وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الجمعة على حقنة Novo Nordisk A/S (NYSE: NVO ) Alhemo (concizumab-mtci) كعلاج وقائي مرة واحدة يوميًا لمنع أو تقليل تكرار نوبات النزيف لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكثر والذين يعانون من الهيموفيليا A أو B بدون مثبطات .

في ديسمبر 2024، وافقت إدارة الغذاء والدواء على دواء Alhemo للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكثر والذين يعانون من الهيموفيليا A أو B مع مثبطات.

حاليًا، تُعطى العديد من علاجات الهيموفيليا "أ" أو "ب" بدون مثبطات عن طريق الحقن الوريدي. ومع هذه الموافقة، يُقدم "ألهيمو" الآن خيارًا علاجيًا بالحقن تحت الجلد لهذه الفئة.

تم تصميم Alhemo لمنع البروتين المسمى مثبط مسار عامل الأنسجة (TFPI)، والذي يمنع الدم من التخثر.

اقرأ أيضًا: فايزر تسعى لتوسيع نطاق ترخيص دواء الهيموفيليا بعد بيانات واعدة

من خلال تثبيط TFPI، يعمل Alhemo على تحسين إنتاج الثرومبين، مما يساعد على تخثر الدم ومنع النزيف، عندما تكون عوامل التخثر VIII وIX مفقودة أو ناقصة، بغض النظر عن حالة المثبط.

كان الهدف الأساسي من تجربة explorer8 في المرحلة الثالثة المحورية هو مقارنة عدد نوبات النزيف العفوية والصدمية المعالجة، كما تم قياسها بواسطة ABR، في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا فأكثر مع HA / HB بدون مثبطات، والذين يتلقون العلاج الوقائي Alhemo مقابل عدم العلاج الوقائي (علاج العامل الثامن / العامل التاسع عند الطلب).

وأظهرت الدراسة انخفاضًا كبيرًا إحصائيًا في معدل ضربات القلب التراكمي بنسبة 79% لدى مرضى الهيموفيليا ب و86% لدى مرضى الهيموفيليا أ.

بالإضافة إلى ذلك، عززت الانخفاضات الملحوظة في متوسط ومعدلات الاستجابة الدموية التراكمية فعالية العلاج الوقائي Alhemo في تقليل النزيف عبر كلتا المجموعتين من المرضى، مع متوسط معدل استجابة دموية تراكمية 3.1 ومتوسط معدل استجابة دموية تراكمية 1.6 لمرضى الهيموفيليا ب، مقارنة بـ 14.8 و14.9 على التوالي، ومتوسط معدل استجابة دموية تراكمية 2.7 ومتوسط معدل استجابة دموية تراكمية 2.9 لمرضى الهيموفيليا أ، مقارنة بـ 19.3 و19.6 على التوالي.

يتم توفير Alhemo في أقلام معبأة مسبقًا ومختلطة مسبقًا للحقن تحت الجلد (60 مجم / 1.5 مل، أو 150 مجم / 1.5 مل، أو 300 مجم / 3 مل) من خلال إبر رفيعة مقاس 32 وقطر 4 مم، يتم توفيرها بشكل منفصل، مما يوفر خيار علاج إضافي للمرضى المصابين بالهيموفيليا مع مثبطات، والآن بدون مثبطات.

في فبراير، أعلنت شركة نوفو نورديسك عن نتائج مؤقتة من المرحلة الثالثة من تجربة FRONTIER3 التي أجريت على 70 طفلاً (تتراوح أعمارهم بين سنة واحدة و11 سنة) مصابين بالهيموفيليا أ مع أو بدون مثبطات .

كان متوسط معدل الاستجابة للسكتة الدماغية صفرًا؛ وكان لدى 74.3% من المشاركين صفر نزيف تم علاجه.

أفاد جميع الأطفال المصابين بالهيموفيليا أ الذين عولجوا بمثبطات (ن = ١٤) بعدم حدوث أي نزيف. وأظهرت البيانات أن Mim8 جيد التحمل وفعال.

وتتوقع الشركة تقديم اللوائح التنظيمية لمعيار Mim8 خلال عام 2025.

في شهر مارس من هذا العام، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Qfitlia (fitusiran) من إنتاج شركة Sanofi SA (NASDAQ: SNY )، وهو أول علاج لخفض مضاد الثرومبين (AT) للوقاية الروتينية من أجل منع أو تقليل تكرار نوبات النزيف لدى المرضى البالغين والأطفال (12 عامًا أو أكثر) المصابين بالهيموفيليا A أو B مع أو بدون مثبطات العامل الثامن أو التاسع .

سعر سهم NVO: ارتفع سهم NVO بنسبة 1.91% ليصل إلى 47.97 دولارًا عند النشر يوم الجمعة.

اقرأ التالي:

• ارتفعت إيرادات Reddit في الربع الثاني بنسبة 78% - ولا يزال المحللون حذرين على الرغم من الارتفاع

الصورة: JHVEPhoto عبر Shutterstock.com