أعلنت شركة فايزر عن النتائج الأولية لتجربتين سريريتين من المرحلة الثالثة لعقار ليتفولو على مرضى البهاق؛ حيث حققت كلتا الجرعتين، 50 و100 ملليغرام، تحسناً ملحوظاً وذا دلالة سريرية مقارنةً بالدواء الوهمي.
فايزر PFE | 0.00 |
قيّمت تجارب المرحلة الثالثة فعالية وسلامة دواء ليتفولو الذي يُعطى مرة واحدة يوميًا لدى مرضى البهاق غير القطعي النشط والمستقر، والذين تتفاوت شدة مرضهم. شملت دراسة ترانكيلو مرضى من عمر 12 عامًا فما فوق، بينما اقتصرت دراسة ترانكيلو 2 على البالغين فقط. في جميع الدراسات، حققت جرعتا ليتفولو، 50 و100 ملليغرام، تحسنًا ملحوظًا وذا دلالة سريرية مقارنةً بالدواء الوهمي، وذلك في نقاط النهاية الأولية المشتركة لمؤشر تقييم مساحة البهاق في الوجه والجسم (VASI). بناءً على هذه النتائج، تعتزم شركة فايزر تقديم طلبات ترخيص عالمية لدواء ليتفولو كعلاج فموي جهازي جديد محتمل للبهاق غير القطعي لدى البالغين.
قال الدكتور مايكل فينسنت، رئيس قسم الالتهابات والمناعة في شركة فايزر: "تم اكتشاف دواء ليتفولو داخليًا في شركة فايزر، ويتميز بآلية عمل فريدة تستهدف كينازات عائلة TEC وJAK3، مما يمنحه خصائصه السريرية المتميزة. وتستند النتائج الإيجابية للدراسات المحورية لدواء ترانكيلو في علاج البهاق غير القطعي إلى خبرتنا الواسعة في طب الأمراض الجلدية، وإلى تجربتنا مع ليتفولو في علاج داء الثعلبة البقعية الحاد، بما في ذلك فعاليته المثبتة وملفه الأمني الموثق جيدًا. وتمنحنا هذه النتائج ثقةً بأنه في حال الموافقة عليه، قد يصبح ليتفولو خيارًا علاجيًا جديدًا يُعطى عن طريق الفم للبالغين المصابين بالبهاق غير القطعي، مما يُحسّن بشكل ملحوظ، وربما يحافظ على، إعادة تصبغ الوجه والجسم بالكامل."
البهاق غير المحدد هو مرض مناعي ذاتي مزمن، حيث يهاجم الجهاز المناعي الخلايا المنتجة للميلانين، مما يؤدي إلى فقدان الصبغة وظهور بقع بيضاء على الجلد والشعر مع مرور الوقت.1 يمكن أن يظهر البهاق غير المحدد في أي عمر وعلى جميع أنواع البشرة، مسببًا نقصًا في التصبغ في أي مكان على الجلد، وغالبًا ما يصيب مناطق ظاهرة للعيان مثل الوجه والرقبة واليدين.2 على الرغم من أن البهاق يُعالج في كثير من الأحيان كحالة تجميلية، إلا أنه مرض مناعي ذاتي خطير يمكن أن يكون له تأثير كبير على حياة المرضى يتجاوز الأعراض الجسدية.2،3 ولأن البهاق غير المحدد مرض مزمن، فقد تكون هناك حاجة إلى خيارات علاجية جهازية لمساعدة المرضى على استعادة تصبغ الجلد والحفاظ عليه مع مرور الوقت.4
في كلتا الدراستين، حقق عدد أكبر بكثير من المرضى الذين عولجوا بدواء ليتفولو تحسنًا بنسبة 75% أو أكثر في مؤشر تقييم مساحة البهاق في الوجه (F-VASI75) و50% أو أكثر في مؤشر تقييم مساحة البهاق الكلي (T-VASI50) مقارنةً بالعلاج الوهمي عند الأسبوع 52. في الولايات المتحدة، كانت نقطتا النهاية الرئيسيتان المشتركتان هما نسبة المرضى الذين حققوا تحسنًا بنسبة 75% أو أكثر في مؤشر تقييم مساحة البهاق في الوجه (F-VASI75) ونسبة المرضى الذين حققوا تحسنًا بنسبة 50% أو أكثر في مؤشر تقييم مساحة البهاق الكلي (T-VASI50) عند الأسبوع 52. أما في الدول الأخرى، فكان التحسن بنسبة 75% أو أكثر في مؤشر تقييم مساحة البهاق في الوجه (F-VASI75) عند الأسبوع 52 هو نقطة النهاية الرئيسية، بينما كان التحسن بنسبة 50% أو أكثر في مؤشر تقييم مساحة البهاق الكلي (T-VASI50) عند الأسبوع 52 نقطة نهاية ثانوية رئيسية.
كانت سلامة دواء ليتفولو في علاج داء الثعلبة غير الغازية متوافقة مع سلامته المعروفة في علاج داء الثعلبة البقعية. ولم تُلاحظ أي مؤشرات سلامة جديدة. وبشكل عام، كانت نسبة المرضى الذين عانوا من أعراض جانبية ناتجة عن العلاج متقاربة بين جميع مجموعات العلاج.
"إنّ التعايش مع البهاق غير القطعي قد يُؤثّر بشكلٍ كبير على حياة المرضى اليومية. يُعاني العديد من المرضى من الإحباط بسبب الطبيعة غير المتوقعة لهذا المرض، بالإضافة إلى محدودية العلاجات المُتاحة حاليًا، ويبحثون عن خيارات إضافية تُعالج المرض الأساسي"، هذا ما قالته الدكتورة إلتفات حمزاوي، كبيرة الأطباء في قسم الأمراض الجلدية في مستشفى هنري فورد هيلث وعيادات حمزاوي للأمراض الجلدية. وأضافت: "في هذه التجارب، أظهر دواء ليتفولو (ريتليسيتينيب) تحسّنًا ملحوظًا في إعادة تصبّغ كلٍّ من الوجه والجسم، ما يُعزّز إمكانية استخدام ليتفولو لدعم نموذج علاجي جديد يعتمد على العلاجات الجهازية للمرضى الذين يتطلّب علاجهم أكثر من مجرّد العلاج الموضعي".
سيتم عرض نتائج إضافية من TRANQUILLO و TRANQUILLO 2 في اجتماع طبي لاحق.
حصل دواء ليتفولو على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عام 2023 لعلاج داء الثعلبة الشديد لدى البالغين والمراهقين من عمر 12 عامًا فما فوق. وتخطط شركة فايزر لبدء دراسة محورية لتقييم فعالية ليتفولو في علاج داء الثعلبة المتوسط عام 2026.