تُظهر البيانات السريرية التي تم جمعها على مدى ستة أشهر استعادة الرؤية التي تعتمد على الخلايا المخروطية لدى مرضى LCA5 من الأطفال، مع تحسن في الحساسية يصل إلى المعدلات الطبيعية.

تُظهر البيانات الأولية لدراسة BEST1 تحسناً في حدة البصر وبنية الشبكية، مما يدعم التوسع ليشمل شريحة كبيرة من مرضى اعتلال الشبكية الوراثي.

تُظهر برامج إعادة التأهيل الشبكي قبل السريرية الحفاظ على الشبكية بشكل دائم وتدعم الترجمة السريرية

نهج الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV) غير المعتمد على الطفرات يسلط الضوء على إمكانية معالجة أمراض الشبكية المتنوعة جينيًا بعلاج واحد

تساهم التطورات في اختبارات الفعالية والتصنيع في تعزيز قابلية التوسع والاستعداد التنظيمي

ريسيرش تراينجل بارك، كارولاينا الشمالية، 7 مايو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة أوبوس جينيتكس (ناسداك: IRD) ("أوبوس جينيتكس" أو "الشركة")، وهي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لاستعادة البصر ومنع العمى لدى المرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية الوراثية، اليوم عن بيانات سريرية وما قبل سريرية جديدة من برامج متعددة تم عرضها في الاجتماع السنوي لجمعية أبحاث الرؤية وطب العيون (ARVO) لعام 2026 في دنفر، كولورادو.

تسلط البيانات الضوء على الأدلة الناشئة التي تشير إلى أن العلاج الجيني OPGx-LCA5 من شركة Opus Genetics قد يعيد الرؤية النهارية التي تتوسطها المخاريط لدى المرضى الأطفال المصابين بأمراض حادة مبكرة الظهور، مع تطوير خط إنتاج Opus Genetics الأوسع نطاقًا عبر برامج BEST1 وRHO.

"تعكس عروضنا التقديمية في مؤتمر ARVO تحولاً هاماً في ما يمكن أن يحققه العلاج الجيني في أمراض الشبكية"، صرّح بذلك الدكتور جورج ماكغراث، الرئيس التنفيذي لشركة أوبوس جينيتكس. "نشهد أدلة متسقة على إمكانية استعادة وظيفة الإبصار بسرعة، مع مؤشرات سريرية مشجعة وقاعدة متنامية عبر برامج متعددة للمرضى الذين يعانون من أمراض وراثية مسببة للعمى."

عرض تقديمي شفوي

استعادة الرؤية المخروطية بعد التعديل الجيني لدى الأطفال المصابين بـ LCA5
وقد عرضت الدراسة الشفوية، التي قدمها توماس إس. أليمان، الحاصل على دكتوراه في الطب، وهو الباحث الرئيسي في الدراسة، نتائج 6 أشهر من دراسة المرحلة 1/2/3 الجارية لـ OPGx-LCA5 في المرضى الأطفال المصابين بالعمى الخلقي ليبر من النوع 5 (LCA5)، وهو مرض تنكس شبكي وراثي حاد ومبكر الظهور.

على الرغم من المرض المتقدم وضعف الرؤية الأساسية للغاية، أظهر المرضى الذين عولجوا بـ OPGx-LCA5 استعادة قوية ومتسقة للوظيفة التي تتوسطها الخلايا المخروطية بعد حقنة واحدة تحت الشبكية.

تشمل النتائج الرئيسية ما يلي:

• تم تحمله بشكل جيد، دون أي سمية تحد من الجرعة، وكانت الآثار الجانبية خفيفة ومتوقعة وزالت.
• تحسنات تزيد عن 30 ضعفًا في حساسية الخلايا المخروطية لدى جميع المرضى المعالجين، مما يمثل استعادة وظيفة المستقبلات الضوئية الأساسية
• تحسن حدة البصر في العيون المعالجة مقارنة بالعين الأساسية والعيون غير المعالجة
• تأكيد موضوعي للفعالية عبر قراءات مستقلة متعددة، بما في ذلك استجابات حدقة العين للضوء المتكيفة مع الظلام والتي أظهرت تحسناً في عتبات السعة والكمون.
• تحسينات مبكرة ودائمة في الرؤية الوظيفية في اختبار التوجيه والحركة
• تحسنات مستمرة أبلغ عنها المرضى في الرؤية الوظيفية اليومية

