أعلنت شركة Ocular Therapeutix, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: OCUL ، "Ocular"))، وهي شركة متكاملة في مجال المستحضرات الصيدلانية الحيوية ملتزمة بتطوير تجربة العناية بالشبكية، اليوم عن بيانات إيجابية إضافية من الأسبوع 52 من تجربة SOL-1، وهي المرحلة الثالثة من التجارب السريرية التي تُقيّم تفوق دواء AXPAXLI (المعروف أيضًا باسم OTX-TKI)، وهو منتجها التجريبي لعلاج التنكس البقعي الرطب المرتبط بالعمر (AMD الرطب). وتؤكد التحليلات اللاحقة الإضافية، التي عُرضت في الاجتماع السنوي الرابع عشر لجمعية Vit-Buckle (VBS)، على فعالية AXPAXLI الفائقة، وقدرته القوية على السيطرة المستدامة على المرض، وسلامته الجيدة بشكل عام، والتي لوحظت في تجربة SOL-1.

"إن التحليلات الجديدة لبيانات المرحلة الثالثة من دراسة SOL-1 تعزز قناعتنا بقدرة AXPAXLI على إعادة تعريف علاج الشبكية. لقد ظهرت خصائص دوائية واضحة لـ AXPAXLI: منتج مرشح يتميز بفعاليته طويلة الأمد التي لا مثيل لها في مجال التنكس البقعي الرطب المرتبط بالعمر، مع إظهار سيطرة ممتازة ومستدامة على المرض"، صرح بذلك الدكتور برافين يو. دوجيل، الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة Ocular Therapeutix . أكدت العديد من التحليلات التي عُرضت في مؤتمر VBS هذا التصور. وبصفتنا متخصصين في شبكية العين، فإن التحكم التشريحي المقاس بتقنية التصوير المقطعي التوافقي البصري (OCT) يُرشد قراراتنا العلاجية. وتُقدم تحليلات الوقت اللازم لزيادة سُمك الشبكية المركزي (CSFT) أدلة إضافية قوية على فعالية AXPAXLI. فبعد الأسبوع الثامن، يستغرق الأمر في المتوسط 39 أسبوعًا للوصول إلى زيادة ذات دلالة سريرية ≥30 ميكرومتر في سُمك الشبكية المركزي، ومدة أطول للوصول إلى ≥75 ميكرومتر. وهذا ببساطة مستوى غير مسبوق من التحكم المستدام في المرض، ويُتيح لنا إعادة تصور إدارة التنكس البقعي الرطب المرتبط بالعمر (AMD) للمرضى. وتُعزز هذه البيانات ثقتنا في إمكانية اعتماد AXPAXLI على نطاق واسع وفوري، في حال الموافقة عليه. والأهم من ذلك، أننا ما زلنا على المسار الصحيح لتقديم طلب الموافقة على الدواء الجديد (NDA) استنادًا إلى دراسة SOL-1 وحدها، رهناً بالمناقشات الرسمية المُخطط لها مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). وقد أشار مفوض إدارة الغذاء والدواء مؤخرًا إلى أن الوكالة تتوقع تطبيق هذا الإطار الافتراضي الجديد للموافقة، استنادًا إلى تجربة محورية واحدة، تدريجيًا خلال الأشهر الستة القادمة تقريبًا، بما يتماشى مع هدفنا المتمثل في توفير AXPAXLI للمرضى في أسرع وقت ممكن.

تتضمن أبرز البيانات التي عُرضت في مؤتمر VBS ما يلي:

