تم تحقيق نقطة النهاية الأولية بتحسن ذي دلالة إحصائية (متوسط التغير +2.13؛ p<0.001) في التقييم العالمي للمحقق في التشوه اللمفاوي الميكروكيسي (mLM-IGA).

تم تحقيق دلالة إحصائية في نقطة النهاية الثانوية الرئيسية المحددة مسبقًا (p<0.001) وجميع نقاط النهاية الثانوية الأربعة للفعالية (جميعها p<0.001).

تحسنت حالة 95% من المشاركين في التجربة الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فأكثر والذين أكملوا فترة تقييم الفعالية وفقًا لمقياس mLM-IGA في الأسبوع 24

تم تقييم 86% من المشاركين في التجربة الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فأكثر والذين أكملوا فترة تقييم الفعالية على أنهم "تحسنوا كثيراً" (+2) أو "تحسنوا كثيراً جداً" (+3) على مقياس mLM-IGA في الأسبوع 24

كان دواء راباميسين QTORIN™ جيد التحمل، ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة متعلقة بالدواء، وكانت مستويات الراباميسين الجهازية أقل من 2 نانوغرام/مل في جميع نقاط القياس لجميع المشاركين.

اختار 98% من المشاركين الذين أكملوا فترة تقييم الفعالية الاستمرار في تلقي دواء راباميسين QTORIN™ خلال فترة تمديد العلاج المستمرة.

تعتزم شركة بالفيلا تقديم طلب للحصول على ترخيص دواء جديد إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في النصف الثاني من عام 2026.

يتمتع دواء QTORIN™ راباميسين بإمكانية أن يصبح أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ومعياراً للرعاية لأكثر من 30,000 شخص مصابين بتشوهات الأوعية اللمفاوية الميكروكيسية في الولايات المتحدة.

ستعقد الشركة مؤتمراً عبر الإنترنت في تمام الساعة 8:00 صباحاً بتوقيت شرق الولايات المتحدة اليوم

واين، بنسلفانيا، 24 فبراير 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة بالفيلا ثيرابيوتكس (بالفيلا أو "الشركة")، وهي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية تركز على تطوير وتسويق علاجات مبتكرة لعلاج المرضى الذين يعانون من أمراض جلدية نادرة وخطيرة وتشوهات وعائية لا تتوفر لها علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، اليوم عن نتائج أولية إيجابية من دراسة المرحلة الثالثة SELVA التي أجرتها الشركة على جل QTORIN™ 3.9% راباميسين لا مائي (QTORIN™ راباميسين) لعلاج التشوهات اللمفاوية الكيسية الدقيقة. وقد حققت تجربة المرحلة الثالثة هدفها الرئيسي بتحسن ذي دلالة إحصائية في التقييم العالمي للباحثين في التشوهات اللمفاوية الكيسية الدقيقة (mLM-IGA) (p<0.001). كما حققت الدراسة نقطة النهاية الثانوية الرئيسية المحددة مسبقًا (p<0.001) وجميع نقاط النهاية الثانوية الإضافية الأربعة ذات الدلالة الإحصائية (جميعها p<0.001).

استنادًا إلى هذه النتائج، تخطط شركة بالفيلا لتقديم طلب دواء جديد (NDA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعقار QTORIN™ rapamycin لعلاج المرضى المصابين بأورام الكبد الميكروكيسية في النصف الثاني من عام 2026، مع احتمال الحصول على موافقة الولايات المتحدة على عقار QTORIN™ rapamycin في النصف الأول من عام 2027. وفي حالة الموافقة، سيكون عقار QTORIN™ rapamycin أول علاج معتمد للمرضى المصابين بأورام الكبد الميكروكيسية.

سيلفا هي دراسة سريرية من المرحلة الثالثة، أحادية الذراع، خاضعة للتحكم الأساسي، لتقييم فعالية دواء راباميسين كيوتورين™ الذي يُعطى مرة واحدة يوميًا لدى الأفراد الذين تبلغ أعمارهم 3 سنوات فأكثر والمصابين بتشوهات الأوعية الدموية الدقيقة الكيسية. من بين 51 مشاركًا مسجلًا، بدأ 50 منهم العلاج، بمن فيهم 49 مشاركًا تبلغ أعمارهم 6 سنوات فأكثر، ومشارك واحد في المجموعة الاستكشافية للأطفال من 3 إلى 5 سنوات. ووفقًا لخطة التحليل الإحصائي، تم الإبلاغ عن نتائج الفعالية للمشاركين الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فأكثر، والذين شكلوا مجموعة التحليل وفقًا لنية العلاج. صُممت الدراسة في الأصل لتسجيل 40 مشاركًا من مراكز رائدة في الولايات المتحدة الأمريكية متخصصة في تشوهات الأوعية الدموية، وقد تجاوزت عدد المشاركين المستهدف.

