طلب الموافقة على دواء جديد (NDA) لعقار QTORIN™ راباميسين لعلاج التشوهات اللمفاوية الكيسية الدقيقة (microcystic LMs) يسير وفق الخطة الموضوعة لتقديمه في النصف الثاني من عام 2026

تسريع جاهزية إطلاق دواء QTORIN™ راباميسين في الولايات المتحدة لعلاج الأورام اللمفاوية الكيسية الدقيقة؛ إمكانية أن يصبح أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وخط العلاج الأول، والمعيار العلاجي المعتمد لمرض خطير ومزمن يصيب ما يقدر بأكثر من 30,000 مريض تم تشخيصهم في الولايات المتحدة

بدء المرحلة الثالثة من التجارب السريرية لعقار راباميسين QTORIN™ لعلاج التشوهات الوريدية الجلدية من المقرر إجراؤها في النصف الثاني من عام 2026

بدء المرحلة الثانية من التجارب السريرية لعقار راباميسين QTORIN™ لعلاج الأورام الوعائية الكيراتينية ذات الأهمية السريرية من المقرر إجراؤها في الربع الثاني من عام 2026

من المقرر بدء المرحلة الثانية من التجارب السريرية لعقار QTORIN™ (بيتافاستاتين) لعلاج التقرن المسامي السطحي المنتشر في النصف الثاني من عام 2026

يبلغ الرصيد النقدي التقديري حوالي 274 مليون دولار أمريكي اعتبارًا من 31 ديسمبر 2025، ويعكس صافي العائدات من تمويل الأسهم في فبراير 2026؛ بينما يبلغ النقد وما في حكمه 58.0 مليون دولار أمريكي اعتبارًا من 31 ديسمبر 2025.

ستعقد الشركة مؤتمراً عبر الهاتف في تمام الساعة 8:30 صباحاً بتوقيت شرق الولايات المتحدة اليوم

واين، بنسلفانيا، 31 مارس 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة بالفيلا ثيرابيوتكس (بالفيلا أو "الشركة") (ناسداك: PVLA)، وهي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية تركز على تطوير وتسويق علاجات جديدة لعلاج المرضى الذين يعانون من أمراض جلدية خطيرة ونادرة وتشوهات وعائية لا توجد لها علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، اليوم عن نتائجها المالية للسنة المالية الكاملة المنتهية في 31 ديسمبر 2025 وقدمت تحديثًا للشركة.

"كان عام 2025 عامًا تاريخيًا لشركة Palvella، وقد واصلنا هذا الزخم إلى عام 2026 مع نتائج إيجابية للمرحلة الثالثة من تجربة SELVA في التشوهات اللمفاوية الميكروكيسية، مما يمثل علامة فارقة للشركة ويضعنا على الطريق نحو أول موافقة محتملة من إدارة الغذاء والدواء في النصف الأول من عام 2027"، هذا ما قاله ويس كوبينين، المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة Palvella. بعد نتائج دراسة SELVA، عززنا ميزانيتنا بشكل ملحوظ من خلال تمويل تجاوز الاكتتاب بقيمة 230 مليون دولار أمريكي، مما مكننا من تسريع جاهزية إطلاق منتجاتنا في الولايات المتحدة ومواصلة تطوير منتجات موضعية مبتكرة من منصة QTORIN™ الخاصة بنا. وبفضل حصولنا على تصنيفات العلاج المبتكر، والمسار السريع، والأدوية اليتيمة، نركز الآن على تطوير دواء QTORIN™ راباميسين تمهيدًا لتقديم طلب ترخيص دواء جديد، بالتزامن مع الاستعداد لإطلاقه تجاريًا بشكل مستقل في الولايات المتحدة. ونعتقد أن هذا الزخم يُمكّننا من تحقيق رؤيتنا في بناء شركة رائدة في مجال الأدوية الحيوية للأمراض النادرة، والتي تُعنى بالأمراض الجلدية النادرة والخطيرة والتشوهات الوعائية التي لا تتوفر لها علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

