• أظهرت الجرعة المثلى المخصصة للمرحلة 3 انخفاضًا ذا دلالة إحصائية في نمو الآفة (31٪) مقارنة بالمجموعة الضابطة عند 12 شهرًا (p< 0.05).
• فائدة علاجية محتملة تبلغ ضعفين مقارنة بانخفاضات بنسبة 15% و22% تم الإبلاغ عنها للعلاجات المعتمدة حاليًا عند 12 و24 شهرًا على التوالي.
• لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة أو أحداث ضائرة ذات أهمية خاصة تتعلق بدواء OCU410 حتى الآن.

تشمل النتائج الرئيسية للمرحلة الثانية ما يلي:

• انخفاض بنسبة 31% في نمو الآفة في مجموعة الجرعة المثلى (المتوسطة) مقارنة بالمجموعة الضابطة (p< 0.05)
• انخفاض معدل فقدان المنطقة الإهليلجية (EZ) بنسبة 27% مقارنةً بالمجموعة الضابطة، مما يشير إلى الحفاظ على البنية التركيبية للمستقبلات الضوئية، وهو ما يرتبط بالوظيفة البصرية.
• أظهر 55% من المرضى الذين خضعوا للعلاج انخفاضًا في حجم الآفة بنسبة 30% أو أكثر مقارنةً بالمجموعة الضابطة
• أظهر تحليل المجموعات الفرعية (الأفراد الذين لديهم آفات ضمور جغرافي أساسية ≥ 5 مم² و ≤ 17.5 مم²) انخفاضًا بنسبة 33% في نمو الآفة مقارنةً بالمجموعة الضابطة في مجموعة الجرعة المتوسطة من OCU410، مع انخفاضات مماثلة في مجموعة الجرعة العالية.

تعتمد المرحلة الثانية من التجارب السريرية بشكل مباشر على ملف السلامة النظيف الذي لوحظ في المرحلة الأولى، حيث لم يتم رصد أي أحداث ضارة خطيرة متعلقة بـ OCU410، ولم يتم الإبلاغ عن أي حالات التهاب باطن العين، أو انفصال الشبكية، أو التهاب الأوعية الدموية، أو تكوّن الأوعية الدموية المشيمية، أو اعتلال العصب البصري الإقفاري حتى الآن.

يُعدّ ضمور الشبكية الجغرافي مرضًا متعدد العوامل ذو أسباب معقدة تشمل عوامل وراثية وبيئية. وتقتصر خيارات العلاج الحالية لهذا المرض في الولايات المتحدة على تلك التي تستهدف آلية واحدة، وهي مسار المتممة. في المقابل، يُعدّ OCU410 علاجًا جينيًا رائدًا من نوعه قائمًا على RORA، مصممًا لدعم سلامة الشبكية المركزية والخلايا المستقبلة للضوء من خلال آلية متعددة المسارات، تستهدف الرواسب الصفراء، والالتهاب، والإجهاد التأكسدي، وتفعيل المتممة.

أكد الدكتور شانكار موسونوري، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة أوكوجين، فعالية العلاج القوية من خلال تجربة سريرية مضبوطة جيدًا من المرحلة الثانية لعقار جيني لعلاج ضمور الشبكية الجغرافي. وأضاف: "يمكننا الآن الانتقال إلى المرحلة الثالثة بثقة عالية. وهذا يُقربنا خطوة أخرى نحو توفير علاج جذري لمرة واحدة لمرضى ضمور الشبكية الجغرافي حول العالم الذين يتوقون بشدة إلى إنقاذ بصرهم من الضياع".

