• يهدف تصنيف RMAT إلى المساعدة في تسريع تطوير أدوية تجديدية جديدة لديها القدرة على علاج الحالات الطبية الخطيرة التي تعاني من نقص كبير في العلاجات المتاحة.
  
  
• قد يُسرّع هذا التصنيف المسار التنظيمي لعقار OCU410، مع تعزيز تميز نهجه العلاجي الذي يُعطى لمرة واحدة مدى الحياة عن العلاجات الحالية التي تتطلب تناولًا مزمنًا.
  
  

مالفيرن، بنسلفانيا، 29 يوليو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة Ocugen, Inc. ("Ocugen" أو "الشركة") (NASDAQ: OCGN)، وهي شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية في العلاجات الجينية لأمراض العمى، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت تصنيف RMAT لمنتج Ocugen التجريبي OCU410 لعلاج الضمور الجغرافي (GA)، الثانوي للتنكس البقعي الجاف المرتبط بالعمر (dAMD).

"يُعدّ حصول OCU410 على تصنيف RMAT إنجازًا هامًا يُقرّ بإمكانات منصتنا العلاجية الجينية المبتكرة التي تُقدّم علاجًا واحدًا مدى الحياة، وبالحاجة الطبية المُلحة لعلاج ضمور الشبكية الجغرافي"، صرّح بذلك الدكتور شانكار موسونوري، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة Ocugen. وأضاف: "يُقدّر عدد المصابين بهذا المرض في الولايات المتحدة وأوروبا بما بين 2 و3 ملايين شخص، ومن المتوقع أن يرتفع هذا العدد مع تقدّم السكان في السن. ويُعدّ ضمور الشبكية الجغرافي سببًا رئيسيًا للعمى الدائم لدى كبار السن، مما يُسلّط الضوء على الحاجة المُلحة إلى خيارات علاجية جديدة. نتطلع إلى مواصلة العمل عن كثب مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للنهوض ببرنامج التطوير بشكل مسؤول وفعّال للمرضى الذين يُعانون من هذا المرض المُنهك."

استند تصنيف RMAT لعقار OCU410 إلى بيانات المرحلة الثانية من التجارب السريرية التي أظهرت فعالية ذات دلالة سريرية وملف أمان جيد، دون الإبلاغ عن أي آثار جانبية خطيرة مرتبطة بالدواء. وبناءً على هذه البيانات، قررت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن OCU410 يستوفي معايير تصنيف RMAT، وذلك من خلال تقديم أدلة سريرية أولية تُشير إلى أن هذا العلاج لديه القدرة على معالجة حالة خطيرة ذات حاجة طبية ملحة. ويُقر هذا التصنيف بأهمية OCU410 كعلاج في مجال الطب التجديدي، ويدعم مسار تطويره المُعجّل.

في أوائل يوليو 2026، توصلت شركة Ocugen إلى اتفاق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن تصميم المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية لـ OCU410، ومن المتوقع بدء الدراسة في الربع الثالث من عام 2026، وتقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) في عام 2028.

نبذة عن تصنيف العلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT)
أنشأت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف RMAT لتسريع تطوير ومراجعة علاجات الطب التجديدي التي تهدف إلى علاج أو تعديل أو عكس أو شفاء الأمراض أو الحالات الخطيرة أو المهددة للحياة. يُمنح تصنيف RMAT لعلاجات الطب التجديدي التجريبية المدعومة بأدلة سريرية أولية تشير إلى إمكانية تلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة. المنتجات الحاصلة على تصنيف RMAT مؤهلة لجميع مزايا برنامجي المسار السريع والعلاج المبتكر، بما في ذلك زيادة التفاعل مع إدارة الغذاء والدواء لدعم التطوير الفعال، والأهلية للمراجعة المستمرة لطلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA)، وإمكانية الحصول على موافقة معجلة ومراجعة ذات أولوية، عند الاقتضاء.

حول التنكس البقعي الجاف المرتبط بالعمر (dAMD) والضمور الجغرافي (GA)
الضمور الجغرافي هو شكل متقدم من التنكس البقعي المرتبط بالعمر (dAMD)، يتميز بتدهور تدريجي في البقعة الصفراء، مما يؤدي إلى فقدان دائم للرؤية المركزية. يُصاب ملايين المرضى حول العالم بالضمور الجغرافي، مع انتشار واسع النطاق بين كبار السن في الولايات المتحدة وأوروبا. على الرغم من الموافقات الأخيرة، لا تزال خيارات العلاج محدودة وتتطلب حقنًا مزمنة داخل الجسم الزجاجي، مما يؤكد الحاجة إلى علاجات مبتكرة وفعّالة تعالج آليات المرض المتعددة. يُصيب التنكس البقعي المرتبط بالعمر (dAMD) حوالي 10 ملايين أمريكي وأكثر من 266 مليون شخص حول العالم. يتميز بترقق البقعة الصفراء، وهي الجزء من الشبكية المسؤول عن الرؤية الواضحة في خط البصر المباشر. يتضمن التنكس البقعي المرتبط بالعمر (dAMD) تدهورًا بطيئًا في الشبكية مع ظهور ترسبات تحت البقعة الصفراء (نقاط بيضاء أو صفراء صغيرة على الشبكية)، وضمور، وفقدان وظيفة البقعة الصفراء، وضعف الرؤية المركزية. يُمثل التنكس البقعي المرتبط بالعمر (dAMD) ما بين 85% و90% من جميع حالات التنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD).

