ارتفعت أسهم شركة Praxis Precision Medicines Inc. (NASDAQ: PRAX ) بشكل كبير يوم الخميس.

• وصلت أسعار PRAX إلى مستويات سعرية مرتفعة. اطلع على وضع السوق هنا .

أصدرت شركة الأدوية الحيوية في المرحلة السريرية النتائج الرئيسية لبرنامج المرحلة 3 Essential3 من ulixacaltamide في الرعشة الأساسية (ET) .

الرعشة الأساسية هي اضطراب عصبي يسبب اهتزازًا لا إراديًا ومنتظمًا، غالبًا في اليدين والذراعين أثناء الحركة، ولكنها قد تؤثر أيضًا على الرأس أو الصوت أو الساقين.

اقرأ أيضًا: علاج براكسيس للصرع يُظهر نتائج واعدة مع انخفاض النوبات

الدراسة 1: نتائج فعالية الدراسة المتوازية للمجموعة الخاضعة للتحكم الوهمي

أظهرت الدراسة 1 تحسنًا مهمًا إحصائيًا وذو معنى سريريًا بمقدار 4.3 نقطة في متوسط درجات mADL11 في الأسبوع 8 (ص <0.0001) .

استمر التأثير من الأسبوع الثاني طوال فترة الجرعة التي استمرت ١٢ أسبوعًا. وحققت جميع نقاط النهاية الثانوية الرئيسية دلالة إحصائية.

mADL11 هي درجة معدلة يتم حسابها كمجموع كل العناصر الـ 11 وتتراوح من 0 إلى 33، حيث تمثل القيم الأكبر تأثير الرعشة المباشر المتزايد على أنشطة الحياة اليومية.

الدراسة 2: نتائج فعالية دراسة الانسحاب العشوائي

في الدراسة الثانية، بعد التعرض الأعمى لمدة 8 أسابيع مع أوليكساكالتاميد، تم توزيع المرضى الذين يستوفون معايير الاستجابة (ن = 80) بشكل عشوائي لمواصلة تلقي أوليكساكالتاميد أو التحول إلى الدواء الوهمي لمدة 4 أسابيع إضافية.

55% من المرضى في مجموعة أوليكساكالتاميد حافظوا على الاستجابة مقابل 33% في مجموعة الدواء الوهمي (ص= 0.0369).

حققت نقطة النهاية الثانوية الرئيسية الأولى - معدل تحسن المرض - أهمية إحصائية، وكانت نقاط النهاية الثانوية الأخرى (الانطباع العالمي للمريض عن التغيير، PGI-C)، والانطباع السريري العالمي عن الشدة، CGI-S) لصالح أوليكساكالتاميد عدديًا، ولكنها ليست ذات دلالة إحصائية.

فرضيات الدراسة 1 والدراسة 2 المدمجة

وقد دعمت الفرضيتان 3 و4 أيضًا دقة تأثير أوليكساكالتاميد مقارنة بالعلاج الوهمي.

• بالنسبة للفرضية رقم 3، كان هناك تحسن بمقدار 4.3 نقطة في mADL11 في الأسبوع الثامن لمجموعتي الدراستين 1 و2 المجمعتين من عقار أوليكساكالتاميد مقابل الدواء الوهمي في الدراسة 1 (ص<0.0001).
• بالنسبة للفرضية رقم 4، كان هناك تحسن بمقدار 4.2 نقطة في mADL11 في الأسبوع الثامن لمجموعة ulixacaltamide في الدراسة 2 مقابل الدواء الوهمي في الدراسة 1 (p<0.0001)، على التوالي.

كان تحمّل أوليكساكالتاميد جيدًا بشكل عام على مدار ١٢ أسبوعًا من العلاج. وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا (≥١٠٪ من المرضى) الناشئة عن العلاج هي الإمساك، والدوار، والنشوة، وضبابية الدماغ، والصداع، والتنميل، والأرق. لم تحدث أي وفيات أو آثار جانبية خطيرة مرتبطة بالدواء.

كانت حالات التوقف عن العلاج ترجع في المقام الأول إلى الآثار الجانبية المرتبطة بالدواء، وكان أكثرها شيوعًا هو الدوخة وضباب الدماغ.

قدمت شركة براكسيس طلبًا لعقد اجتماع ما قبل طلب تسجيل دواء جديد إلى إدارة الغذاء والدواء مع خطط لتقديم طلب تسجيل دواء جديد بحلول أوائل عام 2026.

حركة سعر PRAX: ارتفعت أسهم شركة Praxis Precision Medicine بنسبة 123.19% لتصل إلى 128 دولارًا أمريكيًا خلال تداولات ما قبل السوق يوم الخميس. ويُتداول السهم حاليًا عند أعلى مستوى له في 52 أسبوعًا، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

اقرأ التالي :

• IBM تطرح ثلاثة وكلاء ذكاء اصطناعي جدد على منصة Oracle

الصورة عبر Shutterstock