• فعالية شاملة قوية مع متانة لا مثيل لها: تم تحقيق دلالة إحصائية في أول ثلاث نقاط نهاية ثانوية رئيسية من أصل خمس نقاط تم اختبارها بترتيب هرمي. بالإضافة إلى ذلك، تم تحقيق دلالة إحصائية في ست نقاط نهاية ثانوية أخرى محددة مسبقًا تقيس نتائج وظيفية وتشريحية ذات دلالة سريرية.
• السيطرة المستدامة على المرض (تحليل لاحق): أظهرت المجموعة التي تلقت AXPAXLI انخفاضًا ملحوظًا في خطر تفاقم الحالة التشريحية بدءًا من الأسبوع الثامن مقارنةً بالمجموعة التي تلقت أفليبيرسيبت (2 ملغ). تم اختيار الأسبوع الثامن لإتاحة وقت كافٍ لكلا المجموعتين منذ آخر حقنة أفليبيرسيبت (2 ملغ) والبدء من نقطة مرجعية مماثلة.
  • كان متوسط الوقت اللازم لزيادة سُمك المنطقة المركزية الفرعية (CSFT) بمقدار ≥30 ميكرومتر بدءًا من الأسبوع الثامن 39 أسبوعًا في مجموعة AXPAXLI و16 أسبوعًا في مجموعة أفليبيرسيبت (2 ملغ)، أي بفارق 23 أسبوعًا. وتشير نسبة المخاطر المقدرة البالغة 0.7 إلى أنه في أي وقت بين الأسبوع الثامن والأسبوع 52، انخفض خطر حدوث هذه الظاهرة لدى المشاركين في مجموعة العلاج بنسبة 30% (قيمة p الوصفية = 0.0028) مقارنةً بمجموعة التحكم.
  • كان متوسط الوقت اللازم لارتفاع مستوى CSFT إلى ≥75 ميكرومولار بدءًا من الأسبوع الثامن 46 أسبوعًا في مجموعة AXPAXLI و24 أسبوعًا في مجموعة أفليبيرسيبت (2 ملغ)، أي بفارق 22 أسبوعًا. وتشير نسبة المخاطر المقدرة البالغة 0.5 إلى أنه في أي وقت بين الأسبوع الثامن والأسبوع 52، انخفض خطر حدوث هذا الحدث لدى المشاركين في مجموعة العلاج بنسبة 50% (قيمة p الوصفية <0.0001) مقارنةً بمجموعة التحكم.
• النتائج البصرية المستدامة (تحليل لاحق): حافظت مجموعة AXPAXLI عمومًا على تحسن حدة البصر الذي تحقق خلال مرحلة التحميل حتى الأسبوع 52، وذلك عبر جميع مجموعات المرضى الذين خضعوا لفحص حدة البصر المصححة (BCVA) وفقًا لتصنيفهم. تأثر حجم التحسن البصري بتصنيف حدة البصر المصححة عند الفحص. على سبيل المثال، حقق المرضى الذين خضعوا لفحص AXPAXLI وكان تصنيف حدة بصرهم الأدنى عند الفحص أعلى تحسن بصري، حيث بلغ +11.8 حرفًا وفقًا لمقياس ETDRS، مقارنةً بـ +8.5 حرفًا في مجموعة aflibercept (2 ملغ) في الأسبوع 52. يتشابه متوسط حدة البصر عند الفحص في هذه المجموعة مع متوسط حدة البصر المصححة الأساسي في الدراسات السابقة حول التنكس البقعي الرطب المرتبط بالعمر. في المقابل، لم يطرأ أي تغيير يُذكر على حدة البصر لدى المرضى الذين خضعوا لفحص حدة البصر الأفضل عند الفحص في الأسبوع 52 (-0.5 مقابل +1.1 حرفًا؛ AXPAXLI مقابل aflibercept)، حيث كانت حدة بصرهم عند الفحص قريبة من 20/20.
• النتائج البصرية المستدامة لدى المرضى الذين لم يحتاجوا إلى علاج إضافي (تحليل لاحق): لوحظ فرق في تغير حدة البصر المصححة (BCVA) عن خط الأساس في الأسبوع 24 لدى المرضى الذين لم يحتاجوا إلى علاج إضافي، حيث بلغ الفرق -1.9 حرفًا وفقًا لمقياس ETDRS في مجموعة AXPAXLI (+7.5 حرفًا عن الفحص الأولي) مقابل -2.6 حرفًا في مجموعة aflibercept (+6.0 حرفًا عن الفحص الأولي). تجدر الإشارة إلى أن 81% من مرضى AXPAXLI لم يحتاجوا إلى علاج إضافي في الأسبوع 24. وفي الأسبوع 36، ظل 75% من مرضى AXPAXLI دون الحاجة إلى علاج إضافي، ولم يفقدوا سوى أقل من حرف واحد إضافي عن الأسبوع 24 (+6.6 حرفًا عن الفحص الأولي).
• ملف تعريف جيد التحمل: بالنسبة لجميع المرضى الذين خضعوا لدراسة AXPAXLI والذين تم الإبلاغ عن ظهور عوائم زجاجية لديهم كأثر جانبي، اختفت جزيئات الدواء تمامًا (بمتوسط 20 أسبوعًا). وتؤكد التحليلات الإضافية أن ظهور العوائم يتوافق بشكل كبير مع الامتصاص الحيوي المتوقع للهيدروجيل وإطلاق الدواء دون التأثير سلبًا على الرؤية.