فيما يلي النتائج الرئيسية لفعالية دواء سيلفا:

تُعدّ نقطة النهاية الأولية، وهي مقياس mLM-IGA، مقياسًا ديناميكيًا من 7 نقاط يُقيّمه الطبيب، ويقيس التغير في شدة المرض عن خط الأساس، ويتراوح من "أسوأ بكثير" (-3) إلى "تحسن كبير جدًا" (+3). في الأسبوع 24 من الدراسة، أظهر دواء QTORIN™ راباميسين تحسنًا متوسطًا قدره +2.13 نقطة، محققًا بذلك نقطة النهاية الأولية للدراسة (p<0.001). من بين المشاركين الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فأكثر والذين أكملوا فترة تقييم الفعالية، أظهر 95% منهم (41/43) تحسنًا بمقدار نقطة واحدة على الأقل، وكان 86% منهم (37/43) إما "تحسنًا كبيرًا" (+2) أو "تحسنًا كبيرًا جدًا" (+3). في المجموعة العمرية من 3 إلى 5 سنوات، سُجّل مشارك واحد وكان "تحسنًا كبيرًا جدًا" (+3) وفقًا لمقياس mLM-IGA في الأسبوع 24.

وقد تحسنت نقطة النهاية الثانوية الرئيسية، وهي مقياس mLM متعدد المكونات الثابت (mLM-MCSS) الذي تم تقييمه سريريًا، والذي تم تسجيله كمجموع ثلاثة مقاييس فرعية (الحد الأدنى للدرجة: 3؛ الحد الأقصى للدرجة: 15) والتي تلتقط ارتفاع الآفة والتسرب/النزيف ومظهر الحويصلة، بمعدل 3.36 نقطة (p<0.001)، بناءً على مراجعة مستقلة معماة للصور الفوتوغرافية العشوائية عند خط الأساس والأسبوع 24 التي تم تقييمها من قبل لجنة من الخبراء السريريين.

"تمثل نتائج المرحلة الثالثة من دراسة SELVA علامة فارقة للأفراد المصابين بتشوهات الأوعية اللمفاوية الميكروكيسية"، صرّحت بذلك الدكتورة جويس إم. تينغ، أستاذة الأمراض الجلدية وطب الأطفال في كلية الطب بجامعة ستانفورد، وإحدى الباحثات الرئيسيات في دراسة SELVA. وأضافت: "للمرة الأولى، لدينا بيانات قوية وذات دلالة إحصائية من المرحلة الثالثة تُظهر أن العلاج الدوائي الموجه يُمكن أن يُحسّن بشكلٍ ملحوظ من شدة المرض في هذه الحالة المزمنة المُنهكة. تُعدّ تشوهات الأوعية اللمفاوية الميكروكيسية مرضًا خلقيًا مُتفاقمًا. يُمكن أن تُسبب الآفات تسربًا، والتهابات مُتكررة، وضعفًا وظيفيًا، مما قد يُؤثر بشكلٍ كبير على جودة حياة المرضى. التدخلات مثل الجراحة والليزر مؤلمة ومُرتبطة بتكرار الحالة، ولذلك غالبًا ما تكون هناك حاجة إلى علاجات مُتكررة. تُسلط نتائج دراسة SELVA الضوء على إمكانات دواء QTORIN™ راباميسين ليكون علاجًا ضروريًا للأطفال والبالغين المُصابين بتشوهات الأوعية اللمفاوية الميكروكيسية والذين لا يتوفر لهم حاليًا أي علاج مُعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية."

