يؤكد نجاح اجتماع لجنة تقييم الأدوية من النوع "ب" توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تصميم الدراسة المحورية للمرحلة الثالثة
أشارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى أن شركة أوبوس جينيتكس قد تقدم طلب ترخيص بيولوجي بناءً على بيانات فعالية لمدة 6 أشهر، مع تقديم بيانات متانة لمدة 12 شهرًا أثناء المراجعة.
تتوقع الشركة بدء المرحلة الثالثة من التجارب السريرية في الربع الأخير من عام 2026

ريسيرش تراينجل بارك، كارولاينا الشمالية، 6 يوليو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة أوبوس جينيتكس (ناسداك: IRD) ("الشركة" أو "أوبوس جينيتكس")، وهي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لاستعادة البصر ومنع العمى لدى المرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية الوراثية (IRDs)، اليوم أنها توصلت إلى توافق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في اجتماع مبادئ الأدلة للأمراض النادرة من النوع B (RDEP) بشأن تصميم المرحلة الثالثة من التجارب السريرية للتسجيل لتقييم OPGx-LCA5 لمرض IRD المرتبط بـ LCA5، وهو ضمور شبكي وراثي حاد مبكر الظهور.

تلقت شركة أوبوس جينيتكس محضر اجتماع من النوع "ب" يؤكد عدة عناصر أساسية للتجربة. من المتوقع أن تشمل دراسة المرحلة الثالثة ثمانية مشاركين قادرين على إكمال اختبار قياس المجال البصري الدقيق مع علاج كلتا العينين. كما يُتوقع أن تتضمن الدراسة فترة تمهيدية مدتها ستة أشهر، تسمح لكل مشارك بأن يكون بمثابة مرجع لتاريخه الطبيعي قبل تلقي العلاج. وقد تم بالفعل تسجيل سبعة من المشاركين الثمانية المخطط لهم، وهم حاليًا يُكملون الفترة التمهيدية، وتتوقع الشركة بدء إعطاء الجرعات في الربع الأخير من عام 2026.

تتمثل نقطة النهاية الرئيسية للفعالية في تحسن متوسط لا يقل عن 7 ديسيبل (dB) في حساسية الشبكية عبر 16 موضع اختبار مركزي، وهو مقياس ذو دلالة سريرية لوظيفة الإبصار. صُممت دراسة المرحلة الثالثة بقوة إحصائية تزيد عن 90% للكشف عن تأثير علاجي لا يقل عن 7 ديسيبل. تدعم تجربة المرحلتين الأولى والثانية هذا المقياس، حيث أظهر المشاركون القادرون على إكمال قياس حساسية الشبكية الدقيقة تحسنًا متوسطًا يقارب 10.5 ديسيبل.

والأهم من ذلك، أشارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى أن شركة Opus Genetics قد تقدم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) بناءً على فعالية مقنعة في نقطة النهاية الأولية لمدة ستة أشهر، مع تقديم بيانات متانة لمدة 12 شهرًا أثناء عملية مراجعة طلب الترخيص البيولوجي.

"نعتقد أن هذا التوافق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) يوفر خارطة طريق واضحة نحو تقديم طلب ترخيص بيولوجي محتمل، والأهم من ذلك، أنه يقربنا خطوة أخرى نحو توفير علاج للمرضى الذين يعانون من العمى المرتبط بمرض LCA5"، صرّح بذلك الدكتور جورج ماكغراث، الرئيس التنفيذي لشركة أوبوس جينيتكس. "لقد كانت تجربتنا إيجابية للغاية في العمل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية من خلال برنامج RDEP لتطوير مسار تسجيل لهذا المرض الوراثي النادر للغاية الذي يصيب الشبكية. ومع اقتراب اكتمال التسجيل، نتوقع بدء إعطاء الجرعات في المرحلة الثالثة من الدراسة خلال الربع الأخير من عام 2026. إضافةً إلى ذلك، قد يكون دواء OPGx-LCA5 مؤهلاً للحصول على قسيمة مراجعة ذات أولوية، مما يمثل رصيدًا استراتيجيًا هامًا محتملاً."

وأضافت الدكتورة جين بينيت، الحاصلة على شهادتيّ الطب والدكتوراه، والمؤسسة المشاركة وعضو مجلس إدارة شركة أوبوس جينيتكس: "يُعدّ مرض الشبكية الوراثي المرتبط بجين LCA5 من بين أشدّ أنواع العمى لدى الأطفال، حيث يعاني المرضى من فقدان شديد للبصر في سنّ مبكرة، ولا توجد خيارات علاجية معتمدة. ونحن نشعر بالتفاؤل إزاء استمرار التزام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ونتطلع إلى تطوير هذا البرنامج المهم بأسرع وقت ممكن لصالح المرضى وعائلاتهم".

