عقدت الشركة اجتماعاً تمهيدياً مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قبل تقديم طلب الموافقة على الدواء الجديد، وتتوقع تقديم طلب الموافقة على الدواء الجديد في النصف الثاني من عام 2026.

تلقت الشركة إقراراً من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بأن برنامج الوصول الموسع (EAP) الخاص بنا في الولايات المتحدة يمكن أن يستمر

نيوارك، نيوجيرسي، 10 يونيو 2026 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة رافائيل هولدينغز (المدرجة في بورصة نيويورك تحت الرمز: RFL ) اليوم عن إتمام آخر مريض للزيارة النهائية للدراسة التي استمرت 96 أسبوعًا في المرحلة الثالثة من دراسة TransportNPC ™ المحورية، والتي تُقيّم دواء Trappsol® Cyclo™ لعلاج مرض نيمان-بيك من النوع C (NPC). تُعدّ دراسة TransportNPC™، التي شملت 94 مريضًا في 27 موقعًا في 13 دولة، الدراسة المحورية الأكثر شمولًا وضبطًا من حيث حجم المرضى، والانتشار العالمي، ومدة الدراسة، والنتائج السريرية لعلاج تجريبي لمرض نيمان-بيك من النوع C. بالإضافة إلى ذلك، تم إشراك 10 مرضى في دراسة فرعية أحادية الذراع وفقًا لخطة البحث السريري للأطفال المعتمدة، والتي تُعنى بعلاج حديثي الولادة حتى سن 3 سنوات. ومن المتوقع الكشف عن البيانات الأولية من المجموعة الرئيسية للدراسة والإعلان عنها في النصف الثاني من عام 2026.

البيانات التي تم عرضها في WORLDSymposium 2026 من الدراسة الفرعية للأطفال ذات الذراع الواحد في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين صفر وثلاث سنوات، لا تزال تسلط الضوء على إمكانات Trappsol® Cyclo™ كخيار علاجي في NPC حيث أظهرت 80٪ من درجات CGI للمرضى في الدراسة الفرعية تحسنًا أو ظلت مستقرة دون أي أحداث ضائرة خطيرة تعتبر مرتبطة بدواء الدراسة.