– تشمل دواعي الاستعمال جميع الأعمار وجميع درجات شدة المرض –

– أول موافقة يابانية على منتج PTC –

وارن، نيوجيرسي ، 22 ديسمبر/كانون الأول 2025 /PRNewswire/ - أعلنت شركة PTC Therapeutics, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: PTCT) اليوم عن حصول دواء Sephience™ (سيبابترين) على موافقة وزارة الصحة والعمل والرفاهية اليابانية لعلاج الأطفال والبالغين المصابين ببيلة الفينيل كيتون (PKU). ويشمل هذا الترخيص جميع الفئات العمرية وجميع درجات شدة المرض.

"يُعدّ اعتماد دواء سيفينس في اليابان إنجازًا هامًا للمرضى اليابانيين المصابين ببيلة الفينيل كيتون، وكذلك لمرضى سرطان الغدة الدرقية الحليمي"، صرّح بذلك الدكتور ماثيو ب. كلاين، الرئيس التنفيذي لشركة PTC Therapeutics. "أنا فخورٌ بأننا تمكّنا من الحصول على الموافقات اللازمة لدواء سيفينس في الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة واليابان في أقل من ستة أشهر، مما يُتيح إطلاقه عالميًا. فريقنا في اليابان جاهزٌ تمامًا ومتحمّسٌ لتقديم سيفينس لكل من قد يستفيد منه."

ستبدأ شركة PTC الآن في إجراء مناقشات حول التسعير والتي من المتوقع أن تنتهي في الربع الأول من عام 2026، على أن يتم الإطلاق بعد ذلك بوقت قصير.

حول سيفينس™ (سيبابترين)

يُستخدم دواء سيفينس™ لعلاج مرضى بيلة الفينيل كيتون (PKU) من البالغين والأطفال. سيفينس هو مُركّب طبيعي مُستخلص من العامل المساعد الإنزيمي BH4، وهو عامل مساعد أساسي لإنزيم فينيل ألانين هيدروكسيلاز (PAH). بفضل آلية عمله، يُخفّض سيفينس مستويات فينيل ألانين (Phe) في الدم بفعالية، ويُمكن استخدامه لعلاج شريحة واسعة من مرضى بيلة الفينيل كيتون. سيفينس مُعتمد في الاتحاد الأوروبي/المنطقة الاقتصادية الأوروبية، والولايات المتحدة، واليابان.

نبذة عن بيلة الفينيل كيتون

بيلة الفينيل كيتون (PKU) مرض وراثي نادر يصيب الجسم، يتميز بعدم قدرته على تكسير حمض أميني أساسي يُسمى فينيل ألانين (Phe)، مما قد يؤدي إلى ظهور أعراض عصبية وغيرها. في حال عدم علاجه أو سوء إدارته، قد يتراكم الفينيل ألانين في الجسم إلى مستويات ضارة، مُسبباً إعاقات شديدة لا رجعة فيها، مثل الإعاقة الذهنية الدائمة، والنوبات، وتأخر النمو، وفقدان الذاكرة، ومشاكل سلوكية وعاطفية. لا تظهر أعراض على الأطفال حديثي الولادة المصابين ببيلة الفينيل كيتون في البداية، ولكن الأعراض عادةً ما تتفاقم تدريجياً، والضرر الناجم عن المستويات السامة من الفينيل ألانين في السنوات الأولى من العمر لا رجعة فيه. يتم تشخيص بيلة الفينيل كيتون عادةً خلال برامج فحص حديثي الولادة. ويُقدر عدد المصابين ببيلة الفينيل كيتون في العالم بنحو 58,000 شخص.

نبذة عن شركة PTC Therapeutics, Inc.

شركة PTC هي شركة عالمية متخصصة في مجال الأدوية الحيوية، وتُكرّس جهودها لاكتشاف وتطوير وتسويق أدوية متميزة سريريًا للأطفال والبالغين المصابين بأمراض نادرة. وتعمل PTC على تطوير مجموعة قوية ومتنوعة من الأدوية التحويلية، وذلك في إطار مهمتها لتوفير أفضل العلاجات المتاحة للمرضى الذين يعانون من احتياجات طبية غير مُلبّاة. وتتمثل استراتيجية الشركة في الاستفادة من خبرتها العلمية وبنيتها التحتية التجارية العالمية لتحقيق أقصى قيمة للمرضى والجهات المعنية الأخرى.

