من المتوقع الحصول على بيانات الفعالية الأولية لمدة ستة أشهر بحلول نهاية عام 2027

تأتي دراسة المرحلة الثالثة في إطار توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تصميم التجارب التسجيلية من خلال برنامج مبادئ الأدلة المتعلقة بالأمراض النادرة (RDEP).

قد تقدم شركة أوبوس جينيتكس طلب ترخيص بيولوجي بناءً على بيانات فعالية لمدة 6 أشهر، مع تقديم بيانات متانة لمدة 12 شهرًا أثناء المراجعة.

ريسيرش تراينجل بارك، كارولاينا الشمالية، 3 أغسطس 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة أوبوس جينيتكس (ناسداك: IRD ) ("أوبوس جينيتكس" أو "الشركة")، وهي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لاستعادة البصر ومنع العمى لدى المرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية الوراثية (IRDs)، اليوم عن تسجيل آخر مريض في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية للتسجيل لتقييم OPGx-LCA5، وهو العلاج الجيني التجريبي للشركة لمرض الشبكية الوراثي المرتبط بـ LCA5.

يمثل إكمال التسجيل علامة فارقة في تطوير OPGx-LCA5 ويأتي بعد قبول البرنامج في برنامج مبادئ الأدلة للأمراض النادرة (RDEP) التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في مايو 2026. تم تصميم دراسة المرحلة 3 بالتعاون مع إدارة الغذاء والدواء لدعم طلب ترخيص بيولوجي محتمل (BLA) لما يمكن أن يصبح أول علاج معتمد للمرضى الذين يعانون من مرض الشبكية الوراثي المرتبط بـ LCA5.

تُقيّم المرحلة الثالثة من التجارب السريرية، المُخصصة لتسجيل الدواء، سلامة وفعالية جرعة واحدة من OPGx-LCA5 تُعطى تحت الشبكية لمرضى مصابين بمرض وراثي في الشبكية مرتبط بجين LCA5. وتماشياً مع مناقشات الشركة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن برنامج تقييم الأدوية المُسجلة (RDEP)، تتضمن الدراسة أساليب مبتكرة لتوليد الأدلة، مناسبة لهذا المرض النادر للغاية، بما في ذلك فترة تمهيدية مدتها ستة أشهر، حيث يكون المرضى بمثابة مجموعة مقارنة لأنفسهم. ويُكمل المشاركون حالياً الفترة التمهيدية، وتتوقع الشركة بدء إعطاء جرعات OPGx-LCA5 في الربع الأخير من عام 2026، مع توقع الحصول على البيانات الأولية بحلول نهاية عام 2027.

حصل OPGx-LCA5 على تصنيفات الأمراض النادرة لدى الأطفال، والأدوية اليتيمة، والعلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وتم قبوله في برنامج مبادئ الأدلة للأمراض النادرة (RDEP) التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

لا تزال الشركة تتوقع أن يكون OPGx-LCA5 مؤهلاً للحصول على قسيمة مراجعة ذات أولوية للأمراض النادرة لدى الأطفال عند الموافقة عليه، مما يمثل أصلاً استراتيجياً هاماً محتملاً.