أبرز نتائج البحث والتطوير الحديثة

راباميسين QTORIN™ لعلاج الأورام اللمفاوية الكيسية الدقيقة

• في فبراير 2026، تم الإبلاغ عن نتائج أولية إيجابية من دراسة المرحلة الثالثة SELVA:
  • تم تحقيق نقطة النهاية الأولية بتحسن ذي دلالة إحصائية (متوسط التغير +2.13؛ p<0.001) في التقييم العالمي للمحقق في التشوه اللمفاوي الميكروكيسي (mLM-IGA).
  • تم تحقيق دلالة إحصائية في نقطة النهاية الثانوية الرئيسية المحددة مسبقًا (p<0.001) وجميع نقاط النهاية الثانوية الأربعة للفعالية (جميعها p<0.001).
  • تحسنت حالة 95% من المشاركين في التجربة الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فأكثر والذين أكملوا فترة تقييم الفعالية وفقًا لمقياس mLM-IGA في الأسبوع 24
  • تم تقييم 86% من المشاركين في التجربة الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فأكثر والذين أكملوا فترة تقييم الفعالية على أنهم "تحسنوا كثيراً" (+2) أو "تحسنوا كثيراً جداً" (+3) على مقياس mLM-IGA في الأسبوع 24
  • كان دواء راباميسين QTORIN™ جيد التحمل، ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة متعلقة بالدواء، وكانت مستويات الراباميسين الجهازية أقل من 2 نانوغرام/مل في جميع نقاط القياس لجميع المشاركين.
  • اختار 98% من المشاركين الذين أكملوا فترة تقييم الفعالية الاستمرار في تلقي دواء راباميسين QTORIN™ خلال فترة تمديد العلاج المستمرة.
• في الربع الرابع من عام 2025، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عائدات السنة الثانية غير المخففة من برنامج منح المنتجات اليتيمة التابع لإدارة الغذاء والدواء لدعم تجربة SELVA.
• في مارس 2026، تم تقديم طلب اجتماع ما قبل الموافقة على الدواء الجديد إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ومن المتوقع عقد الاجتماع في الربع الثاني من عام 2026.
• يجري التخطيط لاتفاقية عدم الإفصاح، ومن المقرر تقديم الطلب في النصف الثاني من عام 2026.
  

راباميسين QTORIN™ لعلاج التشوهات الوريدية الجلدية (التشوهات الوريدية الجلدية)

• في ديسمبر 2025، تم الإعلان عن نتائج إيجابية رئيسية للفعالية من دراسة المرحلة الثانية TOIVA، حيث حققت دلالة إحصائية على نقاط نهاية الفعالية المتعددة المحددة مسبقًا والتي أبلغ عنها الأطباء والمرضى، بما في ذلك نقاط نهاية التغيير الديناميكي ونقاط نهاية الشدة الثابتة.
  • تحسنت حالة 73% من المشاركين في التجربة (11/15 مشاركًا) في التقييم العالمي الشامل لتشوهات الأوردة الجلدية (Overall cVM-IGA) في الأسبوع 12؛ وصنف 67% من المشاركين في التجربة (10/15 مشاركًا) على أنهم "تحسنوا كثيرًا" (+2) أو "تحسنوا كثيرًا جدًا" (+3) في التقييم العالمي الشامل لتشوهات الأوردة الجلدية (Overall cVM-IGA) في الأسبوع 12.
• تم مؤخراً عقد اجتماع استشاري تمهيدي مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن تصنيف العلاج المبتكر؛ ونخطط لتقديم طلب للحصول على تصنيف العلاج المبتكر في الربع الثاني من عام 2026.
• من المقرر بدء المرحلة الثالثة من التجارب السريرية في النصف الثاني من عام 2026.

راباميسين QTORIN™ لعلاج الأورام الوعائية الكيراتينية ذات الأهمية السريرية

• تم توسيع نطاق تطوير دواء QTORIN™ rapamycin ليشمل الأورام الوعائية الكيراتينية ذات الأهمية السريرية، وهي تشوه لمفاوي سطحي يمكن أن يسبب النزيف والألم والضعف الوظيفي وخطر الإصابة بالعدوى، دون وجود ميل للتراجع التلقائي؛ ولا توجد حاليًا علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لأكثر من 50000 مريض تم تشخيصهم في الولايات المتحدة.
• في ديسمبر 2025، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيف المسار السريع لدواء QTORIN™ راباميسين لعلاج الأورام الوعائية الكيراتينية.
• تلقينا ملاحظات مكتوبة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن التصميم المقترح لدراسة المرحلة الثانية على ما يقرب من 10-20 مريضًا؛ ومن المتوقع أن تبدأ التجربة في الربع الثاني من عام 2026، أي قبل التوجيهات السابقة للنصف الثاني من عام 2026.
  

