تم تصنيف أربعة من أصل ستة مرضى مشاركين في برنامج الاستخدام الرحيم على أنهم "تحسنوا" أو "تحسنوا بشكل ملحوظ" مقارنةً بالتقييم الأساسي عبر نقاط النهاية السريرية الرئيسية.

• جميع المرضى الستة تقل أعمارهم عن 10 سنوات، وأصغرهم يبلغ من العمر 6 أشهر فقط.
• تتراوح مدة العلاج حتى الآن من 3 أسابيع إلى 15 شهرًا
• لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة متعلقة بالعلاج لدى جميع المرضى الستة.
• انضمام مرضى أطفال إضافيين إلى البرنامج في يونيو وسبتمبر
• تعتزم شركة كوين إصدار بيانات شاملة، بما في ذلك بيانات من دراسات المرحلة الثانية الجارية، في الأشهر المقبلة.
  
  

أشبورن، فيرجينيا، 16 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة كوين للأدوية المحدودة (ناسداك: QNRX) (المشار إليها فيما يلي بـ "الشركة" أو "كوين")، وهي شركة أدوية متخصصة في المرحلة السريرية المتأخرة تركز على تطوير وتسويق المنتجات العلاجية التي تعالج الأمراض النادرة واليتيمة، اليوم عن تحديث سريري إيجابي من برنامج الاستخدام الرحيم لمتلازمة نيثرتون (NS) للأطفال.

يشارك حاليًا ستة مرضى أطفال مصابين بالمتلازمة الكلوية في البرنامج، جميعهم دون سن العاشرة، وأصغرهم يبلغ من العمر ستة أشهر فقط. وقد صُنِّف أربعة من الأطفال الستة المشاركين في الدراسة على أنهم "تحسنوا" أو "تحسنوا بشكل ملحوظ" مقارنةً بالوضع الأولي، وذلك وفقًا للمؤشرات السريرية الرئيسية عند إصدار هذا التقرير.

حقق ثلاثة من المرضى الأربعة الذين استجابوا للعلاج تحسنًا بمقدار درجة واحدة على الأقل عن خط الأساس، وفقًا للتقييم العالمي للمحقق (IGA) (المقياس من 0 - شفاء تام إلى 4 - حكة شديدة). وحقق مريض واحد تحسنًا كاملًا بمقدار خمس درجات، من 4 (حكة شديدة) عند خط الأساس إلى 0 (شفاء تام) بعد تسعة أشهر، ولا يزال المريض خاليًا من الأعراض بعد 15 شهرًا. ومن بين هؤلاء المرضى الثلاثة، حقق اثنان تحسنًا بمقدار أربع درجات على الأقل عن خط الأساس في الحكة (المقياس من 0 إلى 10)، بينما اختفت الحكة تمامًا لدى مريض واحد. أما المريض الثالث، فقد بدأ العلاج بحكة من الدرجة 1، وظلت كذلك طوال فترة العلاج.

المريض الرابع، وهو أصغر المستجيبين للعلاج، يبلغ من العمر ستة أشهر، ولم يتلقَّ العلاج إلا لثلاثة أسابيع. لا تزال شركة كوين تنتظر بيانات السلامة والفعالية بعد ستة أسابيع، ولكن في بداية العلاج، كان المريض يحتاج إلى وضع مرطبات على بشرته 12 مرة يوميًا، كل ساعتين. بعد ثلاثة أسابيع من تناول جرعة QRX003، ونتيجةً لتحسن بشرة الرضيع، لم يعد والداه يستخدمان المرطبات تقريبًا على المناطق المعالجة من جسمه. إضافةً إلى ذلك، قبل تلقي QRX003، كانت مستويات العدلات لدى الرضيع منخفضة للغاية، مما كان يعرضه لخطر كبير للإصابة بمضاعفات العدوى. بعد ثلاثة أسابيع فقط من العلاج بـ QRX003، عادت هذه المستويات إلى طبيعتها تمامًا، وهو مؤشر واضح آخر على فعالية العلاج.

لم يطرأ أي تحسن على حالة اثنين من المرضى الستة حتى الآن، مع العلم أن مدة علاج أحدهما لم تتجاوز ثمانية أسابيع، ولا يزال يتلقى العلاج. وقد انضم مريض إضافي إلى البرنامج في ¹⁵ يونيو، ومن المقرر أن يبدأ مريضان آخران العلاج بحلول نهاية سبتمبر. وتعتقد شركة كوين أن المعلومات المستقاة من هذه المجموعة المتنامية من المرضى الأطفال قد تُقدم أدلة داعمة قيّمة على سلامة وفعالية دواء QRX003 على المدى الطويل لدى هذه الفئة المهمة من المرضى.

