خمسة برامج لعلاج أمراض الروماتيزم الوراثية تتقدم بسرعة، ومن المتوقع صدور أربع نتائج بيانات سريرية في عام 2027

من المتوقع أن تدخل برامج RDH12 وMERTK وRHO مرحلة الاختبارات السريرية خلال الـ 12 إلى 18 شهرًا القادمة

من المتوقع أن يغطي التمويل المتاح حتى عام 2029 العديد من نقاط التحول السريرية، والموافقات المحتملة على المنتجات، وفرص الحصول على قسائم مراجعة ذات أولوية.

يُتيح انتشار مرض ضمور الشبكية الوراثي في ​​أسواق عالمية مختارة فرصة تجارية كبيرة ضمن مجموعة منتجات شركة أوبوس جينيتكس

ريسيرش تراينجل بارك، كارولاينا الشمالية، 16 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - استضافت شركة أوبوس جينيتكس (ناسداك: IRD) ("الشركة" أو "أوبوس جينيتكس")، وهي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لاستعادة البصر والوقاية من العمى لدى المرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية الوراثية، منتدىً علميًا للبحث والتطوير، حيث سلطت الإدارة وكبار خبراء أمراض الشبكية الوراثية الضوء على خط إنتاج الشركة المتنامي للعلاجات الجينية لأمراض الشبكية الحادة. وسلط الحدث الضوء على ثلاثة برامج جديدة تدخل مرحلة الاختبارات السريرية، والبيانات السريرية الحديثة لـ LCA5 وBEST1، وفرص سوق أمراض الشبكية الوراثية العالمية، واستراتيجيات التطوير والتنفيذ السريري.

"كما ورد في منتدى البحث والتطوير العلمي، فإن منهجنا العلمي المُثبت ونجاحنا السريري المبكر يمنحاننا زخمًا قويًا مع توسعنا في مجموعة برامجنا الواعدة الجديدة"، صرّح بذلك الدكتور جورج ماكغراث، الرئيس التنفيذي لشركة أوبوس جينيتكس. "نتمتع بميزة الريادة في العديد من المؤشرات العلاجية، مدعومة بحماية واسعة للملكية الفكرية، ومسارات تنظيمية للأمراض النادرة قد توفر مرونة وتسريعًا في الموافقة، بالإضافة إلى إمكانية الحصول على حصرية الأدوية اليتيمة وقسائم مراجعة ذات أولوية. يركز نهجنا على تبسيط الجداول الزمنية، والتطوير الفعال من حيث رأس المال، ومجموعة متميزة من المستشارين العلميين، وفريق قيادي ذي خبرة قادر على تنفيذ برامج سريرية متعددة بالتوازي."

يمكن الوصول إلى إعادة عرض الحدث ونسخة من عرض الشرائح على موقع Opus Genetics الإلكتروني ضمن قسم المستثمرين: الأحداث .

أبرز ملامح برنامج العلاج الجيني

OPGx-RDH12

• تسبب طفرات RDH12 شكلاً حاداً من مرض ليبر الخلقي (LCA)، مما يؤدي إلى فقدان البصر المبكر والسريع في مرحلة الرضاعة أو الطفولة، وغالباً ما ينتج عنه العمى القانوني قبل العقد الثالث من العمر.
• يُقدّر عدد المرضى المصابين عالميًا بـ 30,900 مريض، من بينهم 2,500 مريض في الولايات المتحدة و17,500 مريض في الشرق الأوسط وشمال إفريقيا.*
• تم تصميم OPGx-RDH12 لاستعادة عنصر أساسي في الدورة البصرية.
• في الدراسات قبل السريرية، قام OPGx-RDH12 بتوفير إنزيم RDH12 وظيفي في الجسم الحي وأعاد البنية والوظيفة في نموذج حيواني صغير.
• من المتوقع أن يبدأ هذا البرنامج الاختبارات السريرية في الولايات المتحدة في الربع الأخير من عام 2026. ويتم تمويله من قبل تحالف RDH12.
  
