أعلنت شركة Precision BioSciences, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: DTIL )، وهي شركة متخصصة في تحرير الجينات في المرحلة السريرية، وتستخدم منصتها المبتكرة ARCUS® لتطوير علاجات تحرير الجينات داخل الجسم الحي لأمراض ذات احتياجات طبية غير مُلباة، اليوم عن تفعيل أول موقع للتجارب السريرية وبدء فحص المرضى وتسجيلهم في تجربة PBGENE-DMD. ويخضع علاج PBGENE-DMD، وهو أول علاج من نوعه لتحرير الجينات داخل الجسم الحي لضمور دوشين العضلي (DMD)، للتقييم في دراسة المرحلة الأولى/الثانية FUNCTION-DMD.

يُعدّ برنامج PBGENE-DMD برنامجًا مملوكًا بالكامل لشركة Precision لتعديل الجينات داخل الجسم الحي، وهو مصمم لتحسين وظائف العضلات بشكل دائم لدى مرضى ضمور العضلات الدوشيني الذين لديهم طفرات بين الإكسونات 45 و55، وهي أكبر مجموعة فرعية جزيئية من الأولاد المصابين بهذا المرض. ستشمل دراسة المرحلة الأولى/الثانية FUNCTION-DMD مرضى قادرين على المشي، وهي مصممة لتقييم السلامة والتحمل والفعالية، بما في ذلك التعبير عن بروتين الديستروفين والنتائج الوظيفية.

"يمثل تفعيل مستشفى أركنساس للأطفال خطوة حاسمة في تطوير دراسة PBGENE-DMD السريرية وتوسيع نطاق الوصول إليها للمرضى وعائلاتهم الذين يبحثون عن خيارات علاجية جديدة لهذا المرض الوراثي المدمر"، صرّح بذلك مايكل أموروسو، الرئيس التنفيذي لشركة Precision BioSciences. وأضاف: "يتمتع الدكتور أرافيندان فيرابانديان وفريقه في مستشفى أركنساس للأطفال بخبرة واسعة في إدارة التجارب السريرية والأبحاث المتعلقة بمرض دوشين. وبصفتنا الموقع الافتتاحي لدراسة FUNCTION-DMD، يسعدنا بدء عملية الفحص والتسجيل في هذا المركز، بينما نواصل العمل على تفعيل مواقع تجريبية أخرى لإدراجها في دراسة FUNCTION-DMD".

مستشفى أركانساس للأطفال مركز معتمد من مشروع الآباء لضمور العضلات (PPMD) لرعاية مرضى ضمور دوشين العضلي، ويُعرف بتقديمه رعاية متخصصة ومتعددة التخصصات لمرضى ضمور دوشين العضلي. يهدف برنامج مراكز رعاية دوشين المعتمدة التابع لمشروع الآباء لضمور العضلات إلى ضمان التزام المراكز المشاركة بأعلى معايير الخدمات السريرية والتخصصية الفرعية، وسرعة دمج المعرفة القائمة على الأدلة، وتوفير رعاية موحدة ومتعددة التخصصات لمرضى ضمور دوشين. إضافةً إلى ذلك، يُعد مستشفى أركانساس للأطفال مركزًا معتمدًا من جمعية ضمور العضلات (MDA)، حيث يقدم رعاية متخصصة ومتعددة التخصصات للأمراض العصبية العضلية، بما في ذلك التشخيص، وخطط العلاج الشخصية، والدعم الشامل للمرضى.

"تحتاج العائلات التي تعيش مع ضمور دوشين العضلي إلى الوصول إلى كل من الرعاية متعددة التخصصات ذات الخبرة والدراسات البحثية الواعدة التي قد تعالج السبب الكامن وراء المرض"، قال الدكتور أرافيندان فيرابانديان. "يسعدنا أن نبدأ الفحص والتسجيل في دراسة FUNCTION-DMD للمرضى من جميع أنحاء العالم الذين يسعون للعلاج في موقعنا، ونتطلع إلى العمل مع Precision والمرضى المؤهلين وعائلاتهم أثناء تقييمنا لـ PBGENE-DMD."

حول تجربة FUNCTION-DMD:

من المتوقع أن تشمل دراسة المرحلة الأولى/الثانية FUNCTION-DMD مرضى ضمور العضلات الدوشيني القادرين على المشي، والذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وسبع سنوات، ولديهم طفرات بين الإكسونات 45 و55، ويمثلون ما يصل إلى 60% من الأولاد المصابين بضمور العضلات الدوشيني. يهدف هذا البحث إلى تقييم سلامة الدواء، ومدى تحمله، وفعاليته، بما في ذلك مستوى بروتين الديستروفين والنتائج الوظيفية لدى المرضى المصابين بضمور العضلات الدوشيني. لمزيد من المعلومات حول هذه التجربة السريرية ومعلومات الاتصال، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.clinicaltrials.gov والبحث عن NCT07429240.