أوضح الدكتور توماس س. أليمان قائلاً: "تشير هذه النتائج إلى أنه حتى في الحالات الشديدة التي تظهر في سن مبكرة، لا تزال هناك فرصة سانحة لاستعادة وظيفة الخلايا المخروطية وتحسين الرؤية بشكل ملحوظ. وقد أظهر التعديل الجيني في مرض LCA5 تحسناً كبيراً في الرؤية النهارية لدى المراهقين، مما يمهد الطريق لاستخدامه مع المرضى الأصغر سناً الذين يتمتعون نظرياً بإمكانات علاجية أكبر. والأهم من ذلك، أن هذه النتائج تستند إلى بيانات سابقة من البالغين، وتُظهر أنه في الحالات الشديدة لدى الأطفال، يمكن إنقاذ الخلايا المخروطية السليمة، مما يدعم نطاقاً علاجياً أوسع."

عروض الملصقات

النتائج الأولية من مشارك بالغ في دراسة سريرية من المرحلة 1ب/2أ للعلاج الجيني OPGx-BEST1 لمرض ARB ومرض BVMD الناتج عن طفرات BEST1

• تم تحمله جيداً لمدة ثلاثة أشهر دون أي التهاب في العين أو آثار جانبية متعلقة بالعلاج
• تحسن في حدة البصر يصل إلى 12 حرفًا في العين المعالجة
• انخفاض بنسبة 23% تقريبًا في سمك الحقل الفرعي المركزي، مما يشير إلى تحسن بنية الشبكية
• تحسنات مبكرة أبلغ عنها المرضى، بما في ذلك انخفاض الإحساس بتدهور الرؤية التدريجي

تُقدّم هذه النتائج أدلة سريرية مبكرة على فعالية تعزيز جين BEST1 في شريحة واسعة من مرضى أمراض الشبكية الوراثية. وقد أكملت شركة أوبوس جينيتكس تسجيل المرضى في المجموعة الأولى من دراستها الجارية من المرحلة الأولى/الثانية للعلاج الجيني OPGx-BEST1، وتتوقع الإعلان عن البيانات الأولية بعد ثلاثة أشهر من بدء الدراسة في سبتمبر 2026.

تطوير فحوصات التعبير الخلوي والفعالية الوظيفية للعلاج الجيني OPGx-BEST1

• تم تطوير فحوصات قوية وقابلة للتكرار (RT-dPCR، وWestern blot، وELISA) لتحديد كمية التعبير الجيني وإنتاج البروتين
• أظهرت فعالية متسقة عبر دفعات التصنيع ضمن النطاقات المتوقعة (50-150%)
• تم إنشاء اختبار وظيفي لقياس نشاط قناة BEST1، مما يدعم التحقق القائم على الآلية
  

تدعم هذه القدرات التطوير القابل للتوسع والاستعداد التنظيمي.

دراسة غير سريرية للفعالية والسمية لناقل OPGx-RHO من الدرجة GMP يتم توصيله عن طريق الحقن تحت الشبكية في نموذج كلبي لمرض RHO-adRP

• تم تحديد مستوى عدم ملاحظة أي تأثير ضار (NOAEL) لتوجيه الجرعات السريرية
• تم إثبات الحفاظ على بنية ووظيفة الشبكية في المناطق المعالجة
• لوحظ تحسن بنيوي يعتمد على الجرعة، مما يدعم التطبيق السريري
  

الفعالية العلاجية لنهج إسكات واستبدال الفيروس المرتبط بالغدانيات (AAV) المستقل عن الطفرات في نموذج حيواني خنزيري لمرض التهاب الشبكية الصباغي السائد (RHO)

• أثبت النهج غير المعتمد على الطفرات ما يلي:
  • استعادة الاستجابات البصرية التي تحركها الخلايا العصوية
  • الحفاظ على وظيفة الخلايا المخروطية بمرور الوقت
  • الحفاظ على بنية الشبكية، بما في ذلك سمك الشبكية الخارجية وشكل الخلايا المستقبلة للضوء
• تم تحديد الحد الأدنى للجرعة الفعالة، وثبتت فعالية الدواء على مدى فترات زمنية مختلفة.
• تشير البيانات أيضًا إلى انتقال الناقل بين العينين، مما يدل على ديناميكيات التوزيع الجهازية المحتملة

تدعم هذه النتائج استراتيجية متمايزة لعلاج أمراض الشبكية غير المتجانسة وراثيًا من خلال نهج علاجي واحد.

