .

ديل براكس يستهدف السبب الجذري لمرض ضمور العضلات الوجهي الكتفي

Del-brax هو مركب أوليغونوكليوتيد مضاد تجريبي (AOC)، مصمم لمعالجة السبب الكامن وراء مرض ضمور العضلات الوجهي الكتفي (FSHD) عن طريق قمع التعبير الجيني الشاذ DUX4.

يجمع هذا العلاج بين استهداف الأجسام المضادة وحيدة النسيلة ودقة النيوكليوتيدات قليلة العدد لتوصيل الحمض النووي الريبي المتداخل الصغير إلى خلايا العضلات.

وقالت شركة نوفارتس إن دواء del-brax لا يزال العلاج التجريبي الوحيد الذي أظهر إمكانية تعديل مسار المرض لمرض ضمور العضلات الوجهي الكتفي في الدراسات السريرية.

حصل العلاج على تصنيفات دواء اليتيم والمسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بالإضافة إلى تصنيف دواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية، ويجري تقييمه حاليًا في المرحلة الثالثة من التطوير.

إضافة رئيسية إلى خط إنتاج نوفارتس للأمراض العصبية العضلية

انضمت شركة Del-brax إلى محفظة نوفارتس لعلوم الأعصاب من خلال استحواذ الشركة على شركة Avidity Biosciences، والذي تم إنجازه في فبراير 2026 مقابل 12 مليار دولار .

كما أضافت عملية الاستحواذ دواء delpacibart-etedesiran، المعروف باسم del-desiran، والذي يخضع حاليًا للمرحلة الثالثة من التطوير لعلاج ضمور العضلات التوتري من النوع 1، ودواء delpacibart-zotadirsen (del-zota)، والذي يخضع للمرحلة الثانية من التطوير لعلاج ضمور دوشين العضلي.

تُجري حاليًا المرحلة الثالثة من تجربة FORTITUDE-3، والتي تشمل 200 مريضًا مصابًا بضمور العضلات الوجهية الكتفية العضدية (FSHD) تتراوح أعمارهم بين 16 و70 عامًا، لتقييم فعالية وسلامة دواء del-brax عبر العديد من المقاييس السريرية ومقاييس النتائج التي يُبلغ عنها المرضى. أما بالنسبة لسعر سهم شركة نوفارتس (NVS)، فقد ارتفع بنسبة 2.57% ليصل إلى 151.91 دولارًا أمريكيًا خلال التداول قبل افتتاح السوق يوم الخميس، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

صورة: Shutterstock