أعلنت شركة براكسيس بريسيجن ميديسينز (ناسداك: PRAX ) يوم الاثنين أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية منحت تصنيف العلاج المبتكر لعقار إلسونرسين (PRAX-222)، وهو علاج تجريبي للنوبات المرتبطة باعتلال الدماغ النمائي والصرعي SCN2A (SCN2A-DEE) الناجم عن متغيرات اكتساب الوظيفة في جين SCN2A.

SCN2A-DEE هو نوع نادر من الصرع الوراثي الذي يبدأ عادةً خلال مرحلة الرضاعة ويرتبط باضطرابات نمائية وعصبية شديدة.

يمثل هذا التصنيف ثالث تصنيف للعلاج المبتكر لمجموعة منتجات الشركة في المراحل المتأخرة، ومن المتوقع أن يسرع عملية التطوير والمراجعة التنظيمية للعلاج التجريبي.

قال مارسيو سوزا ، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة براكسيس، إن نتائج دراسة EMBRAVE الجزء أ تدعم إمكانية أن يصبح دواء elsunersen أول علاج موجه لتعديل المرض للمرضى الذين يعانون من مرض زيادة وظيفة SCN2A.

تُظهر بيانات التجربة انخفاضًا ملحوظًا في النوبات

وقد تم دعم قرار إدارة الغذاء والدواء بالنتائج الرئيسية من تجربة EMBRAVE Part A العشوائية ذات التحكم الوهمي من المرحلة 1/2، والتي قيّمت جرعات متصاعدة من elsunersen في تسعة مرضى أطفال تتراوح أعمارهم بين 2 و 12 عامًا مصابين بـ SCN2A-DEE ذي بداية النوبات المبكرة.

بحسب شركة براكسيس، أدى العلاج بدواء إلسونرسين إلى انخفاض بنسبة 77% في عدد النوبات الشهرية مقارنةً بالوضع الأولي، وذلك بعد تعديل النتائج وفقًا لتأثير العلاج الوهمي. إضافةً إلى ذلك، حقق 71% من المرضى المعالجين انخفاضًا في عدد النوبات بنسبة تزيد عن 50%، بينما لم يتعرض 57% منهم لأي نوبات لمدة 28 يومًا متتالية على الأقل خلال فترة العلاج التي استمرت ستة أشهر .

وقالت الشركة إن فوائد العلاج استمرت لمدة تصل إلى عام واحد في دراسة التمديد المفتوحة الجارية.

أفادت شركة براكسيس أيضاً بأن جميع المرضى الذين تلقوا دواء إلسونرسين أظهروا تحسناً في واحد على الأقل من المقاييس السريرية الإضافية، بما في ذلك النوم، والوظائف الحركية، وتوتر العضلات، والانتباه، أو النمو العصبي الحركي. ولم يشهد أي من المرضى في المجموعة الضابطة تحسناً مماثلاً.

يستمر التسجيل في دراسة EMBRAVE3

أعلنت الشركة أن دواء إلسونرسين كان جيد التحمل بشكل عام، ولم تُسجّل أي آثار جانبية خطيرة مرتبطة بالدواء، ولم يتم إيقاف العلاج، ولم تظهر أي علامات على التهاب الأعصاب عند جرعات تصل إلى 8 ملليغرامات. وكانت معظم الآثار الجانبية التي ظهرت أثناء العلاج خفيفة إلى متوسطة الشدة .

بعد المناقشات مع إدارة الغذاء والدواء التي أُعلن عنها في ديسمبر 2025، قامت شركة براكسيس بتعديل دراسة EMBRAVE3 المحورية إلى تصميم أحادي الذراع وخاضع للتحكم الأساسي.

تجري الدراسة حاليًا تسجيل حوالي 30 مريضًا، سيتلقى جميعهم دواء إلسونرسين لمدة 24 أسبوعًا متبوعة بتمديد إضافي للعلاج لمدة 24 أسبوعًا .

حركة سعر سهم PRAX: ارتفعت أسهم شركة Praxis Precision Medicine بنسبة 4.70% لتصل إلى 295.58 دولارًا وقت النشر يوم الاثنين، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

صورة من موقع Shutterstock