على غرار التجارب السريرية السابقة لعقار راباميسين QTORIN™، أظهر عقار راباميسين QTORIN™ في دراسة المرحلة الثالثة SELVA تحملاً جيداً. من بين 50 مشاركاً بدأوا العلاج، عانى 35 مشاركاً (70%) من أحداث ضائرة ناشئة عن العلاج. عانى أربعة منهم من أحداث ضائرة خطيرة، من بينهم حالة واحدة شديدة؛ وقد اعتبر الباحثون جميعها غير مرتبطة بدواء الدراسة. من بين الأحداث الضائرة الناشئة عن العلاج، عانى 17 مشاركاً من أحداث ضائرة مرتبطة بالعلاج، وصُنفت جميعها بأنها خفيفة أو متوسطة. شملت أكثر الأحداث الضائرة المرتبطة بالعلاج شيوعاً حب الشباب في موضع التطبيق، وتغير لون موضع التطبيق، والحكة في موضع التطبيق (جميعها 3 حالات، 6%). كانت مستويات الراباميسين أقل من 2 نانوغرام/مل في الدورة الدموية الجهازية لجميع المشاركين في جميع نقاط الدراسة.

من بين 50 مشاركًا بدأوا العلاج، أكمل 44 مشاركًا (88%) فترة تقييم الفعالية التي استمرت 24 أسبوعًا. توقف أربعة مشاركين عن العلاج لأسباب لا علاقة لها بالأعراض الجانبية، وتوقف مشارك واحد بسبب عرض جانبي لا علاقة له بدواء الدراسة، وتوقف مشارك آخر بسبب عرض جانبي (سيلان لمفاوي) يُحتمل ارتباطه بدواء الدراسة. بعد انتهاء فترة تقييم الفعالية، اختار 43 مشاركًا من أصل 44 مشاركًا مؤهلًا (98%، بمن فيهم من تبلغ أعمارهم 3 سنوات فأكثر) الاستمرار في تناول دواء QTORIN™ راباميسين خلال فترة تمديد العلاج.

"نحن ممتنون للغاية للمشاركين وعائلاتهم ومقدمي الرعاية والباحثين وفرق الدراسة الذين جعلوا تجربة SELVA ممكنة"، صرّح ويس كوبينن، المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة بالفيلا ثيرابيوتكس. "تمثل النتائج الأولية الإيجابية لتجربة SELVA علامة فارقة لشركة بالفيلا وللأكثر من 30,000 مريض مُشخّص في الولايات المتحدة الأمريكية يعانون من الأورام اللمفاوية الكيسية الدقيقة، وهو مرض خطير ونادر ومُنهك مزمن، ولا توجد له علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. تدعم هذه البيانات إمكانية أن يصبح دواء QTORIN™ راباميسين أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للأورام اللمفاوية الكيسية الدقيقة، مع تقدمنا نحو تقديم طلب ترخيص دواء جديد مُخطط له في النصف الثاني من عام 2026. تُعزز هذه النتائج ثقتنا في دواء QTORIN™ راباميسين، وتُثبت فعالية منصة QTORIN™، وتُعزز رؤيتنا لنصبح الشركة الرائدة في مجال الأدوية الحيوية للأمراض النادرة، والتي تخدم المرضى الذين يعانون من أمراض جلدية خطيرة ونادرة وتشوهات وعائية."

حصل دواء راباميسين QTORIN™ على تصنيفات العلاج المبتكر، والدواء اليتيم، والمسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الأورام اللمفاوية الكيسية الدقيقة، بالإضافة إلى منحة تطوير منتجات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء. وتعتزم شركة بالفيلا عرض نتائج مفصلة من دراسة SELVA في المؤتمرات الطبية القادمة.

كما تعمل شركة Palvella على تطوير دواء QTORIN™ rapamycin لعلاج أمراض جلدية خطيرة ونادرة أخرى وتشوهات وعائية ناتجة عن فرط تنشيط مسار mTOR (الهدف الثديي للراباميسين)، بما في ذلك التشوهات الوريدية الجلدية والأورام الوعائية الكيراتينية ذات الأهمية السريرية، وكلاهما حصل على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

تفاصيل المكالمة الجماعية

ستعقد شركة بالفيلا مؤتمراً عبر الهاتف وبثاً مباشراً عبر الإنترنت لمناقشة النتائج الأولية للمرحلة الثالثة من دراسة SELVA، وذلك في تمام الساعة 8:00 صباحاً بتوقيت شرق الولايات المتحدة اليوم. للوصول إلى البث المباشر للمؤتمر مع الشرائح، يُرجى النقر هنا أو زيارة قسم "الفعاليات والعروض التقديمية" على موقع بالفيلا الإلكتروني. للانضمام إلى المؤتمر عبر الهاتف، يُرجى استخدام رابط التسجيل هذا، وسيتم تزويدكم بتفاصيل الاتصال. سيكون تسجيل المؤتمر متاحاً بعد ساعتين تقريباً من انتهائه، وسيتم أرشفته لمدة 90 يوماً في قسم "الفعاليات والعروض التقديمية" على موقع الشركة الإلكتروني www.palvellatx.com .

