– لم يحقق بروتين PGN-EDO51 مستويات الديستروفين المستهدفة في تجربة CONNECT1-EDO51؛ وستتوقف الشركة عن تطوير برامج DMD –

- كان PGN-EDO51 بجرعة 10 مجم/كجم جيد التحمل بشكل عام؛ وكانت جميع الآثار الجانبية المرتبطة بالعلاج خفيفة -

– برنامج DM1 على المسار الصحيح لقراءة مجموعة FREEDOM-DM1 بجرعة 15 مجم/كجم في النصف الثاني من عام 2025 ومجموعة FREEDOM2-DM1 بجرعة 5 مجم/كجم في الربع الأول من عام 2026 –

أعلنت شركة بيبجين (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: PEPG )، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير الجيل القادم من علاجات الأوليجونوكليوتيدات، اليوم أنها ستركز على تطوير برنامجها الواعد لعلاج ضمور العضلات دوشين من النوع الأول (DM1)، والذي يمر حاليًا بالمرحلة الثانية من التطوير السريري، وذلك استنادًا إلى مستويات بروتين الديستروفين المُقاسة في عينة 10 ملغ/كغ من دراسة CONNECT1-EDO51 التي أجرتها الشركة، والتي تبحث في تأثير PGN-EDO51 على مرضى ضمور العضلات دوشين (DMD) الذين يعانون من تخطي الإكسون 51. وتتوقف الشركة طواعيةً عن تطوير PGN-EDO51، وتعتزم إنهاء جميع أنشطة البحث والتطوير المتعلقة بضمور العضلات دوشين.

في مجموعة دراسة CONNECT1 (ن=4) التي تناولت جرعة 10 ملغ/كغ، زاد PGN-EDO51 من نُسخ الإكسون 51 المُتخطية إلى 4.26% (بمتوسط زيادة 3.5%)، بينما لم يرتفع إجمالي الديستروفين إلا إلى 0.59% من المستويات الطبيعية (بمتوسط زيادة 0.36%). وظلت سلامة PGN-EDO51 إيجابية بشكل عام، وكانت جميع الآثار الجانبية المرتبطة بالعلاج خفيفة. ولم تُسجل أي آثار جانبية خطيرة في الدراسة.