تم تسجيل أول ثلاثة مرضى مصابين بـ FTD-GRN في المجموعة الثالثة من دراسة upliFT-D الجارية

تم علاج أول مريض مصاب بـ FTD-C9orf72 بالجرعة الثانية من PBFT02 في المجموعة الرابعة من دراسة upliFT-D

يسير العمل وفق الخطة الموضوعة لتقديم بيانات السلامة والمؤشرات الحيوية المؤقتة المحدثة من دراسة upliFT-D والحصول على ملاحظات الجهات التنظيمية بشأن تصميم التجربة التسجيلية لـ FTD-GRN في النصف الأول من عام 2026

تطوير برنامج ما قبل السريري المتميز لمرض هنتنغتون، ومن المتوقع اختيار المرشحين السريريين في النصف الثاني من عام 2026

السيولة النقدية المتاحة حتى الربع الأول من عام 2027

فيلادلفيا، 3 مارس 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة Passage Bio, Inc. (ناسداك: PASG)، وهي شركة أدوية جينية في المرحلة السريرية تركز على تحسين حياة المرضى الذين يعانون من أمراض تنكسية عصبية، اليوم عن نتائجها المالية للربع الرابع والسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، وقدمت أبرز إنجازاتها التجارية الأخيرة.

"نحن فخورون بالتقدم الذي أحرزناه في عام 2025، حيث حققنا تقدماً ملموساً في برنامجنا السريري PBFT02 لعلاج الأشكال الوراثية للخرف الجبهي الصدغي"، صرّح بذلك الدكتور ويل تشو، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة باسيدج بايو. "مع دخولنا عام 2026، نشعر بالحماس إزاء الزخم القوي في تسجيل المرضى في دراستنا السريرية upliFT-D، ونتطلع إلى مشاركة بيانات هامة وتحديثات تنظيمية خلال النصف الأول من العام. يُعدّ الخرف الجبهي الصدغي مرضاً مُنهكاً، ولا تزال الحاجة السريرية غير المُلبّاة كبيرة. ونحن ملتزمون بتطوير برنامجنا على أمل أن نتمكن يوماً ما من تقديم علاج للمرضى وعائلاتهم يُغيّر مسار مرضهم."

أبرز الأحداث الأخيرة

• تم تسجيل أول ثلاثة مرضى مصابين بمرض الخرف الجبهي الصدغي المرتبط بجين GRN في المجموعة الثالثة من دراسة upliFT-D الجارية: تم تسجيل أول ثلاثة مرضى في المجموعة الثالثة من تجربة upliFT-D، ومن المتوقع بدء إعطاء الجرعات للمرضى خلال الأسابيع القادمة. ستقوم المجموعة الثالثة بتقييم الجرعة الثانية من دواء PBFT02، ومن المتوقع أن تضم 10 مرضى، وسيتم تسجيل المرضى بالتوازي في مواقع التجارب النشطة الحالية في أستراليا والبرازيل وكندا والبرتغال والولايات المتحدة. سيتم تسجيل المجموعة وفقًا للبروتوكول المعدل مؤخرًا، والذي يركز على المرضى في المراحل المبكرة من تطور المرض ويتضمن دورة قصيرة من مضادات التخثر الوقائية بجرعات منخفضة. تخطط الشركة لنشر بيانات السلامة والمؤشرات الحيوية المؤقتة المحدثة من دراسة upliFT-D والحصول على ملاحظات الجهات التنظيمية بشأن تصميم تجربة التسجيل لمرض الخرف الجبهي الصدغي المرتبط بجين GRN في النصف الأول من عام 2026.
  
• تم علاج أول مريض مصاب بمرض الخرف الجبهي الصدغي المرتبط بجين C9orf72 بالجرعة الثانية من دواء PBFT02 ضمن المجموعة الرابعة من دراسة upliFT-D. من المتوقع أن تضم المجموعة الرابعة ما يصل إلى خمسة مرضى، وقد تم تحديد العديد من المشاركين المحتملين في الدراسة ويجري تقييم أهليتهم للمشاركة. ستتم مراجعة بيانات السلامة الأولية لأول مريض في المجموعة الرابعة من قبل لجنة مراقبة البيانات المستقلة (IDMC)، نظرًا لأن هذه هي المرة الأولى التي يُعطى فيها دواء PBFT02 لهذه الفئة من المرضى. بعد الانتهاء من مراجعة لجنة مراقبة البيانات المستقلة، نتوقع تسجيل مرضى آخرين في المجموعة الرابعة بالتوازي.
  
