يوفر HYMPAVZI مزيجًا من الحماية الفائقة من النزيف مقارنة بالعلاج عند الطلب (OD) والذي يتم تحمله جيدًا مع طريقة حقن تحت الجلد بسيطة مرة واحدة أسبوعيًا ولا تتطلب مراقبة مختبرية روتينية متعلقة بالعلاج لهذه الفئة من المرضى الذين يعانون من مثبطات يصعب علاجها والذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر.

تُحدّ المثبطات من خيارات العلاج المتاحة للأشخاص المصابين بالهيموفيليا، وترتبط بزيادة خطر النزيف غير المنضبط.¹ تعمل هذه الأجسام المضادة المثبطة على تحييد علاجات استبدال العامل، مما يجعلها غير فعالة.^1،2 من بين أكثر من 800,000 شخص في العالم مصابين بالهيموفيليا A أو الهيموفيليا B، فإن حوالي 20% من المصابين بالهيموفيليا A و3% من المصابين بالهيموفيليا B غير قادرين على الاستمرار في تلقي علاجات استبدال العامل، وذلك بسبب تكوّن مثبطات للعامل الثامن (FVIII) والعامل التاسع (FIX) لديهم، على التوالي، وبالتالي لم تعد هذه العلاجات قادرة على منع أو إيقاف نوبات النزيف، لا سيما لدى الأفراد الذين لا يستجيبون لعلاج تحفيز تحمل المناعة.^1،2،3

قال الدكتور لوران فرينزل، رئيس مركز علاج وأبحاث الهيموفيليا في مستشفى نيكر للأطفال المرضى (باريس سيتي): "تُمثل مثبطات عامل التخثر تحديًا كبيرًا للأشخاص المصابين بالهيموفيليا، إذ تُبطل مفعول العلاجات التقليدية البديلة لعامل التخثر، مما يُحد من خيارات العلاج ويجعل المرضى عُرضةً لنوبات نزيف غير مُسيطَر عليها. ويُتيح اعتماد دواء هيمبافزي للبالغين والمراهقين في الاتحاد الأوروبي خيارًا علاجيًا يُعطى تحت الجلد مرة واحدة أسبوعيًا، وقد أثبت فعاليته في الحد من نوبات النزيف والحفاظ على هذا الانخفاض، استنادًا إلى الملاحظات التي تم جمعها حتى الآن في دراسة امتداد طويلة الأمد."

قال ألكسندر دي جيرماي، الرئيس التنفيذي للشؤون التجارية الدولية ونائب الرئيس التنفيذي لشركة فايزر: "بالنسبة للأشخاص المصابين بالهيموفيليا المصحوبة بمثبطات، قد تؤدي نوبات النزيف المتكررة إلى تلف المفاصل، مما يُسبب قيودًا واضطرابات حقيقية في حياتهم اليومية. يُتيح هذا الترخيص دواءً يُؤخذ مرة واحدة أسبوعيًا في الاتحاد الأوروبي، ويلبي حاجة ماسة للمرضى الذين يواجهون رحلة علاجية قد تكون معقدة ومليئة بالتحديات مع خيارات محدودة متاحة اليوم، وهو ما يُمثل أحدث خطوة في التزام فايزر الذي يمتد لأكثر من 40 عامًا بالارتقاء بمستوى رعاية المصابين بالهيموفيليا. نتطلع إلى العمل مع الهيئات التنظيمية عالميًا لمواصلة توفير دواء هيمبافزي لمن يُمكنهم الاستفادة منه."

يستند هذا التوسع في المؤشر إلى نتائج المرحلة الثالثة من تجربة BASIS ( NCT03938792 ) التي قيّمت فعالية وسلامة HYMPAVZI لدى البالغين والمراهقين الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر والذين يعانون من الهيموفيليا A الشديدة أو الهيموفيليا B المتوسطة إلى الشديدة مع وجود مثبطات:

• في فترة العلاج النشط للدراسة، أدى العلاج بـ HYMPAVZI إلى انخفاض ذي دلالة إحصائية وأهمية سريرية بنسبة 93٪ في متوسط معدل النزيف السنوي المعالج (ABR) (1.39 [95٪ CI: 0.85-2.29] مقابل 19.78 [95٪ CI: 16.12-24.27]؛ p<0.0001)، مما يدل على تفوقه على العلاج بـ OD.
  • كما تم إثبات تفوق HYMPAVZI (p≤0.0001) عبر جميع نقاط النهاية الثانوية المتعلقة بالنزيف التي تم قياسها - النزيف التلقائي، ونزيف المفاصل، ونزيف المفاصل المستهدفة، وإجمالي النزيف المعالج وغير المعالج.
• في تحليل مؤقت لتجربة التمديد المفتوحة، حيث تم علاج المرضى باستخدام HYMPAVZI لمدة تصل إلى 41 شهرًا إضافيًا (إجمالي 53 شهرًا من العلاج باستخدام HYMPAVZI)، ظل متوسط (1.19 [95% CI: 0.72-1.95]) والوسيط (0.00 [95% CI: 0.00-1.18]) معدلات ABRs المعالجة منخفضة.
• كانت سلامة دواء HYMPAVZI متوافقة مع نتائج المرحلتين الأولى والثانية من التجارب السريرية، وكانت أكثر الأعراض الجانبية شيوعًا في الدراسة هي تفاعلات موضع الحقن، والصداع، والحكة، وارتفاع ضغط الدم، والطفح الجلدي. أما أخطر الأعراض الجانبية التي تم الإبلاغ عنها في الدراسات السريرية لدواء HYMPAVZI فكانت الجلطات الدموية.

يسري هذا الترخيص التسويقي في جميع الدول الأعضاء في الاتحاد الأوروبي البالغ عددها 27 دولة، بالإضافة إلى أيسلندا وليختنشتاين والنرويج. وفي سياق منفصل، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في وقت سابق من هذا العام على طلب ترخيص المنتجات البيولوجية التكميلي (sBLA) الخاص بدواء HYMPAVZI، ومنحتْه مراجعة ذات أولوية، وذلك لتوسيع نطاق استخدامه المعتمد ليشمل علاج مرضى الهيموفيليا A أو B من عمر 6 سنوات فما فوق المصابين بمثبطات، ومرضى الأطفال (من عمر 6 إلى 11 عامًا) المصابين بالهيموفيليا A أو B غير المصابين بمثبطات. وفي الولايات المتحدة، تمت الموافقة على دواء HYMPAVZI حاليًا كعلاج وقائي روتيني لمنع أو تقليل تكرار نوبات النزيف لدى المرضى البالغين والأطفال من عمر 12 عامًا فما فوق المصابين بالهيموفيليا A (نقص العامل الثامن الخلقي) غير المصابين بمثبطات العامل الثامن، أو الهيموفيليا B (نقص العامل التاسع الخلقي) غير المصابين بمثبطات العامل التاسع. وقد حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موعدًا لاتخاذ إجراء بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة (PDUFA) في الربع الثاني من عام 2026.