شركة أوبوس جينيتكس تتفق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في اجتماع من النوع ب للأمراض النادرة بشأن تصميم المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لتسجيل عقار OPGX-lCA5 لعلاج ضمور الشبكية الوراثي الحاد المبكر.
Opus Genetics, Inc. IRD | 0.00 |
تلقت شركة أوبوس جينيتكس محضر اجتماع من النوع "ب" يؤكد عدة عناصر أساسية للتجربة. من المتوقع أن تشمل دراسة المرحلة الثالثة ثمانية مشاركين قادرين على إكمال اختبار قياس المجال البصري الدقيق مع علاج كلتا العينين. كما يُتوقع أن تتضمن الدراسة فترة تمهيدية مدتها ستة أشهر، تسمح لكل مشارك بأن يكون بمثابة مرجع لتاريخه الطبيعي قبل تلقي العلاج. وقد تم بالفعل تسجيل سبعة من المشاركين الثمانية المخطط لهم، وهم حاليًا يُكملون الفترة التمهيدية، وتتوقع الشركة بدء إعطاء الجرعات في الربع الأخير من عام 2026.
تتمثل نقطة النهاية الرئيسية للفعالية في تحسن متوسط لا يقل عن 7 ديسيبل (dB) في حساسية الشبكية عبر 16 موضع اختبار مركزي، وهو مقياس ذو دلالة سريرية لوظيفة الإبصار. صُممت دراسة المرحلة الثالثة بقوة إحصائية تزيد عن 90% للكشف عن تأثير علاجي لا يقل عن 7 ديسيبل. تدعم تجربة المرحلتين الأولى والثانية هذا المقياس، حيث أظهر المشاركون القادرون على إكمال قياس حساسية الشبكية الدقيقة تحسنًا متوسطًا يقارب 10.5 ديسيبل.
والأهم من ذلك، أشارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى أن شركة Opus Genetics قد تقدم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) بناءً على فعالية مقنعة في نقطة النهاية الأولية لمدة ستة أشهر، مع تقديم بيانات متانة لمدة 12 شهرًا أثناء عملية مراجعة طلب الترخيص البيولوجي.
