أوصى مجلس مراقبة البيانات والسلامة المستقل (DSMB) بالمضي قدمًا في دراسة المرحلة الثانية الجارية FREEDOM2-DM1، والتي تُقيّم دواء PGN-EDODM1 لدى المشاركين المصابين بضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1)، إلى المجموعة الثالثة والأعلى ذات الجرعات المتصاعدة المتعددة (MAD) بجرعة 12.5 ملغم/كغم، دون أي تغييرات مُوصى بها على بروتوكول الدراسة. كما أوصى المجلس بزيادة الجرعة في دراسة التمديد مفتوحة التسمية (OLE) من 5 ملغم/كغم إلى 10 ملغم/كغم. والجدير بالذكر أن 6 من أصل 8 مشاركين من مجموعة FREEDOM2 بجرعة 5 ملغم/كغم قد اختاروا الانضمام إلى دراسة التمديد مفتوحة التسمية، ليصل إجمالي عدد المشاركين فيها إلى 16 مشاركًا. وجاءت هذه التوصية بعد مراجعة بيانات السلامة المتاحة من مجموعة MAD بجرعة 10 ملغم/كغم التي اكتمل تسجيل المشاركين فيها، بالإضافة إلى دراسة التمديد مفتوحة التسمية.

لا يزال دواء PGN-EDODM1 جيد التحمل بشكل عام، حيث لم تُسجّل أي أحداث ضائرة خطيرة أو سمية تحدّ من الجرعة في دراسة FREEDOM2 أو دراسة OLE حتى الآن. ولم يُظهر تكرار الجرعات عند مستويي 5 ملغم/كغم و10 ملغم/كغم أي دليل على السمية التراكمية، ولم تُسجّل أي حالات توقف عن العلاج في دراسة FREEDOM2 أو دراسة OLE.

"إن توصية لجنة مراقبة سلامة البيانات (DSMB) بالمضي قدمًا في دراسة FREEDOM2 إلى أعلى مستوى جرعة مُخطط له، وزيادة الجرعات في مرحلة التمديد المفتوحة (OLE)، تدعم سجل السلامة المُشجع لـ PGN-EDODM1 بعد عدة أشهر من العلاج"، صرّح بذلك جيمس ماك آرثر، الحاصل على درجة الدكتوراه، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة PepGen. وأضاف: "في دراسة FREEDOM2، أكمل 7 من أصل 8 مشاركين في المجموعة التي تلقت جرعة 10 ملغم/كغم جرعاتهم. ونتطلع إلى نشر بيانات إضافية حول السلامة، والتضفير، والوظائف من دراسة FREEDOM2، بينما نواصل تقييم إمكانات PGN-EDODM1 في معالجة السبب الجذري للمرض في مختلف أجهزة الجسم".

تتوقع الشركة الإعلان عن نتائج المجموعة الكاملة من المشاركين في تجربة FREEDOM2 بجرعة 10 ملغم/كغم في نوفمبر. ومن المتوقع صدور نتائج المجموعة بجرعة 12.5 ملغم/كغم في النصف الأول من عام 2027، حيث تخطط شركة PepGen حينها للتواصل مع الجهات التنظيمية في اجتماع ختامي للمرحلة الثانية لمناقشة خطط برنامج التسجيل. كما تتوقع الشركة تقديم تحديث من دراسة OLE بحلول أوائل يناير.