باراموس، نيوجيرسي، 27 فبراير 2026 (جلوب نيوزواير) - تنضم شركة Polaryx Therapeutics (ناسداك: PLYX)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جديدة معدلة للمرض لاضطرابات التخزين الليزوزومية النادرة لدى الأطفال ("LSDs")، إلى مجتمع الأمراض النادرة العالمي في رفع مستوى الوعي ودعم المرضى وعائلاتهم ومقدمي الرعاية ومقدمي الرعاية الصحية.

"في اليوم العالمي للأمراض النادرة، تقف شركة بولاريكس بكل فخر إلى جانب مجتمع الأمراض النادرة - المرضى وعائلاتهم ومقدمي الرعاية والباحثين وشركاء المناصرة - للتأكيد على الحاجة المُلحة لعلاجات جديدة ومُغيرة للحياة"، صرح بذلك أليكس يانغ، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة بولاريكس ثيرابيوتكس. "نحن ملتزمون التزامًا عميقًا برفع مستوى الوعي باضطرابات التخزين الليزوزومي النادرة لدى الأطفال وتطوير علاجات مُعدلة للمرض ومُلائمة للعائلات عبر العديد من اضطرابات التخزين الليزوزومي."

تواصل شركة Polaryx سعيها لتحقيق مهمتها المتمثلة في معالجة الاحتياجات الطبية الهامة غير الملباة في اضطرابات الأطفال النادرة من خلال المضي قدماً في إطلاق SOTERIA، وهي تجربة سريرية من المرحلة الثانية، مفتوحة التسمية، أحادية الذراع مصممة لتقييم سلامة وتحمل ونشاط الدواء الرئيسي لشركة Polaryx، PLX-200، عبر أربعة أمراض تخزين الليزوزومات النادرة، بما في ذلك CLN2 وCLN3 ومرض كرابي ومرض ساندوف.

تُعدّ اضطرابات التخزين الليزوزومي (LSDs) مجموعةً غير متجانسة تضم أكثر من 50 مرضًا استقلابيًا وراثيًا نادرًا، ناجمًا عن طفرات في الجينات التي تُشفّر إنزيمات الليزوزومات أو البروتينات المرتبطة بها. تُؤدي هذه الطفرات إلى تراكم الركائز غير المُهضّمة داخل الليزوزومات، مما يُسبب خللًا في وظائف الخلايا، والتهابًا مزمنًا، وموتًا مبرمجًا للخلايا. غالبًا ما تظهر أعراض اضطرابات التخزين الليزوزومي في مرحلة الرضاعة أو الطفولة المبكرة، وتترافق مع نتائج سريرية وخيمة، تشمل تراجع النمو، ونوبات الصرع، والعمى، وضعف الحركة، والوفاة المبكرة. تُصيب هذه الاضطرابات ما يقارب حالة واحدة من كل 5000 ولادة. ومن بين المؤشرات العلاجية، تستهدف تجربة SOTERIA على وجه التحديد الأنواع الفرعية النادرة، بما في ذلك:

• مرض CLN2، المعروف أيضًا باسم داء ليبوفوسين السيروئيدي العصبي الطفولي المتأخر ("LINCL")، يرتبط بطفرات في جين CLN2، الذي يُشفّر إنزيم ثلاثي ببتيديل-ثلاثي ببتيداز I الليزوزومي ("TPP1"). تؤدي هذه الطفرة في جين CLN2 إلى نقص و/أو فقدان وظيفة بروتين TPP1، مما يُسبب تراكمًا داخل الليزوزومات لأصباغ دهنية ذاتية التألق تُعرف باسم ليبوفوسين السيروئيدي. عالميًا، يبلغ معدل انتشار الشكل الكلاسيكي لمرض CLN2 من 0.6 إلى 0.7 لكل مليون نسمة. يُعد CLN2 مرضًا وراثيًا نادرًا مُتنكسًا عصبيًا يُصيب الأطفال في مراحل مبكرة من حياتهم.

• مرض CLN3، المعروف أيضًا باسم داء ليبوفوسين السيروئيدي العصبي اليفعي ("JNCL") أو مرض باتن اليفعي، هو مرض وراثي نادر من أمراض تخزين الليزوزومات، يصيب الجهاز العصبي بشكل أساسي في مرحلة الطفولة. يبلغ معدل انتشاره حالة واحدة لكل 100,000 ولادة في جميع أنحاء العالم، وينتج عن طفرات في جين CLN3 الذي يُشفّر بروتين باتينين، وهو بروتين غشائي ليزوزومي. نتيجةً لضعف وظيفة الليزوزومات، تتراكم الفضلات في الخلايا العصبية وتتدهور تدريجيًا، مما يؤدي إلى مسار مرضي تنكسي عصبي.