• تطوير برنامج ما قبل سريري متميز لمرض هنتنغتون: مرض هنتنغتون (HD) هو مرض وراثي سائد، متفاقم، يُسبب تنكسًا عصبيًا، وينتج عن طفرة في جين هنتنغتين (HTT) ، حيث يتضخم تكرار ثلاثي النوكليوتيدات CAG في الحمض النووي. يؤدي استطالة هذه التكرارات بمرور الوقت، والتي تُعرف بعدم استقرار الخلايا الجسدية، إلى التنكس العصبي عند تجاوز عتبة معينة. وقد ثبت أن بروتين MSH3، وهو بروتين إصلاح الحمض النووي، يلعب دورًا رئيسيًا في تحفيز عدم استقرار الخلايا الجسدية في مرض هنتنغتون، وذلك من خلال إدخال تكرارات CAG إضافية بشكل خاطئ في جين HTT . يهدف نهج الشركة إلى إبطاء التنكس العصبي في مرض هنتنغتون عن طريق إيصال فيروس مرتبط بالغدية (AAV) يحتوي على جين miRNA لكبح التعبير عن MSH3 وتقليل عدم استقرار الخلايا الجسدية في جين HTT . تتوقع الشركة الإعلان عن مرشح سريري لهذا البرنامج في النصف الثاني من عام 2026. وتشير التقديرات إلى أن مرض هنتنغتون يصيب حوالي 70 ألف شخص في جميع أنحاء الولايات المتحدة وأوروبا، ولا توجد علاجات معدلة للمرض معتمدة حاليًا.
  

المعالم الرئيسية المتوقعة القادمة:

• تقرير محدّث عن بيانات السلامة والمؤشرات الحيوية المؤقتة من الجرعة الثانية في النصف الأول من عام 2026
• طلب الحصول على ملاحظات الجهات التنظيمية بشأن تصميم التجارب التسجيلية في FTD- GRN في النصف الأول من عام 2026
• الإعلان عن مرشح سريري لعلاج مرض هنتنغتون في النصف الثاني من عام 2026
  

نتائج الربع الرابع والسنة المالية 2025

• الوضع النقدي: بلغ النقد وما في حكمه 46.3 مليون دولار أمريكي في 31 ديسمبر 2025 ، مقارنة بالنقد وما في حكمه والأوراق المالية القابلة للتداول التي بلغت 76.8 مليون دولار أمريكي في 31 ديسمبر 2024. وتتوقع الشركة أن يغطي النقد وما في حكمه الحالي عملياتها حتى الربع الأول من عام 2027.
• مصاريف البحث والتطوير: بلغت مصاريف البحث والتطوير 5.4 مليون دولار للربع المنتهي في 31 ديسمبر 2025، و23.3 مليون دولار للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، مقارنة بـ 9.6 مليون دولار و40.2 مليون دولار لنفس الربع والسنة المنتهية في 2024، على التوالي.
• المصاريف العامة والإدارية: بلغت المصاريف العامة والإدارية 4.9 مليون دولار للربع المنتهي في 31 ديسمبر 2025، و19.9 مليون دولار للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، مقارنة بـ 4.7 مليون دولار و25.0 مليون دولار لنفس الربع والسنة المنتهية في 2024، على التوالي.
• صافي الخسارة: بلغ صافي الخسارة 13.0 مليون دولار، أو 4.09 دولار للسهم الأساسي والمخفف، للربع المنتهي في 31 ديسمبر 2025، و45.5 مليون دولار، أو 14.35 دولار للسهم الأساسي والمخفف، للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، مقارنة بصافي خسارة قدرها 12.7 مليون دولار، أو 4.00 دولار للسهم الأساسي والمخفف، للربع المنتهي في 31 ديسمبر 2024، و64.8 مليون دولار، أو 21.04 دولار للسهم الأساسي والمخفف، للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024.

حول upliFT-D (NCT04747431)

upliFT-D هي دراسة سريرية عالمية متعددة المراكز مفتوحة التسمية من المرحلة الأولى/الثانية، تُجرى على مرضى تتراوح أعمارهم بين 35 و75 عامًا مصابين بمرض الخرف الجبهي الصدغي المرتبط بجين GRN أو جين C9orf72 ، وتُعطى عن طريق حقنة واحدة في الصهريج الكبير. ستشمل الدراسة السريرية بالتتابع ثلاث مجموعات من مرضى الخرف الجبهي الصدغي المرتبط بجين GRN ومجموعتين من مرضى الخرف الجبهي الصدغي المرتبط بجين C9orf72 . التسجيل جارٍ حاليًا. الهدف الرئيسي للدراسة هو تقييم سلامة وتحمل دواء PBFT02. تشمل الأهداف الثانوية مؤشرات حيوية للمرض ومقاييس النتائج السريرية. مدة الدراسة السريرية upliFT-D سنتان، مع إمكانية تمديدها لثلاث سنوات أخرى لتقييم السلامة.

تُنفّذ شركة Passage Bio عدة مبادرات لدعم استقطاب المشاركين في التجارب السريرية وتسجيلهم، بما في ذلك شراكة تعاونية مع InformedDNA لتوفير استشارات وفحوصات جينية مجانية للبالغين الذين شُخّصوا بمرض الخرف الجبهي الصدغي (FTD) من قبل أطبائهم. يمكنكم الاطلاع على المزيد من المعلومات حول upliFT-D هنا.

