• أظهر التحليل المؤقت لأول ستة مرضى أكملوا 12 أسبوعًا من العلاج تحقيق الهدف المحدد مسبقًا لقيمة ألفا المعدلة للنقطة النهائية الأولية مع دلالة إحصائية.
• حقق أربعة من ستة مشاركين (66.7%) الهدف المتمثل في تحسن بمقدار درجة واحدة أو أكثر في التقييم العالمي للمحقق في الأسبوع 12 (قيمة p = 0.0087) مع دلالة إحصائية مقارنةً بقيمة ألفا المحددة مسبقًا البالغة 0.0215
• كما حققت نقطة النهاية الثانوية الرئيسية المتمثلة في الانطباع العالمي عن التغيير دلالة إحصائية في الأسبوع 12 (قيمة p = 0.0070) مقابل قيمة ألفا المحددة مسبقًا البالغة 0.0215
• حقق جميع المشاركين الثلاثة الذين يعانون من حكة متوسطة إلى شديدة عند خط الأساس نتيجة ذات دلالة سريرية تتمثل في تحسن بمقدار 3 درجات على الأقل بعد 12 أسبوعًا من العلاج باستخدام QRX003
• لم يتم تسجيل أي أحداث ضائرة خطيرة متعلقة بالعلاج.
  
  

أشبورن، فيرجينيا، 28 أغسطس 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة كوين للأدوية المحدودة (ناسداك: QNRX) ("كوين" أو "الشركة")، وهي شركة أدوية متخصصة في المرحلة السريرية المتأخرة تركز على الأمراض النادرة واليتيمة، اليوم عن نتائج مؤقتة إيجابية من CL-QRX003-004، وهي دراستها الجارية من المرحلة 2/3 لغسول QRX003 4٪ في المرضى الذين يعانون من متلازمة نيثرتون.

ملخص النتائج المؤقتة لدراسة CL-QRX003-004 في متلازمة نيثرتون

• حققت نقطة النهاية الأولية المتمثلة في تحسن درجة واحدة أو أكثر في التقييم العالمي للمحقق (IGA) في جميع مناطق العلاج تعديل ألفا المحدد مسبقًا للتحليل المؤقت بدلالة إحصائية (p= 0.0087 مقابل α=0.0215). حقق أربعة من ستة مشاركين (66.7٪) الهدف المتمثل في تحسن درجة واحدة أو أكثر في جميع مناطق العلاج في التقييم العالمي للمحقق (IGA) من خط الأساس في الأسبوع 12، أو 66.67٪ (95٪ CI: 22.28٪، 95.67٪)، p=0.0087 مقابل ألفا محدد مسبقًا قدره 0.0215.
• حقق اثنان من هؤلاء المشاركين الأربعة (50٪) تحسناً بمقدار درجتين أو أكثر في مقياس التقييم العالمي المستقل (IGA) في جميع مناطق العلاج.
• حققت نقطة النهاية الثانوية الرئيسية، وهي اختبار إحصائي عالمي للانطباع العام عن التغيير، دلالة إحصائية في الأسبوع 12 بمتوسط تغيير قدره -1.5 (انحراف معياري 0.82)، (قيمة p = 0.007 مقابل α = 0.0215). وحقق جميع المشاركين الثلاثة الذين يعانون من حكة متوسطة إلى شديدة عند خط الأساس تحسنًا ذا دلالة سريرية يزيد عن 3 درجات في مقياس التقييم العددي لأسوأ حكة (WI-NRS، المقياس من 0 إلى 10) في الأسبوع 12. وشهد أحد المشاركين تحسنًا يزيد عن 6 درجات.
• بالنسبة لمؤشر مساحة وشدة السماك (IASI)، سُجلت تحسينات تتراوح بين 31% و87% انخفاضًا في الشدة عن خط الأساس بعد 12 أسبوعًا من العلاج بـ QRX003. وقد عكست هذه النتائج نتائج مؤشر التقييم العالمي للمحقق (IGA)، حيث سجل نفس المشاركين الأربعة تحسينات ذات دلالة سريرية لكلا المؤشرين.
• لم يتم الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة مرتبطة بالعلاج. ولم يتم رصد أي شذوذات ذات دلالة سريرية في تخطيط القلب الكهربائي أو نتائج التحاليل المخبرية أو العلامات الحيوية.
• تتوقع شركة كوين استكمال عملية تجنيد جميع المشاركين العشرين في CL-QRX003-004 بحلول نهاية عام 2026 والإبلاغ عن البيانات الأولية في الربع الثاني من عام 2027.
• في حال الموافقة، قد يصبح QRX003 أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمتلازمة نيثرتون.
  