حول OPGx-LCA5

صُمم علاج OPGx-LCA5 لمعالجة أحد أشكال العمى الخلقي لليبر (LCA) الناتج عن طفرات في كلا الأليلين في جين LCA5، الذي يُشفّر بروتين الليبرسيلين. يُعدّ مرض الشبكية الوراثي المرتبط بـ LCA5 ضمورًا وراثيًا حادًا في الشبكية يظهر في سن مبكرة. وقد أشارت الدراسات التي أُجريت على مرضى يحملون هذه الطفرة إلى وجود انفصال بين بنية الشبكية ووظيفتها البصرية في هذا المرض، مما يُشير إلى إمكانية التدخل العلاجي من خلال تعزيز الجينات. يستخدم OPGx-LCA5 ناقلًا من نوع الفيروس الغدي المرتبط 8 (AAV8) لتوصيل جين LCA5 الوظيفي بدقة إلى الشبكية الخارجية. ويخضع OPGx-LCA5 حاليًا للتقييم في تجربة سريرية من المرحلة الأولى/الثانية في جامعة بنسلفانيا. وقد أظهرت البيانات المُستقاة من المشاركين الأطفال تحسنًا كبيرًا في الرؤية التي تعتمد على الخلايا المخروطية، ولا يزال العلاج جيد التحمل دون أي آثار جانبية خطيرة على العين أو سمية تحد من الجرعة. أظهرت المجموعة البالغة تحسناً مستداماً في حساسية الخلايا المخروطية ووظائف الإبصار حتى عمر 18 شهراً. وقد حصل دواء OPGx-LCA5 على تصنيفات من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) كعلاج للأمراض النادرة لدى الأطفال، ودواء يتيم، وعلاج متقدم في الطب التجديدي (RMAT)، كما تم قبوله في برنامج مبادئ الأدلة للأمراض النادرة (RDEP) التابع لإدارة الغذاء والدواء.

نبذة عن أوبوس جينيتكس

شركة أوبوس جينيتكس هي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية، تعمل على تطوير علاجات جينية لاستعادة البصر والوقاية من العمى لدى المرضى المصابين بأمراض الشبكية الوراثية. وتعمل الشركة على تطوير علاجات فعّالة وطويلة الأمد، مصممة لمعالجة الأسباب الجينية الكامنة وراء اضطرابات الشبكية الشديدة. وتشمل مجموعة برامج الشركة سبعة برامج تعتمد على الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV)، أبرزها OPGx-LCA5 لعلاج الطفرات المرتبطة بـ LCA5، وOPGx-BEST1 لعلاج التنكس الشبكي المرتبط بـ BEST1، بالإضافة إلى مرشحين آخرين يستهدفون RDH12 وMERTK وRHO وCNGB1 وNMNAT1. يقع مقر الشركة في ريسيرش تراينجل بارك، بولاية كارولاينا الشمالية. للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة الموقع الإلكتروني www.opusgtx.com .

بيانات استشرافية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بعض التصريحات التي لا تُعدّ حقائق تاريخية، بل هي تصريحات استشرافية بالمعنى المقصود في المادة 27أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة، والمادة 21هـ من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934، بصيغته المعدلة، وقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتشمل هذه التصريحات، على سبيل المثال لا الحصر، التصريحات المتعلقة بالتطوير السريري، والنتائج السريرية، والبيانات ما قبل السريرية، والخطط المستقبلية لـ OPGx-LCA5، والتوقعات المتعلقة بنا، وآفاق أعمالنا، ونتائج عملياتنا، وهي تخضع لمخاطر وشكوك معينة ناجمة عن العديد من العوامل والأحداث التي قد تؤدي إلى اختلاف أعمالنا وآفاقنا ونتائج عملياتنا الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المتوقعة في هذه التصريحات الاستشرافية. تشمل العوامل التي قد تُسبب أو تُساهم في هذه الاختلافات، على سبيل المثال لا الحصر، تلك المذكورة تحت عنوان "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لنا على النموذج 10-K للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2025، وتقريرنا الفصلي على النموذج 10-Q للربع المنتهي في 31 مارس 2026، وفي ملفاتنا الأخرى لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. وننصح القراء بعدم الاعتماد المفرط على هذه البيانات التطلعية، التي لا تُعتبر صحيحة إلا في تاريخ هذا البيان الصحفي. وتستند هذه البيانات التطلعية إلى توقعاتنا الحالية، وتتضمن افتراضات قد لا تتحقق أو قد يتبين عدم صحتها. وقد تختلف النتائج الفعلية وتوقيت الأحداث اختلافًا جوهريًا عما هو متوقع في هذه البيانات التطلعية نتيجةً لمخاطر وشكوك مختلفة. في بعض الحالات، يمكن تحديد البيانات التطلعية من خلال الكلمات التالية: "نتوقع"، "نعتقد"، "نستمر"، "قد"، "نقدر"، "نأمل"، "ننوي"، "نهدف"، "ربما"، "مستمر"، "نخطط"، "محتمل"، "نتنبأ"، "نتوقع"، "ينبغي"، "نسعى"، "سوف"، "قد"، أو نفي هذه المصطلحات أو مصطلحات أخرى مماثلة، مع العلم أن ليس كل البيانات التطلعية تحتوي على هذه الكلمات. ولا نتحمل أي التزام بمراجعة أي بيانات تطلعية لتعكس الأحداث أو الظروف التي قد تطرأ لاحقًا.

للتواصل:

المستثمرون
جيني كوبين
ريمي برناردا
حلول استشارية للعلاقات مع المستثمرين
ir@opusgtx.com

وسائط

كيمبرلي ها
مستشارو KKH
917-291-5744
kimberly.ha@kkhadvisors.com

المصدر: شركة أوبوس جينيتكس.