قدمت شركة Opus Genetics, Inc. (NASDAQ: IRD ) (المشار إليها فيما يلي بـ "الشركة" أو "Opus Genetics" أو "Opus")، وهي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لاستعادة الرؤية ومنع العمى لدى المرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية الوراثية (IRDs)، اليوم تحديثات حول تجربتها السريرية الجارية OPGx-BEST1 المرحلة 1/2 (BIRD-1) التي تستهدف أمراض الشبكية الوراثية المرتبطة بـ BEST-1.

تتوقع شركة أوبوس الإعلان عن البيانات الأولية لثلاثة أشهر من المجموعة الأولى من المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية خلال الأسبوع الثاني من سبتمبر 2026، بافتراض إتمام جميع المشاركين لتقييماتهم في الموعد المحدد. إضافةً إلى ذلك، تخطط الشركة لعرض البيانات في مؤتمر يوريتينا السنوي الذي يُعقد في فيينا، النمسا، في الفترة من 1 إلى 4 أكتوبر 2026.

BIRD-1 هي دراسة تكيفية مفتوحة التسمية من المرحلة الأولى/الثانية، تُقيّم سلامة وفعالية إعطاء OPGx-BEST1 تحت الشبكية في عين واحدة لدى البالغين المصابين بضمور البقعة الصفراء البيضوي الشكل (BVMD) أو اعتلال بيستروفين المتنحي (ARB). صُممت التجربة كدراسة تصعيد جرعة لتقييم جرعتين من OPGx-BEST1: 1.5 × 10⁹ وحدة فيروسية/عين (المجموعة 1) و4.5 × 10⁹ وحدة فيروسية/عين (المجموعة 2).

اكتمل تسجيل المشاركين في المجموعة الأولى في مايو 2026، حيث شارك خمسة أشخاص في الدراسة، ثلاثة منهم مصابون بمرض ضمور العضلات الفيروسي (BVMD) واثنان مصابان باعتلال مستقبلات الأنجيوتنسين II (ARB)، وقد تم اختيارهم بعناية لاستيفاء معايير القبول المحددة. بالنسبة للمشاركين المصابين بمرض ضمور العضلات الفيروسي، أكملت الشركة خطوة إضافية باستخدام منصة مخبرية للتأكد من أن طفرة المرض لدى كل مشارك قابلة للتعديل الجيني. بعد أن يُكمل آخر مشارك زيارة الشهر الثالث، ستقوم لجنة مراقبة البيانات المستقلة (IDMC) بمراجعة جميع بيانات المجموعة الأولى وتحديد الخطوات التالية.

في المجموعة الأولى، تتمثل نقطة النهاية الأساسية للتقييم في سلامة وتحمل دواء OPGx-BEST1. بالإضافة إلى مقاييس السلامة، ستقوم شركة أوبوس بتقييم عدد من المعايير البنيوية، بما في ذلك السائل تحت الشبكية كما يُقاس بواسطة التصوير المقطعي التوافقي البصري (OCT). يشير انخفاض السائل تحت الشبكية في التصوير المقطعي التوافقي البصري إلى أن دواء OPGx-BEST1 له تأثير بيولوجي يدل على استهدافه للهدف. قد يُعتبر انخفاض بنسبة 20% ذا دلالة سريرية، ومن المتوقع استخدام هذه النتائج، بالإضافة إلى نتائج السلامة، لتوفير الأساس المنطقي للانتقال إلى المجموعة الثانية من التجربة لتحسين اختيار الجرعة، وفقًا لبروتوكول التجربة. نظرًا للاهتمام الكبير من المرضى بالتجربة، فقد تم بالفعل تحديد مشاركين محتملين للانضمام إلى المجموعة الثانية إذا لزم الأمر. في حال أظهر دواء OPGx-BEST1 انخفاضًا بنسبة 100% في السائل لدى غالبية المرضى في المجموعة الأولى، فقد يتم توسيع نطاق التجربة لتصبح تجربة محورية محتملة. تتوقع شركة أوبوس تقديم بيانات الشهر الثالث إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للاتفاق على الخطوات التالية للتطوير السريري.

بالإضافة إلى التقييمات الهيكلية باستخدام التصوير المقطعي التوافقي البصري (OCT)، سيتم أيضًا تقييم المؤشرات الوظيفية، بما في ذلك قياس المجال البصري الدقيق، وأفضل حدة بصرية مصححة (BCVA)، وحدّة البصر في الإضاءة المنخفضة (LLVA)، وحساسية التباين. يشير وجود ارتباط بين التحسينات الوظيفية والتغيرات الهيكلية إلى استهداف ذي دلالة سريرية لتقنية OPGx-BEST1.

نظراً لطبيعة التجربة المفتوحة، تخطط الشركة للدخول في فترة صمت علاقات المستثمرين بدءاً من 15 يوليو 2026، وتستمر حتى الإعلان العام عن هذه البيانات.

"نواصل العمل عن كثب مع مواقع الدراسة والباحثين لدعم هذه التجربة. ونحن ممتنون للغاية للمشاركين، ونشعر بالتفاؤل إزاء الاهتمام الكبير الذي أبداه مجتمع المرضى بهذه التجربة"، صرّح بذلك الدكتور جورج ماكغراث، الرئيس التنفيذي لشركة أوبوس جينيتكس. وأضاف: "بالنسبة لعدد كبير من مرضى BEST1 في الولايات المتحدة والعالم، ثمة حاجة ماسة إلى خيارات علاجية، إذ لا تتوفر أي علاجات حاليًا".

يمكن العثور على موارد إضافية حول OPGx-BEST1 على موقع Opus Genetics الإلكتروني:

• يمكنكم الاطلاع على النظرة العامة والعروض التقديمية والبث المباشر عبر الإنترنت هنا ، بما في ذلك:
  • البيانات الديموغرافية الأساسية للمجموعة الأولى ونقاط النهاية الرئيسية لعرض وتسجيل فيديو لأمراض الشبكية الوراثية من قبل الدكتور مارك بينيسي (مايو 2026)
  • النتائج الأولية من عرض المشاركين في مشروع سينتينل وتسجيل الفيديو للدكتور مارك بينيسي (فبراير 2026)
• يمكن الاطلاع على المنشورات وعروض المؤتمرات الطبية هنا ، بما في ذلك عرض الملصق الديموغرافي الأساسي من الاجتماع السنوي لجمعية أبحاث الرؤية وطب العيون (ARVO) (مايو 2026).