تصميم الدراسة

CL-QRX003-004 هي دراسة سريرية مفتوحة التسمية، متعددة المراكز، خاضعة للتحكم الأساسي، من المرحلة الثانية/الثالثة، لتقييم سلامة وفعالية وتحمل غسول QRX003 بتركيز 4%، عند استخدامه مرتين يوميًا على كامل الجسم باستثناء فروة الرأس، لدى مرضى متلازمة نيثرتون. ستشمل الدراسة حوالي 20 مشاركًا قابلًا للتقييم، أعمارهم أربع سنوات فأكثر، في مواقع سريرية متعددة في كل من الولايات المتحدة والمملكة المتحدة.

مدة العلاج 12 أسبوعًا، تليها زيارة تقييمية بعد أربعة أسابيع من انتهاء العلاج. يجب على المشاركين التوقف عن جميع العلاجات القياسية، بما في ذلك الأدوية الموضعية والجهازية، طوال مدة الدراسة.

النتائج المؤقتة

يشمل هذا التحليل المؤقت أول ستة مشاركين أكملوا فترة العلاج التي استمرت 12 أسبوعًا. وتضمنت المجموعة ثلاثة مشاركين ذكور وثلاث إناث تتراوح أعمارهم بين 11 و52 عامًا.

الهدف الرئيسي: تحسن بمقدار درجة واحدة أو أكثر في مقياس التقييم العالمي المستقل (IGA) مقارنةً بالخط الأساسي

تتمثل نقطة النهاية الأولية في نسبة المشاركين الذين حققوا انخفاضًا بمقدار درجة واحدة أو أكثر في مقياس التقييم العالمي للمحقق (IGA) مقارنةً بالقيم الأساسية في الأسبوع الثاني عشر. وقد حقق أربعة من أصل ستة مشاركين هذا المعيار، بنسبة 66.67% (95% CI: 22.28%، 95.67%). وقد حققت هذه النتيجة قيمة احتمالية (p-value) قدرها 0.0087 مقابل فرضية العدم المحددة مسبقًا والتي تفترض وجود مستجيب واحد، متجاوزةً بذلك بسهولة تعديل ألفا المحدد مسبقًا للتقييم المؤقت والبالغ 0.0215.

• تعديل ألفا المحدد مسبقًا للتقييم المؤقت (p=0.0087 مقابل α=0.0215)
• الفرضية الصفرية هي استجابة مريض واحد

الاختبار الإحصائي العالمي - الانطباع العالمي عن التغيير (GIC)

فيما يتعلق بالنقطة النهائية الثانوية الرئيسية، وهي الاختبار الإحصائي العالمي للانطباع العالمي عن التغيير، سجل المشاركون متوسط تغيير قدره -1.5 (SD 0.82) في الأسبوع 12، مع فاصل ثقة 95٪ من -2.3 إلى -0.6 وقيمة p ذات دلالة إحصائية قدرها 0.007 مقابل تعديل ألفا المحدد مسبقًا للتقييم المؤقت α=0.0215.

WI-NRS: تحسن بمقدار درجتين أو أكثر عن خط الأساس

في تحليل استجابة مقياس WI-NRS، حقق ثلاثة من ستة مشاركين تحسناً بمقدار ثلاث درجات أو أكثر عن خط الأساس، بنسبة 50% (95% CI: 11.81%، 88.19%)، p=0.0623. والجدير بالذكر أن هذه النتيجة تحققت لدى جميع المشاركين الثلاثة الذين كانوا يعانون من حكة متوسطة إلى شديدة عند خط الأساس. كما حقق أحد المشاركين تحسناً يزيد عن ست درجات.

النتيجة الثانوية: الدرجات الفردية لمؤشر شدة الأعراض

حقق أربعة من المشاركين الستة انخفاضًا يزيد عن 25% في شدة مؤشر شدة التهاب الجلد التماسي (IASI)، مع تحسن ذي دلالة سريرية يتراوح بين 31% و87% مقارنةً بالقيم الأساسية. كما حقق هؤلاء الأربعة أنفسهم، الذين استوفوا معيار التقييم العام للطبيب (IGA) الأساسي، تحسنًا في مؤشر شدة التهاب الجلد التماسي (IASI)، مما يدل على درجة عالية من التوافق بين معياري تقييم الجلد اللذين اعتمدهما الطبيب، وهو ما يؤكد متانةً هذه النتائج السريرية.

