يشارك حاليًا ستة مرضى أطفال مصابين بالمتلازمة الكلوية في البرنامج، جميعهم دون سن العاشرة، وأصغرهم يبلغ من العمر ستة أشهر فقط. وقد صُنِّف أربعة من الأطفال الستة المشاركين في الدراسة على أنهم "تحسنوا" أو "تحسنوا بشكل ملحوظ" مقارنةً بالوضع الأولي، وذلك وفقًا للمؤشرات السريرية الرئيسية عند إصدار هذا التقرير.

حقق ثلاثة من المرضى الأربعة الذين استجابوا للعلاج تحسنًا بمقدار درجة واحدة على الأقل عن خط الأساس، وفقًا للتقييم العالمي للمحقق (IGA) (المقياس من 0 - شفاء تام إلى 4 - حكة شديدة). وحقق مريض واحد تحسنًا كاملًا بمقدار خمس درجات، من 4 (حكة شديدة) عند خط الأساس إلى 0 (شفاء تام) بعد تسعة أشهر، ولا يزال المريض خاليًا من الأعراض بعد 15 شهرًا. ومن بين هؤلاء المرضى الثلاثة، حقق اثنان تحسنًا بمقدار أربع درجات على الأقل عن خط الأساس في الحكة (المقياس من 0 إلى 10)، بينما اختفت الحكة تمامًا لدى مريض واحد. أما المريض الثالث، فقد بدأ العلاج بحكة من الدرجة 1، وظلت كذلك طوال فترة العلاج.

المريض الرابع، وهو أصغر المستجيبين للعلاج، يبلغ من العمر ستة أشهر، ولم يتلقَّ العلاج إلا لثلاثة أسابيع. لا تزال شركة كوين تنتظر بيانات السلامة والفعالية بعد ستة أسابيع، ولكن في بداية العلاج، كان المريض يحتاج إلى وضع مرطبات على بشرته 12 مرة يوميًا، كل ساعتين. بعد ثلاثة أسابيع من تناول جرعة QRX003، ونتيجةً لتحسن بشرة الرضيع، لم يعد والداه يستخدمان المرطبات تقريبًا على المناطق المعالجة من جسمه. إضافةً إلى ذلك، قبل تلقي QRX003، كانت مستويات العدلات لدى الرضيع منخفضة للغاية، مما كان يعرضه لخطر كبير للإصابة بمضاعفات العدوى. بعد ثلاثة أسابيع فقط من العلاج بـ QRX003، عادت هذه المستويات إلى طبيعتها تمامًا، وهو مؤشر واضح آخر على فعالية العلاج.

لم يطرأ أي تحسن على حالة اثنين من المرضى الستة حتى الآن، مع العلم أن مدة علاج أحدهما لم تتجاوز ثمانية أسابيع، ولا يزال يتلقى العلاج. وقد انضم مريض إضافي إلى البرنامج في 15 يونيو، ومن المقرر أن يبدأ مريضان آخران العلاج بحلول نهاية سبتمبر. وتعتقد شركة كوين أن المعلومات المستقاة من هذه المجموعة المتنامية من المرضى الأطفال قد تُقدم أدلة داعمة قيّمة على سلامة وفعالية دواء QRX003 على المدى الطويل لدى هذه الفئة المهمة من المرضى.

لم ترد أي تقارير عن أحداث ضائرة متعلقة بالعلاج لأي من المرضى الستة المشاركين في البرنامج.

تخطط شركة كوين لإصدار بيانات سريرية شاملة من هذا البرنامج ومن دراسات المرحلة الثانية الجارية في الأشهر المقبلة.