-- أول ترخيص سريري لعلاج التحرير الحيوي من شركة برايم ميديسين --

-- يستهدف PM577a الطفرة H1069Q في جين ATP7B، وهو الأليل الأكثر شيوعًا المسبب لمرض ويلسون في أمريكا الشمالية وأوروبا --

من المتوقع بدء المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية في النصف الثاني من عام 2026؛ ومن المتوقع الحصول على البيانات السريرية الأولية في عام 2027.

قد تُمكّن منصة توصيل الجسيمات النانوية الدهنية المشتركة من التوسع السريع لتشمل مجموعات سكانية إضافية من الطفرات المسببة لمرض ويلسون؛ ويستهدف المرشح الأكثر تقدماً في المرحلة التالية طفرة R778L التي توجد بشكل متكرر في سكان شرق آسيا.

كامبريدج، ماساتشوستس، 18 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة برايم ميديسين (ناسداك: PRME)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية ملتزمة بتقديم فئة جديدة من العلاجات الجينية المتميزة ذات الجرعة الواحدة، اليوم أن هيئة سلامة الأدوية والأجهزة الطبية في نيوزيلندا (Medsafe) قد وافقت على طلب الشركة لإجراء التجارب السريرية (CTA) على عقار PM577a، وهو مُحرِّر جيني تجريبي لمرض ويلسون (WD). وتُعد هذه الموافقة أول ترخيص سريري لعلاج تحرير الجينات داخل الجسم الحي من شركة برايم ميديسين، وتُمكِّن الشركة من بدء دراستها العالمية من المرحلة الأولى/الثانية.

"هذه لحظة فارقة لشركة برايم ميديسن، ونأمل أن تكون كذلك لمجتمع مرضى داء ويلسون العالمي"، صرّح بذلك الدكتور آلان راين، الرئيس التنفيذي لشركة برايم ميديسن. "داء ويلسون اضطراب وراثي خطير ومعروف جيدًا، ولا يوجد له علاج شافٍ معتمد، كما أن العلاج القياسي الحالي يعاني من ضعف الالتزام به، وآثار جانبية خطيرة، واعتماد المريض عليه مدى الحياة. مع دواء PM577a، لدينا القدرة على تقديم علاج لمرة واحدة للمرضى، يُعالج بدقة السبب الجذري للمرض على المستوى الجيني. كما يُتيح التصميم المعياري لمنصتنا اتباع نهج منهجي لمعالجة طفرات داء ويلسون الإضافية، وهو ما يُشكّل أساس جميع برامجنا المُوجّهة للكبد."

المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية

تُعدّ المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية دراسة عالمية مفتوحة التسمية، تُجرى لأول مرة على البشر، وهي مصممة لتقييم سلامة وتحمل ونشاط وفعالية جرعات متزايدة من PM577a لدى البالغين والمراهقين المصابين بداء ويلسون. ستشمل الدراسة في البداية البالغين الذين يتمتعون بحالة سريرية مستقرة ويتلقون العلاج القياسي. قد تشمل تقييمات النشاط البيولوجي والفعالية قياس تدفق النحاس باستخدام التصوير المقطعي بالإصدار البوزيتروني (PET) للنحاس ^-64 ، وقياس مستوى سيرولوبلازمين المصل، والنحاس غير المرتبط بالسيرولوبلازمين، وإفراز النحاس في البول على مدار 24 ساعة، وقياس مستوى النحاس في الكبد عن طريق الخزعة.

قال الدكتور محمد أسمال، كبير المسؤولين الطبيين في شركة برايم ميديسين: "يستند تصميم تجربتنا السريرية لمرض ويلسون إلى الرؤى التطبيقية المستقاة من أعمالنا ما قبل السريرية. ويُعدّ استخدام التصوير المقطعي بالإصدار البوزيتروني (PET) باستخدام النحاس ^-64 كطريقة غير جراحية لقياس نشاط بروتين ATP7B نقطة قوة مميزة للبرنامج، ونتطلع إلى مشاركة بيانات إثبات المفهوم في عام 2027".

