أعلنت شركة أوكوجين (Ocugen, Inc.) (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: OCGN )، الرائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية لعلاجات الجينات لأمراض العمى، اليوم عن اكتمال تسجيل المرضى في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لعقار OCU400 liMeliGhT لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP). وباعتبارها تجربة سريرية لمدة عام واحد، ستتوفر البيانات الأولية في الربع الأول من عام 2027. ومن المتوقع أن تدعم هذه البيانات طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) لعقار OCU400، واحتمالية الحصول على الموافقة عليه في عام 2027. كما وافقت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) على إجراء التجربة في الولايات المتحدة لتقديم طلب ترخيص التسويق (MAA).

"مع اكتمال تسجيل المرضى في تجربة OCU400، ندخل مرحلة بالغة الأهمية كشركة"، صرّح الدكتور شانكار موسونوري، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة Ocugen. "يقربنا هذا الإنجاز أكثر من إمكانية طرح أول علاج جيني معدّل جديد في السوق، وتوفير علاج لمرة واحدة مدى الحياة لمئات الآلاف من مرضى التهاب الشبكية الصباغي حول العالم الذين يعانون من احتياجات طبية غير مُلبّاة."

شملت التجربة السريرية liMeliGhT 140 مريضًا تم توزيعهم عشوائيًا بنسبة 2:1 إلى مجموعة العلاج (2.5 × 10⁶ وحدة جينومية لكل عين، 250 ميكرولتر) ومجموعة التحكم غير المعالجة، وذلك عبر مختلف الطفرات ( مجموعة RHO ومجموعة التحكم غير المرتبطة بجين معين). وشملت الفئة المستهدفة مرضى التهاب الشبكية الصباغي في مراحله المبكرة والمتأخرة، ضمن شريحة واسعة من المرضى، بما في ذلك الأطفال (3 سنوات فأكثر). وكانت نقطة النهاية الأولية هي التغير في وظيفة الإبصار خلال 12 شهرًا، والذي تم تقييمه باستخدام اختبار LDNA (تقييم الملاحة المعتمد على الإضاءة)، مع تحسن مستوى الإضاءة من خط الأساس إلى 12 شهرًا. ويُعد اختبار LDNA اختبارًا أكثر حساسية ودقة في قياس الحركة، وهو اختبار خاص بشركة Ocugen.

"تشمل المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لـ liMeliGhT تمثيلاً لمجموعة واسعة من الطفرات الجينية المرتبطة بمراحل مرض التهاب الشبكية الصباغي، من المراحل المبكرة إلى المتقدمة، ونعتقد أن استجابة المرضى ستدعم آلية عمل منصة العلاج الجيني المعدلة المبتكرة لدينا، والتي لا تعتمد على نوع الجين"، صرّحت الدكتورة هما قمر، كبيرة المسؤولين الطبيين في شركة Ocugen. "أودّ أن أتقدّم بالشكر الجزيل للباحثين وفرق البحث السريري على جهودهم الدؤوبة في استقطاب المرضى والتنسيق بين مواقع التجارب لتحقيق هذا الإنجاز المهم في تسجيل المرضى. هذا التفاني لديه القدرة على تغيير نموذج علاج التهاب الشبكية الصباغي من خلال استهداف طفرات جينية متعددة بنهج علاجي واحد."



تُعد التجربة السريرية OCU400 المرحلة 3 liMeliGhT التجربة الوحيدة واسعة النطاق غير المعتمدة على الجينات لعلاج RP وأكبر تجربة معروفة من المرحلة 3 للعلاج الجيني للأمراض النادرة.



"من الضروري العمل على توفير خيارات علاجية معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، تسد الفجوة الكبيرة المتبقية لدى ما يقارب 98% من المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي، والذين لا يُعدّون مرشحين للعلاج الجيني المعتمد لهذا المرض"، هذا ما صرّح به فيكتور إتش. غونزاليس، من معهد وادي الشبكية في ماكالين، تكساس، وعضو هيئة التدريس في جامعة تكساس ريو غراندي فالي، والباحث الرئيسي في التجربة السريرية liMeliGhT. وأضاف: "أنا متحمس لإمكانية تقديم خيار علاجي آمن وفعال ومستدام لمرضاي المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي، والذي قد يُساهم في استقرار فقدان البصر أو تحسينه".



تم مؤخرًا تقييم بيانات المرحلة الأولى/الثانية الإيجابية طويلة الأمد (3 سنوات) لعقار OCU400 على المرضى المؤهلين، وهي بيانات تستند إلى نتائج سابقة استمرت عامين، تُظهر تحسنًا سريريًا ملحوظًا في فعالية العلاج، يُعادل تقريبًا خطين علاجيين، عبر مختلف الطفرات. حافظ عقار OCU400 على مستوى عالٍ من الفعالية والسلامة والتحمل، دون ظهور أي أحداث ضائرة خطيرة جديدة مرتبطة بالعلاج أو أحداث ضائرة ذات أهمية. تشمل البيانات الإضافية ما يلي:

• لوحظت فوائد وظائف الإبصار باستمرار على مدى 3 سنوات، حيث أظهر 88% (7/8) من المرضى الذين خضعوا للعلاج والذين تم تقييمهم تحسنًا أو حفاظًا على وظائفهم مقارنةً بالعين الأخرى غير المعالجة
• لوحظت زيادة في عدد الأسطر بمقدار سطرين تقريبًا (عدد الحالات = 8) عبر أنواع متعددة من الطفرات في العيون المعالجة مقارنة بالعيون غير المعالجة بعد 3 سنوات

يُعدّ اكتمال التسجيل في المرحلة الثالثة من التجربة السريرية لـ OCU400، بالإضافة إلى البيانات الإيجابية التي تم الحصول عليها على مدى 3 سنوات من دراسة المرحلة الأولى/الثانية، إنجازات مهمة في خطة الشركة لبدء تقديم هذا العلاج الجيني المحتمل للمرضى في عام 2027. ولا تزال شركة Ocugen ملتزمة بتقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي المتجدد في الربع الثالث من عام 2026.