• مرض كرابي، المعروف أيضًا باسم ضمور المادة البيضاء الكروي، ينتج عن طفرات في جين غالاكتوسيل سيراميداز (GALC)، مما يؤدي إلى نقص إنزيم غالاكتوسيربروسيداز وعدم القدرة على تكسير بعض الدهون في الجسم. ينتج عن ذلك تراكم مواد سامة في الدماغ ومناطق أخرى من الجهاز العصبي، مما يؤدي إلى زوال الميالين وتدهور عصبي حاد. يتفاوت معدل الإصابة بمرض كرابي بشكل كبير، حيث يصيب من 0.3 إلى 2.6 لكل 100,000 ولادة حية. يُعتبر زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCT) المعيار العلاجي الحالي.

• مرض ساندوف هو أحد الاضطرابات الوراثية المعروفة باسم داء غانغليوزيدوز GM2، وينتج عن نقص في إنزيم الهكسوزامينيداز. تؤدي هذه الطفرة إلى تراكم غانغليوزيد GM2 في الخلايا العصبية، مما ينتج عنه تنكس عصبي سريع. يبلغ معدل انتشار مرض ساندوف حوالي 0.67 لكل 100,000 ولادة. لا يوجد حاليًا علاج قياسي معتمد لهذه الأمراض.

تُشير المنظمة الوطنية للأمراض النادرة (NORD)، وهي منظمة تُعنى بالدفاع عن حقوق مرضى الأمراض النادرة، إلى أن المرض يُعتبر نادرًا عندما يُصيب أقل من شخص واحد من بين كل 2000 شخص على مستوى العالم، حيث تبدأ حوالي 70% من هذه الأمراض في مرحلة الطفولة. وقد تم تحديد أكثر من 6000 مرض نادر، 72% منها وراثية. ويعيش أكثر من 300 مليون شخص حول العالم مع أمراض نادرة، وهو ما يُمثل حوالي 3.5% إلى 5.9% من سكان العالم. وتُعد خيارات العلاج المتاحة حاليًا للعديد من هذه الأمراض محدودة، مما يُبرز الحاجة المُلحة إلى إجراء بحوث مُستمرة وتقديم الدعم للأفراد المُصابين وعائلاتهم.

يُحتفل باليوم العالمي للأمراض النادرة سنوياً في آخر يوم من شهر فبراير، وهو حملة دولية للتوعية بالتحديات التي يواجهها الأفراد والعائلات المصابون بأمراض نادرة. لمزيد من المعلومات حول اليوم العالمي للأمراض النادرة، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.rarediseaseday.org .

حول محاكمة سوتيريا

سوتيريا هي دراسة سريرية من المرحلة الثانية، مفتوحة التسمية، أحادية الذراع، تهدف إلى تقييم سلامة وتحمل وفعالية دواء PLX-200، الدواء الرئيسي لشركة بولاريكس، في علاج أربعة أنواع مختلفة من اضطرابات تخزين الليزوزومات، وهي: CLN2، وCLN3، ومرض كرابي، ومرض ساندوف. وتعتقد بولاريكس أن مرضى هذه الاضطرابات يمثلون ربع إجمالي مرضى اضطرابات تخزين الليزوزومات تقريبًا. صُممت سوتيريا لتكون مرنة، وفعالة من حيث استخدام الموارد، ولتوفير البيانات والمعلومات المهمة لتطوير PLX-200 سريريًا في المستقبل. وقد تلقت بولاريكس خطابًا من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) يفيد بسلامة بدء التجارب السريرية في أكتوبر 2025، وتخطط لبدء سوتيريا في النصف الأول من عام 2026 في مواقع التجارب في الولايات المتحدة، بالإضافة إلى مواقع في أوروبا وآسيا أو غيرها من الدول الأجنبية. صُممت تجربة SOTERIA بمرونة عالية، وهي تُمثل فرصة فعّالة من حيث الموارد للتحقق من صحة الدراسات ما قبل السريرية لعقار PLX-200 عبر العديد من اضطرابات تخزين الليزوزومات، مع جمع بيانات قيّمة لتخطيط مسار تطوير PLX-200 المستقبلي، بما في ذلك بدء التجارب السريرية المحورية المحتملة. بالنسبة لمجموعتي CLN2 وCLN3، ورغم أن التجربة بأكملها مفتوحة التسمية، ستتضمن هاتان المجموعتان تحليلات تُقارن بيانات التاريخ الطبيعي للمرض كمجموعة ضابطة مع المجموعة المُعالَجة بعقار PLX-200. دراسة التاريخ الطبيعي هي دراسة رصدية مُخطط لها مسبقًا تهدف إلى تتبع مسار المرض. في حال أظهرت البيانات نشاطًا سريريًا مُقنعًا، قد تسعى شركة Polaryx للحصول على ترخيص تسويق مشروط.