أمان

كان غسول QRX003 بتركيز 4%، عند استخدامه مرتين يوميًا، جيد التحمل. لم تُسجّل أي وفيات أو آثار جانبية خطيرة مرتبطة بالعلاج. لم تُلاحظ أي شذوذات ذات دلالة سريرية في تخطيط القلب الكهربائي أو نتائج التحاليل المخبرية أو العلامات الحيوية. يدعم ملف السلامة الذي لوحظ حتى الآن استمرار تطويره سريريًا.

تعليق إداري

تُقدّم هذه النتائج الأولية أدلة موضوعية إضافية على أن دواء QRX003 لديه القدرة على تغيير مسار متلازمة نيثرتون. فقد حقق أربعة من المشاركين الستة الأوائل تحسنًا ذا دلالة إحصائية في نقطة النهاية الأولية وفي نقطة نهاية ثانوية رئيسية بعد 12 أسبوعًا من العلاج بدواء QRX003 مقارنةً بتعديل ألفا المُحدد مسبقًا. ومن المهم ذكره أن هذا التحسن تحقق بعد أن توقف المشاركون عن استخدام جميع العلاجات الموضعية والجهازية الأخرى التي كانوا يستخدمونها. كما حقق المشاركون الأربعة أنفسهم الذين حققوا نقطة النهاية الأولية تحسنًا ذا دلالة سريرية في درجات مؤشر شدة الحكة (IASI)، مما يؤكد متانة النتائج واتساقها عبر تقييمين سريريين موضوعيين. بالإضافة إلى ذلك، بالنسبة للمشاركين الثلاثة الذين عانوا من أعلى وأشد حكة عند خط الأساس، فقد تحقق تحسن ذو دلالة سريرية عالية بمقدار 3 درجات أو أكثر بعد العلاج بدواء QRX003، بما في ذلك تحسن بأكثر من 6 درجات لأحد المشاركين. وأخيرًا، تتطابق هذه النتائج مع تلك التي تم الإبلاغ عنها سابقًا من برنامجنا الجاري للاستخدام الرحيم للأطفال، حيث نواصل تجميع مجموعة واسعة من الأدلة السريرية المتعلقة بالفعالية المحتملة لدواء QRX003 كعلاج لهذا المرض. نتطلع إلى قال الدكتور مايكل مايرز، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة كوين للأدوية: "سيتم استكمال عملية التوظيف في هذه الدراسة بحلول نهاية العام، وسيتم الإبلاغ عن مجموعة البيانات الكاملة في الربع الثاني من العام المقبل".

حول متلازمة نيثرتون

متلازمة نيثرتون مرض جلدي وراثي نادر وخطير، ينتج عن طفرات في جين SPINK5. تتميز هذه الحالة بضعف وظيفة حاجز الجلد، والتهاب مزمن، وزيادة نشاط سيرين بروتياز في الجلد. لا توجد حاليًا علاجات معتمدة في الولايات المتحدة مخصصة لمتلازمة نيثرتون.

حول QRX003

QRX003 هو غسول موضعي تجريبي مثبط لبروتياز السيرين، في مراحل التطوير النهائية لعلاج متلازمة نيثرتون وأمراض جلدية نادرة أخرى. وقد حصل QRX003 على تصنيفات دواء اليتيم، ومرض الأطفال النادر، والمسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بالإضافة إلى تصنيف دواء اليتيم في الاتحاد الأوروبي واليابان. ويخضع غسول QRX003 (بتركيز 4%) حاليًا للتقييم في تجارب سريرية شاملة على مرضى متلازمة نيثرتون، بما في ذلك دراسة المرحلة الثانية/الثالثة CL-QRX003-004.

نبذة عن شركة كوين للأدوية المحدودة

شركة كوين للأدوية المحدودة هي شركة أدوية متخصصة في مراحل التجارب السريرية المتأخرة، تركز على تطوير وتسويق منتجات علاجية لأمراض نادرة وهامة. نلتزم بتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة للمرضى وعائلاتهم ومجتمعاتهم وفرق الرعاية الصحية. يرتكز خط إنتاج كوين المبتكر على منتجين رئيسيين، هما QRX003 وQRX009، واللذان يمتلكان معًا القدرة على استهداف عدد كبير من الأمراض النادرة والهامة، بما في ذلك متلازمة نيثرتون، ومتلازمة تقشر الجلد، وتقرن الراحتين والأخمصين، وتضخم الأظافر الخلقي، ومتلازمة غورلين، ومتلازمة التصلب الحدبي، والتشوهات اللمفاوية الكيسية الدقيقة، والتشوهات الوريدية، والأورام الليفية الوعائية، وغيرها. لمزيد من المعلومات، تفضلوا بزيارة موقعنا الإلكتروني www.quoinpharma.com أو صفحتنا على لينكدإن للاطلاع على آخر المستجدات.

