أعلنت شركة ProQR Therapeutics عن بيانات من دراستها السريرية الجارية من المرحلة الأولى لعقار AX-0810 التجريبي، وهو عبارة عن أوليغونوكليوتيد لتحرير الحمض النووي الريبوزي (RNA)؛ حيث رصدت تفاعلاً مع الهدف على جميع المؤشرات الحيوية الرئيسية.

ProQR Therapeutics N.V.

ProQR Therapeutics N.V.

PRQR

0.00

  • أظهرت البيانات المستقاة من دراسة المرحلة الأولى الجارية لـ AX-0810 على متطوعين أصحاء ارتباطًا مستهدفًا يعتمد على الجرعة على جميع المؤشرات الحيوية الرئيسية في المجموعات القابلة للتقييم بجرعتي 3 ملغم/كغم و 6 ملغم/كغم.
  • أظهر المركب AX-0810 تغيراً يصل إلى 8 أضعاف (6 ملغم/كغم) في إجمالي الأحماض الصفراوية في المصل، متجاوزاً عتبة الضعف التي حددتها الشركة كمؤشر ذي دلالة على تعديل NTCP، إلى جانب قراءات متوافقة لملف الأحماض الصفراوية وعلامات TUDCA
  • لوحظ حتى الآن ملف أمان وتحمل جيد لدواء AX-0810، حيث لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة أو حكة؛ وتدعم نتائج الدراسات الدوائية الحركية حتى الآن استمرار استهداف الدواء للهدف، بما في ذلك نصف عمر يبلغ ثمانية أسابيع.
  • تدعم نتائج المؤشرات الحيوية NTCP تطوير الجيل التالي من المرشح AX-0811 والدراسات السريرية المستقبلية في رتق القناة الصفراوية