دواء QTORIN™ بيتافاستاتين لعلاج التقرن المسامي السطحي المنتشر (DSAP)

• في نوفمبر 2025، أعلنت شركة بالفيلا عن منتج جديد مرشح من شركة كيوتورين™، وهو دواء كيوتورين™ بيتافاستاتين، لعلاج مرض DSAP، وهو مرض جلدي وراثي ما قبل سرطاني يظهر على شكل آفات مستمرة، غالباً ما تكون واسعة الانتشار، تتضخم وتزداد في الحجم والعدد والامتداد بمرور الوقت، مما يسبب فقداناً مزمناً لسلامة الجلد، الأمر الذي يمكن أن يؤثر بشدة على جودة الحياة؛ ولا توجد حالياً علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لأكثر من 50,000 مريض تم تشخيصهم في الولايات المتحدة.
• يستفيد دواء QTORIN™ pitavastatin من منصة QTORIN™ الخاصة بشركة Palvella وهو مصمم ليكون أول علاج موجه نحو التسبب في مرض DSAP من خلال تثبيط مسار الميفالونات المسبب بشكل مباشر.
• تلقينا ملاحظات مكتوبة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن التصميم المقترح لدراسة المرحلة الثانية؛ ومن المتوقع أن تبدأ التجربة في النصف الثاني من عام 2026.
  

توسيع منصة QTORIN™ راباميسين ومنصة QTORIN™

• من المقرر الإعلان عن المؤشر السريري الرابع لـ QTORIN™ rapamycin في النصف الثاني من عام 2026. ويدعم توسيع نطاق استخدام QTORIN™ rapamycin ليشمل مؤشرات إضافية منشورات شاملة تسلط الضوء على الإمكانات الواسعة للراباميسين في العديد من الأمراض الجلدية التي يصعب علاجها والتي تعتمد على mTOR، مع الدعوة إلى اتباع مناهج موضعية موجهة مناسبة لتحسين التحمل والسلامة.
• من المقرر الإعلان عن المنتج المرشح الثالث من منصة QTORIN™ لعلاج مرض خطير ونادر لا توجد له علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في النصف الثاني من عام 2026.

أبرز إنجازات الشركة مؤخراً

• تم إغلاق طرح عام موسع ومكتتب فيه بشكل زائد للأسهم العادية، مما أدى إلى تحقيق عائدات إجمالية قدرها 230.0 مليون دولار، بما في ذلك الممارسة الكاملة لخيار متعهدي الاكتتاب لشراء أسهم إضافية.
• تم تعزيز فريق القيادة في شركة Palvella من خلال التعيين الأخير لجينيفر ماكدونو، نائبة الرئيس الأولى لشؤون الوصول إلى السوق وخدمات المرضى (والتي ساهمت سابقًا في الإطلاق الناجح لـ VYJUVEK® في شركة Krystal Biotech)، وسارة فوستر، نائبة الرئيس الأولى للموارد البشرية (والتي كانت سابقًا نائبة الرئيس الأولى لشؤون الموظفين في شركة Mineralys Therapeutics).

النتائج المالية للعام 2025

• وتعكس النقدية الأولية البالغة حوالي 274 مليون دولار اعتبارًا من 31 ديسمبر 2025 صافي العائدات التقريبية البالغة 215.8 مليون دولار من تمويل الأسهم في فبراير 2026؛ وبلغت النقدية وما يعادلها اعتبارًا من 31 ديسمبر 2025 مبلغ 58.0 مليون دولار.
• بلغت نفقات البحث والتطوير للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025 مبلغ 22.8 مليون دولار، مقارنةً بـ 8.2 مليون دولار للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024. ويعود هذا الارتفاع بشكل أساسي إلى زيادة الإنفاق على التطوير السريري لعقار راباميسين QTORIN™ لإجراء تجارب المرحلة الثالثة SELVA وتجارب المرحلة الثانية TOIVA، والتي بدأت في عام 2024. وتشمل الزيادات الإضافية تكاليف التصنيع والتحكم لجميع البرامج، بالإضافة إلى التكاليف الناتجة عن زيادة عدد الموظفين في عام 2025.
• بلغت المصاريف العامة والإدارية للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025 مبلغ 15.8 مليون دولار، مقارنة بـ 5.9 مليون دولار للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024. ويعود السبب الرئيسي في هذه الزيادة إلى زيادة عدد الموظفين في عام 2025، بالإضافة إلى زيادة الخدمات المهنية المتعلقة بالعمل كشركة مدرجة في البورصة.
• بلغ صافي الخسارة المنسوبة إلى المساهمين العاديين 41.7 مليون دولار، أو 3.71 دولار للسهم الأساسي والمخفف، للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، مقارنة بصافي الخسارة المنسوبة إلى المساهمين العاديين والبالغة 17.4 مليون دولار، أو 7.83 دولار للسهم الأساسي والمخفف، للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024.
• بلغ عدد الأسهم القائمة 15,708,420 سهمًا اعتبارًا من 25 مارس 2026، بما في ذلك 14,313,659 سهمًا من الأسهم العادية و1,394,761 سهمًا عاديًا مكافئًا بافتراض تحويل الضمانات الممولة مسبقًا القائمة.
  