"تُظهر بيانات المرحلة الثانية لدينا باستمرار انخفاضًا ذا دلالة إحصائية في نمو آفات الضمور الجغرافي بعد العلاج بالجرعة المثلى من OCU410، ونواصل مقارنة هذه النتائج ببيانات التاريخ الطبيعي للمرض لتحديد حجم التأثير"، صرّحت بذلك الدكتورة هما قمر، الحاصلة على دكتوراه في الطب وماجستير في الصحة العامة وشهادة CMI، كبيرة المسؤولين الطبيين في شركة Ocugen. "نحن بصدد دمج هذه المعلومات في تجربة سريرية محورية تأكيدية مرتقبة من المرحلة الثالثة، تشمل ما يصل إلى 300 مشارك، وبتصميم تكيفي بقوة إحصائية تتجاوز 95%."

"لا تزال هناك حاجة ملحة غير مُلبّاة في علاج المرضى المصابين بضمور الشبكية الجغرافي، وأنا متفائلة بالنتائج المختلفة لتحليلات بيانات المرحلة الثانية من دواء OCU410"، صرّحت بذلك الدكتورة ليلى فايزوفيتش، الحاصلة على زمالة الجمعية الأمريكية لجراحة الشبكية والجسم الزجاجي، مديرة برنامج زمالة دوق لجراحة الشبكية والجسم الزجاجي، وأستاذة مشاركة في طب العيون، متخصصة في جراحة وأمراض الشبكية والجسم الزجاجي لدى البالغين والأطفال، في مركز دوق الجامعي للعيون، ورئيسة المجلس الاستشاري العلمي لشركة أوكوجين لشبكية العين. وأضافت: "إلى جانب بيانات الفعالية والسلامة القوية، يتمتع دواء OCU410 بإمكانية التخلص من عبء العلاج المزمن المرتبط بالحقن داخل الجسم الزجاجي شهريًا أو كل شهرين، والحد من انقطاع العلاج الناتج عن إرهاق المريض".

في دراسة المرحلة الثانية، يجري تقييم سلامة وفعالية دواء OCU410 لدى مرضى ضمور الشبكية الجغرافي الثانوي الناتج عن التنكس البقعي المرتبط بالعمر. تم توزيع 51 مريضًا، أعمارهم 50 عامًا فأكثر، مصابين بآفات ضمور الشبكية الجغرافي في منطقة النقرة أو خارجها، عشوائيًا بنسبة 1:1:1 لتلقي جرعة واحدة تحت الشبكية من OCU410 بجرعة متوسطة قدرها 1 × 10¹⁰ جينوم ناقل لكل عين، أو جرعة عالية قدرها 3 × 10¹⁰ جينوم ناقل لكل عين، أو لم يتلقوا أي علاج في المجموعة الضابطة؛ وكان حجم كل حقنة 200 ميكرولتر. تجدر الإشارة إلى أن وجود أوعية دموية جديدة في المشيمية في العين الأخرى لم يكن سببًا للاستبعاد، وكان المرضى الذين سبق لهم التعرض لدواء بيغسيتاكوبلان أو أفاسينكابتاد بيغول مؤهلين للمشاركة بعد فترة انقطاع عن العلاج لمدة ثلاثة أشهر.

كانت نقطة النهاية الأولية هي التغير في حجم آفة الضمور الجغرافي بعد 12 شهرًا، مُقاسًا بالملليمترات المربعة بواسطة التصوير الذاتي لقاع العين، وهي نقطة نهاية هيكلية معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، استُخدمت في التجارب السريرية الحديثة لتسجيل الضمور الجغرافي. وشملت نقاط النهاية الاستكشافية الحفاظ على منطقة EZ في التصوير المقطعي التوافقي البصري (OCT)، وهو مؤشر حيوي رئيسي لسلامة الخلايا المستقبلة للضوء، والذي يرتبط بالوظيفة البصرية.

تخطط شركة Ocugen لبدء المرحلة الثالثة من التجارب التسجيلية لـ OCU410 في الربع الثالث من عام 2026 بما يتماشى مع هدف الشركة المتمثل في تقديم ثلاثة ملفات BLA في ثلاث سنوات.