أعلنت شركة برايم ميديسين أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على طلب ترخيص دواء PM577a، وهو دواء تجريبي قيد الدراسة على الحيوانات لعلاج مرض ويلسون؛ ومن المتوقع صدور البيانات السريرية الأولية في عام 2027.
Prime Medicine, Inc. PRME | 0.00 |
- موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء IND، بالإضافة إلى موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على طلب ترخيص التجارب السريرية (CTA) الذي تمت الموافقة عليه سابقًا، تُؤسس برنامجًا سريريًا عالميًا للمرحلتين الأولى والثانية لدواء PM577a.
-- يستهدف PM577a الطفرة H1069Q في جين ATP7B، وهو الأليل الأكثر شيوعًا المسبب لمرض ويلسون في أمريكا الشمالية وأوروبا --
-- من المتوقع الحصول على البيانات السريرية الأولية في عام 2027 --
كامبريدج، ماساتشوستس، 23 يوليو/تموز 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة برايم ميديسين (ناسداك: PRME )، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية ملتزمة بتقديم فئة جديدة من العلاجات الجينية المتميزة ذات الجرعة الواحدة، اليوم عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على طلبها الخاص بدواء تجريبي جديد (IND) لعقار PM577a، وهو مُحرر جيني تجريبي لعلاج مرض ويلسون (WD). وبموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، يُمكن البدء بدراسة PM577a سريريًا في الولايات المتحدة. وبالإضافة إلى موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على طلبها الخاص بالتجارب السريرية في نيوزيلندا، تُؤسس هذه الموافقة برنامجًا عالميًا للمرحلتين الأولى والثانية، وتُتيح المشاركة للمرضى في الولايات المتحدة، حيث يُعدّ H1069Q أكثر المتغيرات المسببة لمرض ويلسون شيوعًا.