لم ترد أي تقارير عن أحداث ضائرة متعلقة بالعلاج لأي من المرضى الستة المشاركين في البرنامج.

تخطط شركة كوين لإصدار بيانات سريرية شاملة من هذا البرنامج ومن دراسات المرحلة الثانية الجارية في الأشهر المقبلة.

صرح الدكتور مايكل مايرز، الرئيس التنفيذي لشركة كوين، قائلاً: "يسعدنا أن نقدم هذا التحديث المهم للغاية من الأطفال الستة المصابين بمتلازمة نونان والمسجلين حاليًا في برنامج الاستخدام الرحيم لعقار QRX003. ونظرًا لأن متلازمة نونان مرض وراثي، فإن فعالية منتجنا على الأطفال أمر بالغ الأهمية. ومع استجابة أربعة من أصل ستة أطفال في البرنامج بشكل إيجابي وظهور علامات واضحة على التحسن في جميع المؤشرات السريرية الرئيسية عند علاجهم بعقار QRX003، فإننا نشعر بالتفاؤل حيال إمكانية أن يصبح هذا المنتج أول علاج معتمد لهذا المرض. وقد ساهمت أقصر مدة علاج، وهي ثلاثة أسابيع فقط لطفل رضيع يبلغ من العمر ستة أشهر، في تخفيف عبء الرعاية على والدي الطفل بشكل كبير، وذلك من خلال الاستغناء عن وضع المرطبات على بشرة الطفل كل ساعتين في المناطق المعالجة بعقار QRX003. بالإضافة إلى ذلك، فإن المريض الذي عولج بعقار QRX003 لأطول فترة، والتي تبلغ الآن 15 شهرًا، لا يزال يتمتع ببشرة متعافة تمامًا، وخالٍ من الحكة، ولا يعاني من اضطرابات النوم الليلية، مما أدى إلى تحول جذري في حياته." مع انضمام مريض طفل آخر إلى البرنامج في ¹⁵ يونيو، واثنين آخرين مُقرر انضمامهما بحلول نهاية سبتمبر، نعتقد أن لدينا فرصة لتطوير أدلة شاملة حول أداء دواء QRX003 في بيئة واقعية لهذه الفئة المهمة من المرضى. نتطلع إلى تقديم تحديث أكثر شمولاً من هذا البرنامج، بالإضافة إلى نتائج دراسات المرحلة الثانية الجارية، خلال الأشهر القادمة.

حول متلازمة نيثرتون
متلازمة نيثرتون، وهي أحد أشكال السماك، اضطراب جلدي وراثي نادر ناتج عن طفرة في جين SPINK5 (مثبط سيرين بروتياز، كازال من النوع 5)، مما يؤدي إلى عيوب خطيرة في حاجز الجلد والتهابات متكررة، بالإضافة إلى استعداد واضح للإصابة بالحساسية والربو والأكزيما. غالبًا ما يعاني المرضى من جفاف شديد والتهاب جلدي مزمن وتأخر في النمو. لا يوجد حاليًا علاج لمتلازمة نيثرتون، ولا توجد علاجات معتمدة لها.

حول QRX003
QRX003 عبارة عن غسول موضعي مُصمم بتقنية توصيل خاصة، يحتوي على مثبط واسع الطيف لبروتياز السيرين، يعمل على أداء وظيفة بروتين محدد يُسمى LEKTI. يؤدي غياب LEKTI لدى مرضى متلازمة نيثرتون إلى تقشر مفرط للجلد، مما ينتج عنه حاجز جلدي شديد المسامية وضعيف. صُمم QRX003 لتعزيز عملية تقشر الجلد بشكل طبيعي وتكوين حاجز جلدي أقوى وأكثر فعالية. لمزيد من المعلومات حول التجارب السريرية الحالية لشركة كوين، يُرجى زيارة: https://www.nethertonsyndromeclinicaltrials.com/