ستكون العروض التقديمية والملصقات متاحة على موقع Opus Genetics الإلكتروني هنا .

نبذة عن أوبوس جينيتكس
شركة أوبوس جينيتكس هي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية، تعمل على تطوير علاجات جينية لاستعادة البصر والوقاية من العمى لدى المرضى المصابين بأمراض الشبكية الوراثية. وتعمل الشركة على تطوير علاجات فعّالة وطويلة الأمد، مصممة لمعالجة الأسباب الجينية الكامنة وراء اضطرابات الشبكية الشديدة. وتشمل مجموعة برامج الشركة سبعة برامج تعتمد على الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV)، أبرزها OPGx-LCA5 لعلاج الطفرات المرتبطة بـ LCA5، وOPGx-BEST1 لعلاج التنكس الشبكي المرتبط بـ BEST1، بالإضافة إلى مرشحين آخرين يستهدفون RDH12 وMERTK وRHO وCNGB1 وNMNAT1. يقع مقر شركة أوبوس جينيتكس في ريسيرش تراينجل بارك، بولاية كارولاينا الشمالية. للمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة الموقع الإلكتروني www.opusgtx.com .

بيانات استشرافية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وتشمل هذه البيانات، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بالتطوير السريري، والنتائج السريرية، والبيانات ما قبل السريرية، والخطط المستقبلية لمحلول فينتولامين العيني 0.75%، وOPGx-LCA5، وOPGx-BEST1، وRDH12، وMERTK، وRHO، وCNGB1، وNMNAT1، وبرامج المراحل المبكرة، والتوقعات المتعلقة بنا، وآفاق أعمالنا، ونتائج عملياتنا، وتخضع هذه البيانات لمخاطر وشكوك معينة ناتجة عن العديد من العوامل والأحداث التي قد تؤدي إلى اختلاف أعمالنا وآفاقنا ونتائج عملياتنا الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المتوقعة في هذه البيانات التطلعية. تشمل العوامل التي قد تُسبب أو تُساهم في هذه الاختلافات، على سبيل المثال لا الحصر، تلك المذكورة تحت عنوان "عوامل الخطر" في تقريرنا السنوي على النموذج 10-K للسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2025، وتقاريرنا الفصلية اللاحقة على النموذج 10-Q، وفي ملفاتنا الأخرى لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. وننصح القراء بعدم الاعتماد المفرط على هذه البيانات التطلعية، التي لا تُعتبر صحيحة إلا في تاريخ هذا البيان الصحفي. وتستند هذه البيانات التطلعية إلى توقعاتنا الحالية، وتتضمن افتراضات قد لا تتحقق أو قد يتبين عدم صحتها. وقد تختلف النتائج الفعلية وتوقيت الأحداث اختلافًا جوهريًا عما هو متوقع في هذه البيانات التطلعية نتيجةً لمخاطر وشكوك مختلفة. في بعض الحالات، يمكن تحديد البيانات التطلعية من خلال الكلمات التالية: "نتوقع"، "نعتقد"، "نستمر"، "قد"، "نقدر"، "نأمل"، "ننوي"، "نهدف"، "ربما"، "مستمر"، "نخطط"، "محتمل"، "نتنبأ"، "نتوقع"، "ينبغي"، "نسعى"، "سوف"، "قد"، أو نفي هذه المصطلحات أو مصطلحات أخرى مماثلة، مع العلم أن ليس كل البيانات التطلعية تحتوي على هذه الكلمات. ولا نتحمل أي التزام بمراجعة أي بيانات تطلعية لتعكس الأحداث أو الظروف التي قد تطرأ لاحقًا.

للتواصل:
المستثمرون
جيني كوبين
ريمي برناردا
حلول استشارية للعلاقات مع المستثمرين
ir@opusgtx.com

وسائط
كيمبرلي ها
مستشارو KKH
917-291-5744
kimberly.ha@kkhadvisors.com

المصدر: شركة أوبوس جينيتكس.