  

OPGx-MERTK

• تسبب طفرات MERTK شكلاً حاداً من التهاب الشبكية الصباغي المتنحي، والذي يبدأ في سن مبكرة (الطفولة أو المراهقة) ويؤدي إلى فقدان سريع للبصر.
• يُقدّر عدد المرضى على مستوى العالم بـ 21,960 مريضاً، من بينهم 2,600 مريض في الولايات المتحدة و14,300 مريض في الشرق الأوسط وشمال أفريقيا.*
• تم تصميم OPGx-MERTK لاستعادة الوظائف الأيضية الحيوية لظهارة الصباغ الشبكي.
• في الدراسات قبل السريرية، قدم OPGx-MERTK دليلاً على الحفاظ على بنية/وظيفة الشبكية والحفاظ على سمك الطبقة النووية الخارجية في نموذج حيواني صغير لمرض تنكس الشبكية.
• من المتوقع أن يبدأ هذا البرنامج الاختبارات السريرية في كليفلاند كلينك أبوظبي في الربع الأول من عام 2027. ويتم تمويله من قبل اتحاد بقيادة صندوق أبوظبي للبحوث والابتكار في مجال الرعاية الصحية.
  
  

OPGx-RHO

• تسبب طفرات RHO التهاب الشبكية الصباغي السائد، وهو ضمور عصوي مخروطي متغير للغاية، وغالبًا ما يكون بطيئًا في التطور، ويتميز بوجود رودوبسين مطوي بشكل خاطئ أو مختل وظيفيًا يؤدي إلى إجهاد مستقبلات الضوء وفقدان المجال المحيطي التدريجي متبوعًا بتدهور الرؤية المركزية.
• يُقدّر معدل الانتشار العالمي بـ 30200 مريض، من بينهم 8800 مريض في الولايات المتحدة*
• تم تصميم OPGx-RHO لـ "إسكات واستبدال" RHO السائد المتنحي.
• في الدراسات قبل السريرية، حافظ OPGx-MERTK على شكل الخلايا العصوية في شبكية العين في نموذجين حيوانيين كبيرين.
• من المتوقع أن يبدأ هذا البرنامج الاختبارات السريرية على مستوى العالم في النصف الثاني من عام 2027.
  
  

OPGx-LCA5

• تسبب طفرات LCA5 مرضًا شديدًا يظهر في سن مبكرة جدًا، وعادة ما يظهر في مرحلة الرضاعة أو الطفولة المبكرة.
• يُقدّر معدل الانتشار العالمي بـ 3240 مريضًا، من بينهم 170 مريضًا في الولايات المتحدة*
• تم تصميم OPGx-LCA5 لاستعادة نقص بروتين ليبرسيلين الوظيفي، وهو بروتين رئيسي في دورة الرؤية، والذي يضعف بشدة وظيفة المستقبلات الضوئية.
• في المرحلة الأولى/الثانية الجارية من التجارب السريرية، تحسّنت حدة البصر وحافظت عليها لدى البالغين على مدى 24 شهرًا، كما تحسّنت لدى الأطفال على مدى 6 أشهر. بالإضافة إلى ذلك، أظهر اختبار التحفيز في كامل المجال البصري تحسّنًا مستدامًا في الرؤية، وقدّمت بيانات قياس المجال البصري الدقيق دليلًا على زيادة الحساسية وانتقال التثبيت البصري نحو النقرة المركزية.
• لا يزال التوظيف جارياً خلال الفترة التمهيدية للتجربة السريرية المحورية من المرحلة الثالثة. بالتوازي مع ذلك، يجري تصنيع الدفعة السريرية والتجارية من المنتج الدوائي. ومن المتوقع أن يبدأ إعطاء جرعات OPGx-LCA5 في الربع الأخير من عام 2026.
  
  

OPGx-BEST1

• تؤدي طفرات BEST1 إلى تعطيل التوازن الخلوي للأيونات والسوائل مما يؤدي إلى تشوهات فيزيولوجية كهربائية، واختلال وظيفي في ظهارة الشبكية الصبغية، وتدهور الشبكية، مع نطاق بداية من الطفولة إلى البلوغ ومعدل تطور بطيء.
• يُقدّر معدل الانتشار العالمي بـ 21800 مريض، من بينهم 8400 مريض في الولايات المتحدة، يتألفون من حوالي 8000 مصاب بضمور البقعة الصفراء البيضوي الشكل (BVMD) وحوالي 400 مصاب باعتلال بيستروفين المتنحي (ARB).*
• تم تصميم OPGx-BEST1 لاستهداف خلايا ظهارة الصباغ الشبكي (RPE) واستعادة وظيفة البيستروفين.
• في المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية الجارية، تم تسجيل ثلاثة مشاركين من مرضى BVMD واثنين من مرضى ARB في المجموعة الأولى، واكتمل إعطاء الجرعات في مايو 2026.
• من المتوقع صدور البيانات الأولية لمدة ثلاثة أشهر من المجموعة الأولى في سبتمبر 2026.
  