ملاحظة تحذيرية بشأن البيانات التطلعية

تحذر الشركة من أن البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، والتي لا تصف حقائق تاريخية، تُعدّ بيانات استشرافية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي بشأن الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. ويمكن تمييز البيانات الاستشرافية من خلال استخدام كلمات تشير إلى أحداث أو ظروف مستقبلية، مثل "نتوقع"، "ننوي"، "نأمل"، "نخطط"، "محتمل"، "نتنبأ"، "نتطلع إلى"، "نعتقد"، "قد"، و"سوف"، وغيرها. يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية. جميع البيانات التي تعكس توقعات الشركة أو افتراضاتها أو تنبؤاتها أو معتقداتها أو آرائها حول المستقبل، باستثناء البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية، تُعدّ بيانات استشرافية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: استكمال عملية التوظيف في CL-QRX003-004 بحلول نهاية عام 2026؛ البيانات الأولية من CL-QRX003-004 في الربع الثاني من عام 2027؛ احتمال تقديم طلب للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (NDA) في عام 2027. قد يصبح QRX003 أول علاج معتمد لمتلازمة نيثرتون؛ يمتلك QRX003 القدرة على تغيير مسار متلازمة نيثرتون لدى المرضى الذين عولجوا بهذا المنتج؛ يدعم ملف السلامة الذي لوحظ حتى الآن استمرار التطوير السريري؛ وتعتقد شركة كوين أن منتجاتها قيد التطوير مجتمعة لديها القدرة على استهداف عدد كبير من المؤشرات النادرة واليتيمة، بما في ذلك متلازمة نيثرتون، ومتلازمة تقشر الجلد، وتقرن الراحتين والأخمصين، وتضخم الأظافر الخلقي، ومتلازمة غورلين، ومركب التصلب الحدبي، والتشوهات اللمفاوية الميكروكيسية، والتشوهات الوريدية، والأورام الليفية الوعائية وغيرها.

نظراً لأن هذه التصريحات عُرضة للمخاطر والشكوك، فقد تختلف النتائج الفعلية اختلافاً جوهرياً عن تلك المُعبر عنها صراحةً أو ضمناً في هذه التصريحات التطلعية. تستند هذه التصريحات التطلعية إلى توقعات الشركة الحالية، وتتضمن افتراضات قد لا تتحقق أو قد يتبين عدم صحتها. قد تختلف النتائج الفعلية وتوقيت الأحداث اختلافاً جوهرياً عن تلك المتوقعة في هذه التصريحات التطلعية نتيجةً لمخاطر وشكوك متنوعة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، قدرة الشركة على متابعة استراتيجيتها التنظيمية؛ وقدرتها على الحصول على الموافقات التنظيمية لتسويق منتجاتها المرشحة أو الامتثال للمتطلبات التنظيمية الجارية؛ وقدرتها على إكمال التجارب السريرية في الوقت المحدد وتحقيق النتائج والفوائد المرجوة كما هو متوقع؛ وعوامل أخرى نوقشت في التقرير السنوي للشركة على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، وفي ملفات أخرى قدمتها الشركة أو قد تقدمها إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية في المستقبل. لا ينبغي الاعتماد بشكل مفرط على هذه التصريحات التطلعية، التي لا تُعتبر صحيحة إلا في تاريخ إصدارها. لا تتحمل الشركة أي التزام بتحديث هذه البيانات لتعكس الأحداث التي تحدث أو الظروف التي توجد بعد تاريخ إصدارها، إلا إذا كان ذلك مطلوبًا بموجب القانون.

للمزيد من المعلومات، يرجى الاتصال بـ:

شركة كوين للأدوية المحدودة
الدكتور مايكل مايرز، الحاصل على درجة الدكتوراه، الرئيس التنفيذي
mmyers@quoinpharma.com

علاقات المستثمرين
PCG Advisory
جيف رامسون
jramson@pcgadvisory.com
(646) 863-6341