مالفرن، بنسلفانيا، 27 مايو 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت اليوم شركة أوكيوجن (أو الشركة) (ناسداك: OCGN)، الرائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية في مجال العلاجات الجينية لأمراض العمى، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (US FDA) منحت دواء OCU410ST تصنيف مرض الأطفال النادر (RPDD) لعلاج اعتلالات الشبكية المرتبطة بـ ABCA4 ، بما في ذلك مرض ستارغاردت، والتهاب الشبكية الصباغي 19، وضمور المخروط والقضيب 3. في السابق، حصل دواء OCU410ST على تصنيفات دواء يتيم لعلاج اعتلالات الشبكية المرتبطة بـ ABCA4 من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والوكالة الأوروبية للأدوية.

قال الدكتور شانكار موسونوري، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة أوكوجين: "يؤكد هذا التصنيف الأخير لدواء OCU410ST على الحاجة المُلِحّة لتوفير خيار علاجي لمرضى ستارغاردت الذين لا يتوفر لديهم علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية". وأضاف: "يظهر هذا المرض الشبكي الوراثي غالبًا في مرحلة الطفولة، مما يجعل تشخيص مرض ستارغاردت لا يؤثر على المريض فحسب، بل على جميع أفراد الأسرة".

تمنح إدارة الغذاء والدواء ترخيص العلاج بالعقاقير للأمراض الخطيرة المهددة للحياة والتي تصيب في المقام الأول الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 18 عامًا أو أقل وأقل وأقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة. يوجد ما يقرب من 100000 شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مجتمعين يعيشون مع مرض ستارغاردت.

مع هذا التصنيف لدواء OCU410ST، قد تُمنح شركة أوكيوجن قسيمة مراجعة أولوية (PRV)، إذا أعاد الكونجرس الأمريكي اعتماد برنامج PRV. صُمم برنامج PRV لتحفيز تطوير أدوية لأمراض الأطفال النادرة والخطيرة. في حال منحه، يمكن استبدال قسيمة المراجعة الأولية للحصول على مراجعة أولوية لمنتج آخر أو بيعه إلى راعٍ آخر، وعادةً ما يُباع بسعر حوالي 100 مليون دولار.

تلتزم شركة Ocugen بتطوير برنامج OCU410ST من خلال التطوير السريري وتخطط لبدء تجربة التأكيد المحورية للمرحلة 2/3 في الأسابيع القليلة المقبلة مع تقديم طلب ترخيص المواد البيولوجية (BLA) المستهدف في عام 2027.

حول OCU410ST
يستخدم OCU410ST منصة توصيل AAV لتوصيل جين RORA (مستقبل اليتيم المرتبط بـ RAR-A) إلى شبكية العين. وهو يمثل نهج Ocugen للعلاج الجيني المُعدِّل، والذي يعتمد على مستقبلات الهرمونات النووية (NHR) RORA التي تنظم المسارات المرضية الفيزيولوجية المرتبطة بمرض ستارغاردت، مثل تكوين الليبوفوسين، والإجهاد التأكسدي، وتكوين المتمم، والالتهاب، وشبكات بقاء الخلايا.

حول مرض ستارغاردت
مرض ستارغاردت هو اضطراب وراثي في العين يُسبب تنكس الشبكية وفقدان البصر. وهو الشكل الأكثر شيوعًا للتنكس البقعي الوراثي. وينتج فقدان البصر التدريجي المرتبط بمرض ستارغاردت عن تنكس الخلايا المستقبلة للضوء في الجزء المركزي من الشبكية، المعروف بالبقعة.

يُعدّ ضعف الرؤية المركزية الناتج عن فقدان المستقبلات الضوئية في البقعة الصفراء السمة المميزة لمرض ستارغاردت. عادةً ما يُحافظ على جزء من الرؤية المحيطية. يتطور مرض ستارغاردت عادةً خلال مرحلة الطفولة أو المراهقة، ولكن قد يختلف عمر بداية المرض ومعدل تطوره. كما تتأثر الظهارة الصبغية الشبكية (RPE)، وهي طبقة من الخلايا تدعم المستقبلات الضوئية، لدى المصابين بمرض ستارغاردت.