نبذة عن شركة بولاريكس ثيرابيوتكس

شركة بولاريكس ثيرابيوتكس، هي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، تركز على تطوير علاجات جزيئية صغيرة وعلاجات جينية سهلة الاستخدام للمرضى المصابين باضطرابات التخزين الليزوزومي النادرة. تأسست بولاريكس عام ٢٠١٤، وتسعى إلى توفير علاجات آمنة وفعالة وسهلة الاستخدام للمرضى، تعالج الآليات المرضية الكامنة وراء هذه الأمراض الخطيرة وتلبي احتياجاتهم الطبية غير الملباة. يدمج نهجنا العلاجات الجزيئية الصغيرة، بما في ذلك العلاج المركب، والعلاج الجيني، مما يُمكّننا من معالجة كلٍ من الخصائص الجينية والمرضية اللاحقة لاضطرابات التخزين الليزوزومي. تشترك مرشحاتنا الدوائية الجزيئية الصغيرة في آليات عمل متشابهة، وقد أثبتت فعاليتها في معالجة خلل وظائف الليزوزومات، والالتهاب العصبي، وفقدان الخلايا العصبية في نماذجنا الحيوانية المعتمدة التي تحاكي بدقة الأنماط الظاهرية السريرية البشرية. يستهدف منتجنا المرشح الأكثر تقدمًا، PLX-200، العديد من اضطرابات التخزين الليزوزومي، ونعتزم إطلاق تجربة SOTERIA، وهي تجربة سريرية من المرحلة الثانية، لتقييم سلامة وفعالية PLX-200. للمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.polaryx.com .

البيانات التطلعية

قد تُعتبر بعض التصريحات الواردة في هذا البيان الصحفي "تصريحات استشرافية" بالمعنى المقصود في قوانين الأوراق المالية الفيدرالية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، التصريحات المتعلقة بخطط بولاريكس للتطوير السريري لعقار PLX-200، بما في ذلك توقيت بدء تجربة SOTERIA. وتُعدّ كلمات مثل "قد"، "ربما"، "سوف"، "هدف"، "ينوي"، "ينبغي"، "يمكن"، "يتوقع"، "يعتقد"، "يصمم"، "يُقدّر"، "يتنبأ"، "محتمل"، "يطور"، "يخطط"، أو نفي هذه المصطلحات، والتعبيرات المشابهة، أو التصريحات المتعلقة بالنية أو الاعتقاد أو التوقعات الحالية، تصريحات استشرافية. وبينما تعتقد بولاريكس أن هذه التصريحات الاستشرافية معقولة، إلا أنه لا ينبغي الاعتماد عليها بشكل مفرط، إذ إنها تستند إلى المعلومات المتاحة للشركة في تاريخ هذا البيان. تستند هذه البيانات التطلعية إلى التقديرات والافتراضات الحالية، وتخضع لمخاطر وشكوك متنوعة (بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، تلك الواردة في ملفات شركة بولاريكس لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية)، والتي يقع الكثير منها خارج سيطرة الشركة وقابل للتغيير. قد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا. تشمل المخاطر والشكوك ما يلي: الظروف الاقتصادية الكلية العالمية وما يرتبط بها من تقلبات، والتوقعات المتعلقة ببدء التجارب السريرية لشركة بولاريكس وتقدمها ونتائجها المتوقعة؛ والتوقعات المتعلقة بتوقيت التجارب السريرية لشركة بولاريكس وإتمامها ونتائجها؛ وتوقيت أو احتمالية تقديم الملفات والموافقات التنظيمية؛ والسيولة والموارد الرأسمالية؛ وغيرها من المخاطر والشكوك المحددة في بيان تسجيل شركة بولاريكس على النموذج S-1، بصيغته المعدلة، والمقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية في 27 يناير 2026، ووثائق الإفصاح اللاحقة التي قد تقدمها شركة بولاريكس إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. وتطالب شركة بولاريكس بحماية "الملاذ الآمن" المنصوص عليها في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 فيما يتعلق بالبيانات التطلعية. يتنصل صراحة من أي التزام بتحديث أو تغيير أي بيانات سواء كان ذلك نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، إلا إذا اقتضى القانون ذلك.

للتواصل الإعلامي:
جولز أبراهام
المدير العام للاتصالات
الأشعة تحت الحمراء الأساسية
(212) 655-0924
Julesa@coreir.com

جهات الاتصال بالمستثمرين:
الأشعة تحت الحمراء الأساسية
(212) 655-0924
investor@polaryx.com