للمزيد من المعلومات:

المستثمرون:

إيلين كافاليري

+1 (615) 618-6228

ecavaleri@ptcbio.com

وسائط:

جانين كليمنتي

+1 (908) 912-9406

jclemente@ptcbio.com

بيان استشرافي

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. جميع البيانات الواردة في هذا البيان، باستثناء البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية، هي بيانات استشرافية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بما يلي: التوقعات والخطط والآفاق المستقبلية لشركة PTC، بما في ذلك ما يتعلق بالتوقيت المتوقع للتجارب والدراسات السريرية، وتوافر البيانات، والطلبات والردود التنظيمية، والتسويق، وغيرها من الأمور المتعلقة بمنتجاتها ومرشحيها؛ والتوقعات المتعلقة بشركة Sephience، بما في ذلك توقيت التسويق؛ واستراتيجية شركة PTC، وعملياتها المستقبلية، ووضعها المالي المستقبلي، وإيراداتها المستقبلية، وتكاليفها المتوقعة؛ وأهداف الإدارة. يمكن التعرف على البيانات الاستشرافية الأخرى من خلال الكلمات التالية: "توجيه"، "خطة"، "نتوقع"، "نعتقد"، "نقدر"، "نأمل"، "ننوي"، "قد"، "نستهدف"، "محتمل"، "سوف"، "يمكن"، "ينبغي"، "نستمر"، وما شابهها من تعابير.

قد تختلف نتائج شركة PTC وأداؤها وإنجازاتها الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المُعبر عنها صراحةً أو ضمنًا في البيانات التطلعية التي تُصدرها، وذلك نتيجةً لمجموعة متنوعة من المخاطر والشكوك، بما في ذلك تلك المتعلقة بما يلي: نتائج مفاوضات التسعير والتغطية والسداد مع جهات الدفع الخارجية لمنتجات PTC أو المنتجات المرشحة التي تُسوقها PTC أو قد تُسوقها في المستقبل؛ التوقعات المتعلقة بشركة Sephience، بما في ذلك أي طلبات تنظيمية وموافقات محتملة، والتسويق، والإنجاز المحتمل للمعالم التنظيمية والمبيعات، والمدفوعات المشروطة التي قد تكون PTC مُلزمة بدفعها؛ التأثيرات التجارية الهامة، بما في ذلك تأثيرات ظروف الصناعة أو السوق أو الاقتصاد أو السياسة أو التنظيم؛ التغييرات في الضرائب والقوانين واللوائح والأسعار والسياسات الأخرى؛ قاعدة المرضى المؤهلين والإمكانات التجارية لمنتجات PTC والمنتجات المرشحة؛ النهج العلمي لشركة PTC والتقدم العام في التطوير؛ والعوامل المذكورة في قسم "عوامل الخطر" من أحدث تقرير سنوي لشركة PTC على النموذج 10-K، بالإضافة إلى أي تحديثات لهذه العوامل يتم تقديمها من حين لآخر في ملفات PTC الأخرى لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية. يُرجى منكم دراسة جميع هذه العوامل بعناية.

كما هو الحال مع أي دواء قيد التطوير، توجد مخاطر كبيرة في تطوير المنتجات الجديدة والحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة وتسويقها. ولا توجد ضمانات بأن أي منتج سيحصل على الموافقة التنظيمية أو يحافظ عليها في أي منطقة، أو أن يثبت نجاحه التجاري، بما في ذلك سيفينس.

إن البيانات التطلعية الواردة هنا تمثل وجهات نظر شركة PTC فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي، ولا تتعهد شركة PTC أو تخطط لتحديث أو مراجعة أي من هذه البيانات التطلعية لتعكس النتائج الفعلية أو التغييرات في الخطط أو التوقعات أو الافتراضات أو التقديرات أو التنبؤات أو الظروف الأخرى التي تحدث بعد تاريخ هذا البيان الصحفي إلا إذا اقتضى القانون ذلك.

للاطلاع على المحتوى الأصلي وتنزيل الوسائط المتعددة، يُرجى زيارة الرابط التالي: https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-announces-approval-of-sephience-sepiapterin-for-the-treatment-of-children-and-adults-living-with-phenylketonuria-pku-in-japan-302647819.html

المصدر: شركة بي تي سي ثيرابيوتكس