كامبريدج، ماساتشوستس، 7 ديسمبر 2025 (جلوب نيوز واير) - أعلنت اليوم شركة برايم ميديسن (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: PRME)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية ملتزمة بتقديم فئة جديدة من العلاجات الجينية العلاجية المتمايزة لمرة واحدة، عن نشر البيانات السريرية للمرحلتين الأولى والثانية من العلاج PM359، وهو منتج الخلايا الجذعية المكونة للدم الذاتية قيد البحث الذي طورته الشركة لعلاج داء الحبيبات المزمن p47 ^phox (CGD)، في مجلة نيو إنجلاند الطبية (NEJM). كما سيتم عرض البيانات في جلسة عرض ملصقات خلال الاجتماع السنوي السابع ^{والستين} للجمعية الأمريكية لأمراض الدم (ASH)، المقرر انعقاده في الفترة من 6 إلى 9 ديسمبر 2025 في أورلاندو، فلوريدا.

يُفيد المنشور، المعنون "التحرير الأولي لمرض الحبيبات المزمن p47-phox"، بالبيانات الأولية لمريضين عولجا في المرحلة الأولى والثانية من تجربة PM359، والتي صُممت لتقييم السلامة والنشاط البيولوجي والفعالية الأولية لدى المشاركين في الدراسة من البالغين والأطفال. وقد شهد كلا المريضين نموًا سريعًا للعدلات والصفائح الدموية، بالإضافة إلى استعادة دائمة لنشاط أوكسيديز NADPH، وفوائد سريرية مبكرة، دون أي مخاوف تتعلق بالسلامة. تُقدم هذه النتائج مجتمعةً أول دليل على سلامة وفعالية التحرير الأولي على البشر، وتدعم إمكانية استخدام PM359 كاستراتيجية علاجية دقيقة لمرض الحبيبات المزمن CGD.

• كان لدى كلا المريضين المسجلين في الدراسة تاريخ من المضاعفات السابقة المرتبطة بمرض الكلى المزمن، بما في ذلك التهاب القولون المرتبط بمرض الكلى المزمن (CAC)، والتهابات الجلد والأنسجة الرخوة، وكلاهما استمر على العلاج الوقائي طويل الأمد.
• شهد كلا المريضين نموًا سريعًا للعدلات، حيث بلغت نسبة العدلات الإيجابية لثنائي هيدرورودامين (DHR+) 69% و83% على التوالي بحلول اليوم الثلاثين، متجاوزةً بذلك الحد الأدنى المتوقع للفائدة السريرية والبالغ 20%. وظل نشاط ثنائي هيدرورودامين مستقرًا مع مرور الوقت لدى كلا المريضين، مما يشير إلى حدوث تصحيح جيني في الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCs) المُعاد تكوينها على المدى الطويل في نخاع العظم.
• يظل كلا المريضين خاليين من المضاعفات الجديدة المرتبطة بـCGD أو الأمراض المتزامنة الهامة بعد التسريب؛ بالإضافة إلى ذلك، توقف المريض 1 عن علاجه بالميسالامين ولم يعاني من تفاقم مرض CAC، كما انخفضت مستويات الكالبروتكتين في البراز لدى المريض 2 بشكل كبير، وهدأت أعراض مرض CAC المزمن لديه.
• لم تحدث أي أحداث سلبية ذات أهمية سريرية يمكن أن تعزى إلى PM359 في أي من المريضين، وكانت جميع السميات الملاحظة متوافقة مع التكييف القائم على بوسولفان.

قال الدكتور محمد أسمال، الرئيس الطبي لشركة برايم ميديسن: "إن نشر هذه البيانات الأولى من نوعها على البشر يُبرز وعد برايم إديتينج كمنصة علاجية من الجيل التالي، قادرة على تقديم فوائد ملموسة للمرضى، ويمكن تصنيعها وتقديمها على نطاق سريري". وأضاف: "إلى جانب إثبات الفعالية السريرية المبكرة، تُقدم هذه النتائج رؤى مهمة حول ملف سلامة برايم إديتينج ومزاياها المحتملة مقارنةً بتقنيات تحرير الجينات الأخرى. وكما هو موضح في منشور مجلة نيو إنجلاند الطبية (NEJM) ، لاحظنا معدلات تعافي عالية للخلايا المصححة القابلة للحياة بعد دورة تعبئة واحدة، بالإضافة إلى إعادة بناء سريعة لنظام تكوين الدم بعد الحقن. ويدعم كلا الاكتشافين اعتقادنا بأن آلية برايم إديتينج، التي لا تُسبب تكسرًا مزدوج السلسلة، قد تكون أكثر تحملاً من قِبل الخلايا الجذعية المكونة للدم وأنواع الخلايا الأخرى - وبالتالي أكثر أمانًا للمرضى - مقارنةً بالطرق الأخرى".

نبذة عن برايم ميديسن
برايم ميديسن شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية، تُعنى بتطوير وتقديم الجيل القادم من علاجات تعديل الجينات للمرضى. وتُوظّف الشركة منصتها الحصرية "برايم إديتينج"، وهي تقنية متعددة الاستخدامات ودقيقة وفعالة لتعديل الجينات، لتطوير فئة جديدة من العلاجات الجينية العلاجية المتمايزة لمرة واحدة. صُممت هذه التقنيات لإجراء التعديل المناسب فقط في الموضع المناسب داخل الجين مع تقليل التعديلات غير المرغوب فيها في الحمض النووي، ما يُتيح إمكانية إصلاح جميع أنواع الطفرات الجينية تقريبًا، كما أنها تعمل على العديد من الأنسجة والأعضاء وأنواع الخلايا المختلفة. وبالنظر إلى هذه القدرات المتعددة الاستخدامات لـ"برايم إديتينج"، فإنها تُتيح فرصًا واسعة لآلاف الاستخدامات المُحتملة.