حول PM577

PM577 هي عائلة من منتجات التحرير الجيني المُصنّعة بتقنية الجسيمات النانوية الدهنية، والمصممة لتصحيح طفرات ATP7B المسببة للأمراض في خلايا الكبد عبر حقنة وريدية واحدة. يستهدف المنتج الأولي لشركة Prime Medicine، PM577a، الأليل ATP7B H1069Q، الذي يُمثل ما يقارب 30-50% من المتغيرات المرتبطة بمرض ويلسون في الولايات المتحدة وأوروبا. وتعتزم الشركة تطوير منتجات إضافية لمعالجة غالبية المتغيرات المسببة للأمراض على مستوى العالم. حاليًا، يخضع منتجٌ آخر للتطوير ما قبل السريري، ويستهدف R778L، وهو الأليل الطافر الأكثر شيوعًا في سكان شرق آسيا.

حول مرض ويلسون

مرض ويلسون هو اضطراب وراثي متنحي نادر يصيب الكبد، وينتج عن طفرات فقدان الوظيفة في جين ATP7B، ويصيب ما يقدر بنحو شخص واحد من بين كل 30,000 شخص حول العالم. يؤدي ضعف إفراز النحاس في الصفراء إلى تراكمه تدريجيًا في الكبد، مما يؤثر على أعضاء متعددة، بما في ذلك الدماغ والكليتين والقرنية. تتراوح الأعراض السريرية من تضخم الكبد غير المصحوب بأعراض إلى تليف الكبد غير المعاوض والفشل الكبدي الحاد؛ وتؤثر المضاعفات العصبية والنفسية على حوالي ثلثي المرضى. العلاجات الدوائية الحالية، مثل خالبات النحاس وأملاح الزنك، غير شافية، وتتطلب تناول جرعات يومية مدى الحياة مع اتباع نظام غذائي صارم، كما أنها تنطوي على تحديات تتعلق بالتحمل، وترتبط بارتفاع معدلات عدم الالتزام بالعلاج. يبقى زرع الكبد الخيار العلاجي الوحيد، ولكنه مقيد بتوفر الأعضاء وينطوي على مخاطر إجرائية كبيرة.

حول برايم ميديسين

تُعدّ شركة برايم ميديسين شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية، تُكرّس جهودها لابتكار وتوفير الجيل القادم من علاجات تعديل الجينات للمرضى. وتُوظّف الشركة منصتها الخاصة "برايم إيديتينج"، وهي تقنية متعددة الاستخدامات ودقيقة وفعّالة لتعديل الجينات، لتطوير فئة جديدة من العلاجات الجينية المتميزة التي تُعطى لمرة واحدة. صُممت هذه التقنية لإجراء التعديل الصحيح فقط في الموضع الصحيح داخل الجين مع تقليل التعديلات غير المرغوب فيها على الحمض النووي، ما يمنحها القدرة على إصلاح جميع أنواع الطفرات الجينية تقريبًا، والعمل في العديد من الأنسجة والأعضاء وأنواع الخلايا المختلفة. وبذلك، تُتيح إمكانيات "برايم إيديتينج" المتعددة لتعديل الجينات فرصًا جديدة في آلاف الحالات المرضية المحتملة.

تُواصل شركة برايم ميديسين حاليًا تطوير مجموعة متنوعة من البرامج العلاجية التجريبية، مُنظمة حول مجالات تركيزها الأساسية: أمراض الكبد والرئة، وعلم المناعة والأورام. وفي كل مجال من هذه المجالات، تُركز برايم ميديسين مبدئيًا على مجموعة من البرامج عالية القيمة، يستهدف كل منها مرضًا ذا بيولوجيا مفهومة جيدًا ومسار واضح للتطوير السريري والتنظيمي، ومن المتوقع أن يُشكل كل منها الأساس للتوسع في فرص إضافية. وتعتزم الشركة، مع مرور الوقت، تعظيم الإمكانات العلاجية الواسعة والمتعددة الاستخدامات لتقنية برايم إيديتينغ، فضلًا عن مرونة منصة برايم إيديتينغ، للتوسع بسرعة وكفاءة لتشمل أمراضًا أخرى غير تلك الموجودة في خط إنتاجها الحالي، بما في ذلك أمراض وراثية إضافية، وأمراض مناعية، وسرطانات، وأمراض معدية، واستهداف عوامل الخطر الوراثية في الأمراض الشائعة، والتي تُؤثر مجتمعةً على ملايين الأشخاص. للمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.primemedicine.com.