  

تفاصيل المكالمة الجماعية

ستعقد شركة بالفيلا مؤتمراً عبر الهاتف وبثاً مباشراً عبر الإنترنت لمناقشة نتائجها المالية للعام 2025 وتقديم تحديث شامل عن الشركة، وذلك في تمام الساعة 8:30 صباحاً بتوقيت شرق الولايات المتحدة اليوم. للوصول إلى البث المباشر للمؤتمر مع الشرائح، يُرجى الضغط هنا أو زيارة قسم "الفعاليات والعروض التقديمية" على موقع بالفيلا الإلكتروني. للانضمام إلى المؤتمر عبر الهاتف، يُرجى استخدام رابط التسجيل هذا، وسيتم تزويدكم بتفاصيل الاتصال. سيكون تسجيل المؤتمر متاحاً بعد ساعتين تقريباً من انتهائه، وسيتم أرشفته لمدة 90 يوماً في قسم "الفعاليات والعروض التقديمية" على موقع الشركة الإلكتروني www.palvellatx.com .

نبذة عن شركة بالفيلا ثيرابيوتكس

شركة بالفيلا ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: PVLA)، التي أسسها ويقودها خبراء في مجال التكنولوجيا الحيوية للأمراض النادرة، هي شركة أدوية بيولوجية في المرحلة السريرية، تركز على تطوير وتسويق علاجات مبتكرة للمرضى الذين يعانون من أمراض جلدية نادرة وخطيرة وتشوهات وعائية لا تتوفر لها علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. وتعمل بالفيلا على تطوير مجموعة واسعة من المنتجات المرشحة، بالاعتماد على منصتها الحاصلة على براءة اختراع QTORIN™، مع التركيز مبدئيًا على الأمراض الجلدية النادرة والخطيرة والتشوهات الوعائية، والتي يُعدّ الكثير منها مزمنًا. ويجري حاليًا تطوير المنتج الرئيسي للشركة، وهو جل QTORIN™ 3.9% راباميسين لا مائي (QTORIN™ راباميسين)، لعلاج التشوهات اللمفاوية الكيسية الدقيقة، والتشوهات الوريدية الجلدية، والأورام الوعائية الكيراتينية ذات الأهمية السريرية. يُجري حاليًا تطوير منتج بالفيلا الثاني، وهو دواء QTORIN™ بيتافاستاتين، لعلاج التقرن المسامي السطحي المنتشر. لمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.palvellatx.com أو متابعة بالفيلا على لينكدإن أو تويتر (المعروف سابقًا باسم X ).

يُستخدم كل من QTORIN™ rapamycin و QTORIN™ pitavastatin لأغراض البحث فقط، ولم تتم الموافقة على أي منهما من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو أي جهة تنظيمية أخرى لأي غرض علاجي.

البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية (بما في ذلك ما ورد في المادة 21E من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934، بصيغته المعدلة، والمادة 27A من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة (قانون الأوراق المالية)). قد تتناول هذه البيانات الأهداف والنوايا والتوقعات المتعلقة بالخطط والاتجاهات والأحداث ونتائج العمليات أو الوضع المالي المستقبلي، أو غير ذلك، استنادًا إلى المعتقدات الحالية لإدارة شركة بالفيلا، بالإضافة إلى الافتراضات التي وضعتها إدارة بالفيلا والمعلومات المتاحة لها حاليًا. تشمل البيانات التطلعية عمومًا البيانات ذات الطبيعة التنبؤية والتي تعتمد على أحداث أو ظروف مستقبلية أو تشير إليها، وتتضمن كلمات مثل "قد"، "سوف"، "ينبغي"، "من المتوقع"، "نتوقع"، "نخطط"، "من المرجح"، "نعتقد"، "نقدر"، "نتوقع"، "ننوي"، وغيرها من التعبيرات المماثلة، أو نفي أو جمع هذه الكلمات، أو غيرها من التعبيرات المماثلة التي تُعد تنبؤات أو تشير إلى أحداث أو آفاق مستقبلية، مع العلم أن ليس كل البيانات التطلعية تحتوي على هذه الكلمات. وتُعتبر البيانات التي لا تُمثل حقائق تاريخية بيانات تطلعية. تشمل البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بالتوقيت المتوقع لعرض بيانات التجارب السريرية، وخطط بالڤيلا للتطوير السريري والمعالم التطويرية المتوقعة ذات الصلة، وخطط بالڤيلا للحصول على تصنيف العلاج المبتكر، وخطط بالڤيلا للاجتماع مع السلطات التنظيمية، والسيولة النقدية والموارد المالية المتاحة لدى بالڤيلا وفترة استمرارها المتوقعة، وتوقعات بالڤيلا بشأن برامجها، بما في ذلك راباميسين كيوتورين™ وبيتافاستاتين كيوتورين™، وفرصها في مرحلة البحث، بما في ذلك إمكاناتها العلاجية المتوقعة وفرصها السوقية. تستند البيانات التطلعية إلى معتقدات وافتراضات حالية تخضع لمخاطر وشكوك، ولا تُعد ضمانات للأداء المستقبلي. قد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك الواردة في أي بيان تطلعي نتيجة لعوامل مختلفة، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر: القدرة على جمع رأس مال إضافي لتمويل العمليات؛ والقدرة على تطوير المنتجات المرشحة من خلال مراحل التطوير ما قبل السريري والسريري؛ القدرة على الحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة لمنتجات بالفيلا المرشحة، بما في ذلك راباميسين كيوتورين™ وبيتافاستاتين كيوتورين™، وتسويقها في نهاية المطاف؛ نتائج التجارب السريرية المبكرة لمنتجات بالفيلا المرشحة، بما في ذلك قدرة هذه التجارب على تلبية المتطلبات الحكومية أو التنظيمية ذات الصلة؛ حقيقة أن البيانات والنتائج المستقاة من الدراسات السريرية قد لا تكون بالضرورة مؤشراً على النتائج المستقبلية؛ خبرة بالفيلا المحدودة في تصميم التجارب السريرية وعدم امتلاكها خبرة في إجرائها؛ خبرة بالفيلا المحدودة في التصنيع التجاري؛ القدرة على تحديد برامج أو منتجات مرشحة أو مؤشرات أخرى قد تكون أكثر ربحية أو نجاحاً من منتجات بالفيلا الحالية، والتحول إليها؛ المنافسة الشديدة التي تواجهها بالفيلا في اكتشاف المنتجات أو تطويرها أو تسويقها؛ الآثار السلبية للأحداث العالمية على العمليات، بما في ذلك التجارب السريرية الجارية والمخطط لها، والدراسات ما قبل السريرية الجارية والمخطط لها؛ القدرة على جذب وتوظيف والاحتفاظ بموظفين تنفيذيين وموظفين ذوي مهارات عالية؛ قدرة بالفيلا على حماية ملكيتها الفكرية وتقنياتها الخاصة. الاعتماد على أطراف ثالثة، ومصنّعين متعاقدين، ومنظمات بحثية متعاقدة؛ والمخاطر والشكوك الموضحة في الإفصاحات التي قدمتها شركة بالفيلا إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، بما في ذلك التقرير السنوي على النموذج 10-K، والتقارير الفصلية على النموذج 10-Q، والتقارير الحالية على النموذج 8-K، والمقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية والمتاحة على الموقع الإلكتروني www.sec.gov . قد لا تتحقق الأحداث والظروف الواردة في بياناتنا التطلعية، وقد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المتوقعة في هذه البيانات. قد تظهر عوامل خطر وشكوك جديدة من حين لآخر، وليس من الممكن للإدارة التنبؤ بجميع عوامل الخطر والشكوك التي قد تواجهها بالفيلا. باستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به، لا تخطط بالفيلا لتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية واردة هنا علنًا، سواء كان ذلك نتيجة لمعلومات جديدة، أو أحداث مستقبلية، أو تغيرات في الظروف، أو غير ذلك. يحتوي هذا البيان الصحفي على روابط تشعبية لمعلومات لا تُعتبر مُدرجة بالإحالة في هذا البيان الصحفي.

معلومات الاتصال

المستثمرون
ويسلي هـ. كوبينين
المؤسس والرئيس التنفيذي لشركة Palvella Therapeutics
wes.kaupinen@palvellatx.com

وسائط
مارسي نانوس
الشريك الإداري، شركة تريلون أدفايزرز ذ.م.م.
mnanus@trilonadvisors.com