تُطوّر برايم ميديسين حاليًا محفظةً متنوعةً من البرامج العلاجية البحثية المُنظّمة حول مجالات تركيزنا الأساسية: الكبد والرئة والمناعة والأورام. في كل مجالٍ أساسي، تُركّز برايم ميديسين في البداية على مجموعةٍ من البرامج عالية القيمة، يستهدف كلٌّ منها مرضًا ذي بيولوجيا مفهومة جيدًا ومسارٍ واضحٍ للتطوير السريري والتنظيم، ومن المتوقع أن يُوفّر كلٌّ منها الأساس للتوسّع في فرصٍ إضافية. مع مرور الوقت، تعتزم الشركة تعظيم الإمكانات العلاجية الواسعة والمتنوعة لبرايم إديتينج، بالإضافة إلى وحدات منصة برايم إديتينج، للتوسّع بسرعةٍ وكفاءةٍ تتجاوز الأمراض الموجودة في خطّها الحالي، بما في ذلك أمراض وراثية إضافية، وأمراض مناعية، وسرطانات، وأمراض معدية، واستهداف عوامل الخطر الجينية في الأمراض الشائعة، والتي تُؤثّر مجتمعةً على ملايين الأشخاص. لمزيدٍ من المعلومات، يُرجى زيارة www.primemedicine.com .

© ٢٠٢٥ برايم ميديسن، جميع الحقوق محفوظة. برايم ميديسن، وشعارات برايم ميديسن، وباسيج هي علامات تجارية لشركة برايم ميديسن. جميع العلامات التجارية الأخرى المذكورة هنا هي ملك لأصحابها.

تصريحات تطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية في إطار معنى قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995، مع التعديلات، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات الضمنية والصريحة حول معتقدات Prime Medicine وتوقعاتها فيما يتعلق بـ: أهمية البيانات من تجربتها في المرحلة 1/2 من PM359؛ وإمكانية أن يكون PM359 استراتيجية علاجية دقيقة وآمنة لـ CGD؛ وسلامة وفعالية Prime Editing، بما في ذلك بالمقارنة مع الأساليب الأخرى؛ وإمكانية Prime Editing لتصحيح الطفرات المسببة للأمراض وعلاجها؛ وخططها الاستراتيجية لأعمالها وبرامجها وتكنولوجيتها؛ وإمكانية Prime Editing لإطلاق العنان للفرص عبر آلاف المؤشرات المحتملة.

تستند أي بيانات تطلعية في هذا البيان الصحفي إلى توقعات ومعتقدات الإدارة الحالية وتخضع لعدد من المخاطر وعدم اليقين والعوامل المهمة التي قد تتسبب في اختلاف الأحداث أو النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المعبر عنها أو الضمنية في أي بيانات تطلعية واردة في هذا البيان الصحفي، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر المخاطر المرتبطة بما يلي: عدم اليقين المتعلق بمرشحي منتجات Prime Medicine الذين يدخلون التجارب السريرية؛ الترخيص والبدء وإجراء الدراسات ما قبل السريرية ودراسات تمكين IND ومتطلبات التطوير الأخرى للمرشحين المحتملين للمنتجات، بما في ذلك عدم اليقين المتعلق بفتح INDs والحصول على الموافقات التنظيمية؛ المخاطر المتعلقة بتطوير وتحسين التقنيات الجديدة، أو نتائج الدراسات ما قبل السريرية، أو الدراسات السريرية التي لا تتنبأ بالنتائج المستقبلية فيما يتعلق بالدراسات المستقبلية؛ نطاق الحماية التي تتمكن Prime Medicine من إنشائها والحفاظ عليها لحقوق الملكية الفكرية التي تغطي تقنية Prime Editing الخاصة بها؛ قدرة Prime Medicine على تحديد اتفاقيات الترخيص والتعاون المستقبلية وإبرامها؛ توقعات Prime Medicine فيما يتعلق بالجدول الزمني المتوقع لمدرج النقد والأداء المالي المستقبلي؛ والظروف الاقتصادية والصناعية والسوقية العامة. تم وصف هذه المخاطر والشكوك وغيرها بمزيد من التفصيل في قسم "عوامل الخطر" ضمن أحدث تقرير سنوي لشركة برايم ميديسن على النموذج 10-K، بالإضافة إلى أي إيداعات لاحقة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. إضافةً إلى ذلك، تُمثل أي بيانات تطلعية آراء برايم ميديسن اعتبارًا من اليوم فقط، ولا ينبغي الاعتماد عليها كممثلة لآراء الشركة في أي تاريخ لاحق. تُخلي برايم ميديسن مسؤوليتها صراحةً عن أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية، وذلك وفقًا لأي التزامات بموجب القانون المعمول به. ولا تُقدم أي تعهدات أو ضمانات (صريحة أو ضمنية) بشأن دقة أي من هذه البيانات التطلعية.

جهات الاتصال للمستثمرين ووسائل الإعلام
جريجوري ديربورن
الطب الرئيسي
857-209-0696
gdearborn@primemedicine.com

هانا ديريسيويتش
الدقة AQ
212-362-1200
hannah.deresiewicz@precisionaq.com