نبذة عن الممر

شركة باسيدج بايو (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: PASG) هي شركة أدوية جينية في المرحلة السريرية، مهمتها تحسين حياة المرضى المصابين بأمراض تنكسية عصبية. ينصب تركيزنا الأساسي على تطوير وتحسين علاجات متطورة تُعطى لمرة واحدة، مصممة لاستهداف المسببات المرضية الكامنة وراء هذه الحالات. يسعى منتج باسيدج بايو الرائد، PBFT02، إلى علاج الأمراض التنكسية العصبية، بما في ذلك الخرف الجبهي الصدغي، عن طريق رفع مستويات البروجرانولين لاستعادة وظيفة الليزوزومات وإبطاء تطور المرض.

لمعرفة المزيد عن شركة Passage Bio والتزامنا الراسخ بحماية المرضى وعائلاتهم من الخسائر في حالات الأمراض التنكسية العصبية، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني: passagebio.com .

البيانات التطلعية

يتضمن هذا البيان الصحفي "بيانات تطلعية" بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995، وبموجب أحكام الملاذ الآمن المنصوص عليها فيه، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر: توقعاتنا بشأن توقيت وتنفيذ المراحل الرئيسية المتوقعة، بما في ذلك التقدم المحرز في الدراسات السريرية وتوافر البيانات السريرية من هذه التجارب؛ وتوقيت التسجيل؛ وتوقيت تلقي ردود الفعل من السلطات التنظيمية؛ وتوقعاتنا بشأن قدرة المتعاونين والشركاء على تنفيذ المبادرات الرئيسية؛ وتوقعاتنا بشأن السيولة النقدية المتاحة؛ وقدرة منتجاتنا المرشحة على علاج اضطرابات الجهاز العصبي المركزي المستهدفة؛ وإمكانية تطوير منتجات مرشحة أخرى. وقد تُصاحب هذه البيانات التطلعية كلمات مثل "نهدف"، "نتوقع"، "نعتقد"، "نستمر"، "يمكن"، "ينبغي"، "نستهدف"، "نقدر"، "نتوقع"، "نتنبأ"، "نهدف"، "ننوي"، "قد"، "ربما"، "نخطط"، "محتمل"، "ممكن"، "سوف"، "من شأنه"، وغيرها من الكلمات والعبارات ذات المعنى المماثل. تنطوي هذه البيانات على مخاطر وشكوك قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك الواردة في هذه البيانات، بما في ذلك: قدرتنا على تطوير منتجاتنا المرشحة والحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة لها؛ توقيت ونتائج الدراسات ما قبل السريرية والتجارب السريرية؛ المخاطر المرتبطة بالتجارب السريرية، بما في ذلك قدرتنا على إدارة الأنشطة السريرية بشكل كافٍ، والمخاوف غير المتوقعة التي قد تنشأ عن بيانات أو تحليلات إضافية يتم الحصول عليها أثناء التجارب السريرية، واحتمالية طلب السلطات التنظيمية معلومات إضافية أو إجراء دراسات أخرى، أو عدم الموافقة على منتجاتنا الدوائية المرشحة أو تأخير الموافقة عليها؛ حدوث أحداث سلامة ضارة؛ خطر عدم تكرار النتائج الإيجابية في دراسة ما قبل السريرية أو تجربة سريرية في التجارب اللاحقة، أو عدم كون النجاح في التجارب السريرية في المراحل المبكرة مؤشرًا على النتائج في التجارب السريرية في المراحل اللاحقة؛ عدم القدرة على حماية وإنفاذ ملكيتنا الفكرية وحقوق الملكية الأخرى؛ اعتمادنا على المتعاونين والأطراف الثالثة الأخرى في تطوير وتصنيع المنتجات المرشحة وجوانب أخرى من أعمالنا، والتي تقع خارج نطاق سيطرتنا الكاملة؛ المخاطر المرتبطة بالتأخيرات الحالية والمحتملة، أو توقف العمل، أو اضطرابات سلسلة التوريد؛ والمخاطر والشكوك الأخرى الموضحة في قسم عوامل الخطر في الوثائق التي تقدمها الشركة دوريًا إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، والتقارير الأخرى المقدمة إلى الهيئة. ولا تلتزم شركة باسيدج بايو بتحديث أي بيان استشرافي، سواء كان مكتوبًا أو شفويًا، قد يصدر من حين لآخر، سواء كان ذلك نتيجة لمعلومات جديدة أو تطورات مستقبلية أو غير ذلك.

للمزيد من المعلومات، يرجى الاتصال على:

المستثمرون:
ستيوارت هندرسون
سيرة ذاتية
shenderson@passagebio.com

وسائط:
مايك باير
شركة سام براون للاتصالات الصحية
312.961.2502
MikeBeyer@sambrown.com