  

فرصة السوق التجارية

• يوفر انتشار مرضى أمراض الشبكية الوراثية في أسواق عالمية مختارة فرصة سوقية تجارية كبيرة عبر مجموعة منتجات شركة أوبوس.
• قد يكون معدل انتشار مرض الشبكية الوراثي أعلى من التقديرات الحالية في بعض الطفرات. على سبيل المثال، قد لا يخضع المرضى لاختبارات جينية عندما يشخص الأطباء مرض BEST1 بناءً على وجود آفة مميزة تشبه صفار البيض تحت البقعة الصفراء.
  
  

* تحليل رؤى المثلث لخمسة أسواق رئيسية، 2026

نبذة عن أوبوس جينيتكس

شركة أوبوس جينيتكس هي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية، تعمل على تطوير علاجات جينية لاستعادة البصر والوقاية من العمى لدى المرضى المصابين بأمراض الشبكية الوراثية. وتعمل الشركة على تطوير علاجات فعّالة وطويلة الأمد، مصممة لمعالجة الأسباب الجينية الكامنة وراء اضطرابات الشبكية الشديدة. وتشمل مجموعة برامج الشركة سبعة برامج تعتمد على الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV)، أبرزها OPGx-LCA5 لعلاج الطفرات المرتبطة بـ LCA5، وOPGx-BEST1 لعلاج التنكس الشبكي المرتبط بـ BEST1، بالإضافة إلى مرشحين آخرين يستهدفون RDH12 وMERTK وRHO وCNGB1 وNMNAT1. يقع مقر الشركة في ريسيرش تراينجل بارك، بولاية كارولاينا الشمالية. للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة الموقع الإلكتروني www.opusgtx.com .

البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بعض التصريحات التي لا تُعدّ حقائق تاريخية، بل هي تصريحات استشرافية بالمعنى المقصود في المادة 27أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة، والمادة 21هـ من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934، بصيغته المعدلة، وقانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتشمل هذه التصريحات، على سبيل المثال لا الحصر، التصريحات المتعلقة بالسيولة النقدية المتاحة وتوافر التمويل المستقبلي، والموافقات المحتملة على المنتجات، وفرص قسائم المراجعة ذات الأولوية، والتطوير السريري، والنتائج السريرية، والبيانات ما قبل السريرية، والخطط المستقبلية لـ OPGx-LCA5 وOPGx-BEST1 وOPGx-MERTK وOPGx-RDH12 وOPGx-RHO وبرامج المراحل المبكرة، والتوقعات المتعلقة بنا، وآفاق أعمالنا، ونتائج عملياتنا، وهي تخضع لمخاطر وشكوك معينة ناتجة عن العديد من العوامل والأحداث التي قد تؤدي إلى اختلاف أعمالنا وآفاقنا ونتائج عملياتنا الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المتوقعة في هذه التصريحات الاستشرافية. تشمل العوامل التي قد تُسبب أو تُساهم في هذه الاختلافات، على سبيل المثال لا الحصر، تلك المذكورة تحت عنوان "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لنا على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، وفي ملفاتنا الأخرى لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. وننصح القراء بعدم الاعتماد المفرط على هذه البيانات التطلعية، التي لا تُعتبر صحيحة إلا في تاريخ هذا البيان الصحفي. وتستند هذه البيانات التطلعية إلى توقعاتنا الحالية، وتتضمن افتراضات قد لا تتحقق أو قد يتبين عدم صحتها. وقد تختلف النتائج الفعلية وتوقيت الأحداث اختلافًا جوهريًا عما هو متوقع في هذه البيانات التطلعية نتيجةً لمخاطر وشكوك مختلفة. في بعض الحالات، يمكن تحديد البيانات التطلعية من خلال الكلمات التالية: "نتوقع"، "نعتقد"، "نستمر"، "قد"، "نقدر"، "نأمل"، "ننوي"، "نهدف"، "ربما"، "مستمر"، "نخطط"، "محتمل"، "نتنبأ"، "نتوقع"، "ينبغي"، "سوف"، "قد"، أو نفي هذه المصطلحات أو مصطلحات أخرى مماثلة، مع العلم أن ليس كل البيانات التطلعية تحتوي على هذه الكلمات. ولا نتحمل أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية علنًا لتعكس الأحداث أو الظروف التي قد تطرأ لاحقًا.

للتواصل:

المستثمرون
جيني كوبين
ريمي برناردا
حلول استشارية للعلاقات مع المستثمرين
ir@opusgtx.com

وسائط

كيمبرلي ها
مستشارو KKH
917-291-5744
kimberly.ha@kkhadvisors.com