حول OCU410
OCU410 هو علاج جيني تجريبي يُعطى تحت الشبكية، ويعتمد على ناقل AAV5، ويُوصل RORA (مستقبل ألفا اليتيم المرتبط بالريتينويد)، وهو مستقبل نووي يُنظم مسارات رئيسية في استتباب الشبكية، بما في ذلك الاستجابة للإجهاد التأكسدي، وتنظيم المتممة، والالتهاب، واستقلاب الدهون. ويجري تطوير OCU410 كعلاج جيني يُعطى لمرة واحدة لمرضى ضمور الشبكية الجغرافي الثانوي لضمور الشبكية المرتبط بالعمر. وقد حصل OCU410 على تصنيف منتج طبي للعلاج المتقدم (ATMP) من وكالة الأدوية الأوروبية.

نبذة عن شركة أوكوجين
شركة أوكوجين، شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية، تُطوّر علاجات جينية للعمى. تمتلك منصة العلاج الجيني المُعدِّل المبتكرة للشركة القدرة على تلبية احتياجات طبية كبيرة غير مُلبّاة لدى أعداد كبيرة من المرضى، وذلك من خلال نهج لا يعتمد على جين مُحدد. على عكس العلاجات الجينية التقليدية وتقنيات تعديل الجينات التي تستهدف طفرة جينية واحدة، صُممت علاجات أوكوجين الجينية المُعدِّلة لمعالجة بيولوجيا المرض الأساسية عن طريق استعادة التوازن عبر شبكات جينية متعددة. تُطوّر الشركة حاليًا برامج لأمراض الشبكية الوراثية وأسباب أخرى للعمى تُصيب ملايين الأشخاص حول العالم، بما في ذلك التهاب الشبكية الصباغي، ومرض ستارغاردت، والضمور الجغرافي، وهو شكل متقدم من التنكس البقعي الجاف المرتبط بالعمر. اكتشف المزيد على www.ocugen.com وتابعنا على لينكد إن و X.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بالاستراتيجية وخطط العمل والأهداف الخاصة بالبرامج السريرية لشركة Ocugen، والخطط والجداول الزمنية للتطوير ما قبل السريري والسريري لمرشحي منتجات Ocugen، بما في ذلك الإمكانات العلاجية والفوائد السريرية والسلامة الخاصة بها، والتوقعات المتعلقة بتوقيت ونجاح وإعلانات البيانات الخاصة بالتجارب السريرية وما قبل السريرية الجارية حاليًا، بما في ذلك توقيت التسجيل وقراءة البيانات، والقدرة على بدء برامج سريرية جديدة، والبيانات المتعلقة بالتقييمات النوعية للبيانات المتاحة، والفوائد المحتملة، والتوقعات الخاصة بالتجارب السريرية الجارية، والملفات التنظيمية المتوقعة والجداول الزمنية المتوقعة للتطوير، والبيانات المتعلقة بحجم السوق المحتمل والإمكانيات التجارية لمرشحي منتجات Ocugen، والتي تخضع للمخاطر والشكوك. قد نستخدم، في بعض الحالات، مصطلحات مثل "يتوقع"، "يعتقد"، "محتمل"، "مقترح"، "يستمر"، "يُقدّر"، "يستبق"، "يأمل"، "يخطط"، "ينوي"، "قد"، "يمكن"، "ربما"، "سوف"، "ينبغي"، أو كلمات أخرى تُشير إلى عدم اليقين بشأن الأحداث أو النتائج المستقبلية لتحديد هذه البيانات التطلعية. تخضع هذه البيانات للعديد من العوامل والمخاطر والشكوك الهامة التي قد تتسبب في اختلاف الأحداث أو النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن توقعاتنا الحالية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، مخاطر عدم تسريع عملية التطوير أو المراجعة التنظيمية عند الحصول على تصنيف RMAT؛ وأن نتائج التجارب السريرية الأولية والمؤقتة والنهائية قد لا تكون مؤشرًا على البيانات السريرية النهائية، وقد تختلف عنها؛ وأن بيانات التجارب السريرية الجديدة غير المواتية قد تظهر في التجارب السريرية الجارية أو من خلال تحليلات إضافية لبيانات التجارب السريرية الحالية؛ وأن البيانات والاختبارات غير السريرية والسريرية السابقة قد لا تكون مؤشرًا على نتائج أو نجاح التجارب السريرية اللاحقة. وتخضع بيانات التجارب السريرية لتفسيرات وتقييمات متباينة، بما في ذلك من قبل الهيئات التنظيمية. هذه المخاطر وغيرها من الشكوك موصوفة بتفصيل أكبر في تقاريرنا السنوية والفصلية المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك عوامل الخطر المذكورة في قسم "عوامل الخطر" في التقارير الفصلية والسنوية التي نقدمها إلى الهيئة. جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي صحيحة فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان. وباستثناء ما يقتضيه القانون، لا نتحمل أي التزام بتحديث البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي، سواءً نتيجةً لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، بعد تاريخ هذا البيان.

جهات الاتصال

المستثمرون:
كانديس ماس
شركاء أستر
candice.masse@astrpartners.com

وسائط:
كريس كلارك
chris.clark@ocugen.com