نبذة عن شركة Ocugen, Inc.
شركة أوكيوجن، شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية، رائدة في مجال العلاجات الجينية لأمراض العمى. تتمتع منصتنا الرائدة في مجال العلاج الجيني المُعدِّل بإمكانية تلبية احتياجات طبية كبيرة غير مُلباة لفئات كبيرة من المرضى من خلال نهجنا غير المرتبط بالجينات. بخلاف العلاجات الجينية التقليدية وتعديل الجينات، تُعالج علاجات أوكيوجن الجينية المُعدِّلة المرض بأكمله - أي الأمراض المعقدة التي قد تنتج عن اختلالات في شبكات جينية متعددة. لدينا حاليًا برامج قيد التطوير لأمراض الشبكية الوراثية وأمراض العمى التي تُصيب ملايين الأشخاص حول العالم، بما في ذلك التهاب الشبكية الصباغي، ومرض ستارغاردت، والضمور الجغرافي - وهو مرض جفاف العين المرتبط بالعمر في مراحله المتأخرة. اكتشف المزيد على www.ocugen.com وتابعنا على X و LinkedIn .

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية ضمن معنى قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 ، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بالتقييمات النوعية للبيانات المتاحة، والفوائد المحتملة، والتوقعات للتجارب السريرية الجارية، والإيداعات التنظيمية المتوقعة، والجداول الزمنية المتوقعة للتطوير، والتي تخضع للمخاطر وعدم اليقين. قد نستخدم ، في بعض الحالات، مصطلحات مثل "يتوقع"، "يعتقد"، " محتمل" ، "مقترح"، "يستمر"، "يقدر"، "يتوقع" ، "يتوقع"، "يخطط"، "ينوي"، "قد"، "يمكن"، "قد"، "سوف"، "ينبغي"، أو كلمات أخرى تنقل عدم اليقين بشأن الأحداث أو النتائج المستقبلية لتحديد هذه البيانات التطلعية. تخضع هذه البيانات لعوامل ومخاطر وعدم يقين مهمة عديدة قد تتسبب في اختلاف الأحداث أو النتائج الفعلية ماديًا عن توقعاتنا الحالية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر ، المخاطر المتمثلة في أن نتائج التجارب السريرية الأولية والمؤقتة والعليا قد لا تكون مؤشرًا على البيانات السريرية النهائية وقد تختلف عنها ؛ قدرة OCU410ST على الأداء لدى البشر بما يتوافق مع بيانات الدراسات السريرية غير السريرية، أو ما قبل السريرية، أو السابقة؛ وأن بيانات التجارب السريرية الجديدة غير المواتية قد تظهر في التجارب السريرية الجارية أو من خلال إجراء المزيد من التحليلات لبيانات التجارب السريرية الحالية ؛ وأن البيانات والاختبارات السريرية وغير السريرية السابقة قد لا تكون مؤشرًا على نتائج أو نجاح التجارب السريرية اللاحقة ؛ وأن بيانات التجارب السريرية تخضع لتفسيرات وتقييمات مختلفة، بما في ذلك من قِبل الجهات التنظيمية. هذه المخاطر والشكوك، وغيرها ، موصوفة بشكل أكثر تفصيلًا في إيداعاتنا الدورية لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية ( SEC ) ، بما في ذلك عوامل الخطر الموضحة في قسم " عوامل الخطر " في التقارير الفصلية والسنوية التي نقدمها للهيئة . أي بيانات تطلعية نوردها في هذا البيان الصحفي لا تُعبّر إلا عن تاريخ صدوره . باستثناء ما يقتضيه القانون ، لا نتحمل أي التزام بتحديث البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي ، سواءً نتيجةً لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، بعد تاريخ صدوره .

اتصال:
تيفاني هاميلتون
نائب الرئيس التنفيذي، رئيس الاتصالات
تيفاني هاميلتون@ocugen.com