نبذة عن شركة كوين للأدوية المحدودة
شركة كوين للأدوية المحدودة هي شركة أدوية متخصصة في مراحل التجارب السريرية المتأخرة، تركز على تطوير وتسويق منتجات علاجية للأمراض النادرة واليتيمة. نلتزم بتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة للمرضى وعائلاتهم ومجتمعاتهم وفرق الرعاية الصحية. يرتكز خط إنتاج كوين المبتكر على منتجين أساسيين، هما QRX003 وQRX009، واللذان يمتلكان معًا القدرة على استهداف عدد كبير من الأمراض النادرة واليتيمة، بما في ذلك متلازمة نيثرتون، ومتلازمة تقشر الجلد، وتقرن الراحتين والأخمصين، وتضخم الأظافر الخلقي، ومتلازمة غورلين، ومتلازمة التصلب الحدبي، والتشوهات اللمفاوية الكيسية الدقيقة، والتشوهات الوريدية، والأورام الليفية الوعائية، وغيرها. لمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة موقعنا الإلكتروني www.quoinpharma.com أو صفحتنا على لينكدإن للاطلاع على آخر المستجدات.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية
تحذر الشركة من أن البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، والتي لا تصف حقائق تاريخية، تُعدّ بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. ويمكن تمييز البيانات الاستشرافية من خلال استخدام كلمات تشير إلى أحداث أو ظروف مستقبلية، مثل "نتوقع"، "ننوي"، "نأمل"، "نخطط"، "محتمل"، "نتنبأ"، "نتطلع إلى"، "نعتقد"، "قد"، و"سوف"، وغيرها. جميع البيانات التي تعكس توقعات الشركة أو افتراضاتها أو تنبؤاتها أو معتقداتها أو آرائها بشأن المستقبل، باستثناء البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية، تُعدّ بيانات استشرافية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: تسجيل مرضى إضافيين في برنامج الاستخدام الرحيم المستمر لدواء NS للأطفال التابع للشركة بحلول نهاية سبتمبر؛ والمعلومات المستقاة من هذه المجموعة من مرضى الأطفال والتي قد تُقدّم أدلة داعمة قيّمة على سلامة وفعالية دواء QRX003 على المدى الطويل لدى هذه الفئة الرئيسية من المرضى. تتضمن الخطط إصدارًا شاملًا للبيانات السريرية من البرنامج ومن دراسات المرحلة الثانية الجارية لشركة كوين خلال الأشهر القادمة؛ وإمكانية أن يصبح QRX003 أول علاج معتمد لمتلازمة نيثرتون؛ وفرصة تطوير أدلة شاملة حول أداء QRX003 في بيئة واقعية لمرضى متلازمة نيثرتون من الأطفال؛ وإيمان كوين بأن منتجاتها قيد التطوير مجتمعةً لديها القدرة على استهداف عدد كبير من الحالات النادرة واليتيمة، بما في ذلك متلازمة نيثرتون، ومتلازمة تقشر الجلد، وتقرن الراحتين والأخمصين، وتضخم الأظافر الخلقي، ومتلازمة غورلين، ومركب التصلب الحدبي، والتشوهات اللمفاوية الكيسية الدقيقة، والتشوهات الوريدية، والأورام الليفية الوعائية، وغيرها. ونظرًا لأن هذه التصريحات عُرضة للمخاطر والشكوك، فقد تختلف النتائج الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المُعبر عنها أو المُضمنة في هذه التصريحات التطلعية. وتستند هذه التصريحات التطلعية إلى توقعات الشركة الحالية، وتتضمن افتراضات قد لا تتحقق أبدًا أو قد يتبين عدم صحتها. قد تختلف النتائج الفعلية وتوقيت الأحداث اختلافًا جوهريًا عن تلك المتوقعة في هذه البيانات التطلعية نتيجةً لمخاطر وشكوك متنوعة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، قدرة الشركة على تنفيذ استراتيجيتها التنظيمية؛ وقدرتها على الحصول على الموافقات التنظيمية لتسويق منتجاتها المرشحة أو الامتثال للمتطلبات التنظيمية الجارية؛ وقدرتها على إكمال التجارب السريرية في الوقت المحدد وتحقيق النتائج والفوائد المرجوة؛ وعوامل أخرى نوقشت في التقرير السنوي للشركة على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، وفي ملفات أخرى قدمتها الشركة أو قد تقدمها إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية في المستقبل. لذا، لا ينبغي الاعتماد بشكل مفرط على هذه البيانات التطلعية، التي لا تعكس إلا الوضع القائم في تاريخ إصدارها. ولا تلتزم الشركة بتحديث هذه البيانات لتعكس الأحداث أو الظروف التي قد تطرأ بعد تاريخ إصدارها، إلا إذا اقتضى القانون ذلك.

للمزيد من المعلومات، يرجى الاتصال بـ:
شركة كوين للأدوية المحدودة
مايكل مايرز، الحاصل على درجة الدكتوراه، الرئيس التنفيذي
mmyers@quoinpharma.com

علاقات المستثمرين
PCG Advisory
جيف رامسون
jramson@pcgadvisory.com
(646) 863-6341