© ٢٠٢٦ شركة برايم ميديسين. جميع الحقوق محفوظة. برايم ميديسين، وشعارات برايم ميديسين، وباسيج هي علامات تجارية لشركة برايم ميديسين. جميع العلامات التجارية الأخرى المشار إليها هنا هي ملك لأصحابها المعنيين.

بيانات استشرافية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995، بصيغته المعدلة، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات الضمنية والصريحة حول معتقدات وتوقعات شركة برايم ميديسين فيما يتعلق بما يلي: إمكانية استخدام PM577a لتصحيح الطفرات المسببة لمرض ويلسون وعلاجه؛ والتجربة السريرية للمرحلة 1/2 من PM577a، بما في ذلك التوقيت المتوقع لبدء التجربة في النصف الثاني من عام 2026 والبيانات السريرية الأولية في عام 2027؛ واستمرار تطوير برنامجها الخاص بمرض ويلسون والتقدم فيه، بما في ذلك تطوير مرشحين لاحقين؛ ونمطية منصة برايم إيديتينج وفوائدها؛ وتوقعاتها فيما يتعلق بنطاق تقنية برايم إيديتينج وتنفيذ خططها الاستراتيجية لأعمالها وبرامجها وتقنياتها؛ وإمكانات برايم إيديتينج كتقنية تحويلية لتحرير الجينات وقدرتها على فتح آفاق جديدة عبر آلاف المؤشرات المحتملة.

تستند أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي إلى توقعات ومعتقدات الإدارة الحالية، وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك والعوامل المهمة التي قد تؤدي إلى اختلاف الأحداث أو النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المُعبر عنها أو المُضمنة في أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر المرتبطة بما يلي: الشكوك المتعلقة بدخول منتجات شركة برايم ميديسين المرشحة للتجارب السريرية؛ الترخيص، وبدء، وإجراء الدراسات ما قبل السريرية والدراسات التمكينية لتقديم طلبات الأدوية الجديدة (IND) ومتطلبات التطوير الأخرى للمنتجات المرشحة المحتملة، بما في ذلك الشكوك المتعلقة بفتح طلبات الأدوية الجديدة (IND) والحصول على الموافقات التنظيمية؛ المخاطر المتعلقة بتطوير وتحسين التقنيات الجديدة، ونتائج الدراسات ما قبل السريرية، أو عدم قدرة الدراسات السريرية على التنبؤ بالنتائج المستقبلية فيما يتعلق بالدراسات المستقبلية؛ نطاق الحماية التي تستطيع شركة برايم ميديسين وضعها والحفاظ عليها لحقوق الملكية الفكرية التي تغطي تقنية برايم إيديتينج الخاصة بها؛ قدرة شركة برايم ميديسين على تحديد وإبرام اتفاقيات الترخيص والتعاون المستقبلية؛ توقعات شركة برايم ميديسين بشأن الجدول الزمني المتوقع لسيولة النقد لديها وأدائها المالي المستقبلي؛ والظروف الاقتصادية والصناعية والسوقية العامة. تُفصّل هذه المخاطر وغيرها من الشكوك في القسم المعنون "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لشركة برايم ميديسن على النموذج 10-K، بالإضافة إلى أي إفصاحات لاحقة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات. علاوة على ذلك، فإن أي بيانات تطلعية لا تمثل إلا وجهة نظر برايم ميديسن في تاريخ اليوم، ولا ينبغي الاعتماد عليها باعتبارها تمثل وجهة نظرها في أي تاريخ لاحق. وتخلي برايم ميديسن مسؤوليتها صراحةً عن أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية، وذلك وفقًا لأي التزامات بموجب القانون المعمول به. ولا تُقدّم أي إقرارات أو ضمانات (صريحة أو ضمنية) بشأن دقة أي من هذه البيانات التطلعية.

جهات الاتصال بالمستثمرين ووسائل الإعلام

غريغوري ديربورن
برايم ميديسين
857-209-0696
gdearborn@primemedicine.com

هانا ديريسيفيتش
Precision AQ
212-362-1200
hannah.deresiewicz@precisionaq.com