حول التشوهات اللمفاوية الميكروكيسية

الأورام اللمفاوية الكيسية الدقيقة مرض وراثي نادر ومزمن، ينتج عن خلل في تنظيم مسار فوسفاتيديلينوسيتول 3-كيناز (PI3K)/هدف الراباميسين في الثدييات (mTOR). يتميز هذا المرض بوجود أوعية لمفاوية مشوهة قد تبرز من خلال الجلد وتتسرب منها السوائل اللمفاوية باستمرار (سيلان لمفاوي) وتنزف، مما يؤدي غالبًا إلى التهابات خطيرة متكررة والتهاب النسيج الخلوي الذي قد يستدعي دخول المستشفى. يتطور المرض بشكل طبيعي ويستمر دون شفاء تلقائي، حيث تتفاقم الأعراض عمومًا بمرور الوقت، بما في ذلك زيادة عدد وحجم الأوعية المشوهة، مما يؤدي إلى مضاعفات واعتلالات مدى الحياة. لا توجد حاليًا علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لأكثر من 30,000 مريض تم تشخيص إصابتهم بالأورام اللمفاوية الكيسية الدقيقة في الولايات المتحدة.

نبذة عن شركة بالفيلا ثيرابيوتكس

شركة بالفيلا ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: PVLA)، التي أسسها ويقودها خبراء مخضرمون في تطوير أدوية الأمراض النادرة، هي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية، تركز على تطوير وتسويق علاجات مبتكرة لعلاج المرضى الذين يعانون من أمراض جلدية نادرة وخطيرة وتشوهات وعائية لا تتوفر لها علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. وتعمل بالفيلا على تطوير مجموعة واسعة من المنتجات المرشحة، بالاعتماد على منصتها الحاصلة على براءة اختراع QTORIN™، مع التركيز مبدئيًا على الأمراض الجلدية النادرة والخطيرة، والتي يُعدّ الكثير منها مزمنًا. ويجري حاليًا تطوير المنتج الرائد للفيلا، وهو جل QTORIN™ 3.9% راباميسين لا مائي (QTORIN™ راباميسين)، لعلاج التشوهات اللمفاوية الكيسية الدقيقة، والتشوهات الوريدية الجلدية، والأورام الوعائية الكيراتينية ذات الأهمية السريرية. كما يجري تطوير المنتج الثاني للفيلا، وهو QTORIN™ بيتافاستاتين، للعلاج الموضعي لداء التقرن المسامي السطحي المنتشر. للمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.palvellatx.com أو متابعة Palvella على LinkedIn أو X (المعروف سابقًا باسم Twitter).

يُستخدم كل من QTORIN™ rapamycin و QTORIN™ pitavastatin لأغراض البحث فقط، ولم تتم الموافقة على أي منهما من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو أي جهة تنظيمية أخرى لأي غرض علاجي.

البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية (بما في ذلك ما ورد في المادة 21E من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934، بصيغته المعدلة، والمادة 27A من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة (قانون الأوراق المالية)). قد تتناول هذه البيانات الأهداف والنوايا والتوقعات المتعلقة بالخطط والاتجاهات والأحداث ونتائج العمليات أو الوضع المالي المستقبلي، أو غير ذلك، استنادًا إلى المعتقدات الحالية لإدارة شركة بالفيلا، بالإضافة إلى الافتراضات التي وضعتها إدارة بالفيلا والمعلومات المتاحة لها حاليًا. تشمل البيانات التطلعية عمومًا البيانات ذات الطبيعة التنبؤية والتي تعتمد على أحداث أو ظروف مستقبلية أو تشير إليها، وتتضمن كلمات مثل "قد"، "سوف"، "ينبغي"، "من المتوقع"، "نتوقع"، "نخطط"، "من المرجح"، "نعتقد"، "نقدر"، "نتوقع"، "ننوي"، وغيرها من التعبيرات المماثلة، أو نفي أو جمع هذه الكلمات، أو غيرها من التعبيرات المماثلة التي تُعد تنبؤات أو تشير إلى أحداث أو آفاق مستقبلية، مع العلم أن ليس كل البيانات التطلعية تحتوي على هذه الكلمات. وتُعتبر البيانات التي لا تُمثل حقائق تاريخية بيانات تطلعية. تشمل البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بالتوقيت المتوقع لعرض بيانات التجارب السريرية الجارية، بما في ذلك دراسة TOIVA، وخطط التطوير السريري لشركة بالفيلا والمعالم التطويرية المتوقعة ذات الصلة، وخطط بالفيلا للحصول على تصنيف العلاج المبتكر، وخطط بالفيلا للاجتماع مع السلطات التنظيمية، والسيولة النقدية والموارد المالية المتوقعة لشركة بالفيلا، وتوقعات بالفيلا بشأن برامجها، بما في ذلك QTORIN™ راباميسين وQTORIN™ بيتافاستاتين، وفرصها في مرحلة البحث، بما في ذلك إمكاناتها العلاجية المتوقعة وفرص السوق. تستند البيانات التطلعية إلى معتقدات وافتراضات حالية تخضع لمخاطر وشكوك، ولا تُعد ضمانات للأداء المستقبلي. قد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك الواردة في أي بيان تطلعي نتيجة لعوامل مختلفة، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر: القدرة على جمع رأس مال إضافي لتمويل العمليات؛ والقدرة على تطوير المنتجات المرشحة من خلال التطوير ما قبل السريري والسريري؛ القدرة على الحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة لمنتجات بالفيلا المرشحة، بما في ذلك راباميسين كيوتورين™ وبيتافاستاتين كيوتورين™، وتسويقها في نهاية المطاف؛ نتائج التجارب السريرية المبكرة لمنتجات بالفيلا المرشحة، بما في ذلك قدرة هذه التجارب على تلبية المتطلبات الحكومية أو التنظيمية ذات الصلة؛ حقيقة أن البيانات والنتائج المستقاة من الدراسات السريرية قد لا تكون بالضرورة مؤشراً على النتائج المستقبلية؛ خبرة بالفيلا المحدودة في تصميم التجارب السريرية وافتقارها للخبرة في إجرائها؛ القدرة على تحديد برامج أو منتجات مرشحة أو مؤشرات أخرى قد تكون أكثر ربحية أو نجاحاً من منتجات بالفيلا الحالية، والتحول إليها؛ المنافسة الشديدة التي تواجهها بالفيلا في اكتشاف المنتجات أو تطويرها أو تسويقها؛ الآثار السلبية للأحداث العالمية على العمليات، بما في ذلك التجارب السريرية الجارية والمخطط لها، والدراسات ما قبل السريرية الجارية والمخطط لها؛ القدرة على جذب وتوظيف والاحتفاظ بموظفين تنفيذيين وموظفين ذوي مهارات عالية؛ قدرة بالفيلا على حماية ملكيتها الفكرية وتقنياتها الخاصة؛ الاعتماد على أطراف ثالثة، ومصنعي العقود، ومنظمات البحوث التعاقدية. والمخاطر والشكوك الموضحة في الإفصاحات التي قدمتها شركة بالفيلا إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك التقرير السنوي على النموذج 10-K، والتقارير الفصلية على النموذج 10-Q، والتقارير الحالية على النموذج 8-K، والمقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية والمتاحة على الموقع الإلكتروني www.sec.gov. قد لا تتحقق الأحداث والظروف الواردة في بياناتنا التطلعية، وقد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المتوقعة في هذه البيانات. قد تظهر عوامل خطر وشكوك جديدة من حين لآخر، وليس من الممكن للإدارة التنبؤ بجميع عوامل الخطر والشكوك التي قد تواجهها بالفيلا. باستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به، لا تخطط بالفيلا لتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية واردة هنا علنًا، سواء كان ذلك نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو تغيرات في الظروف أو غير ذلك. يحتوي هذا البيان الصحفي على روابط تشعبية لمعلومات لا تُعتبر جزءًا لا يتجزأ من هذا البيان الصحفي.

معلومات الاتصال

المستثمرون
ويسلي هـ. كوبينين
المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة Palvella Therapeutics
wes.kaupinen@palvellatx.com

وسائط
مارسي نانوس
الشريك الإداري، شركة تريلون أدفايزرز ذ.م.م.
mnanus@trilonadvisors.com