حصلت شركة Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN ) على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Pasatru (garetosmab-grts)، وهو علاج جديد للبالغين الذين يعانون من التليف العظمي المترقي (FOP).

تسمح الموافقة التنظيمية للدواء بمعالجة تكوين آفات التكلس المغاير الجديدة (HO) وتقليل النوبات التي يقيمها الأطباء والمرتبطة بهذه الحالة النادرة للغاية.

فهم التصلب الليفي العظمي المترقي وإدارة العلاج

يتغلغل مرض التصلب الليفي العظمي التدريجي في العضلات والأربطة والأوتار مصحوبًا بنمو عظمي غير طبيعي. هذا الخلل الوظيفي الشديد يعيق القيام بوظائف أساسية مثل الأكل والكلام والتنفس .

مع وجود ما يقرب من 900 حالة تم تشخيصها في جميع أنحاء العالم، يواجه المرضى متوسط عمر بقاء يبلغ 56 عامًا وغالبًا ما يحتاجون إلى كراسي متحركة بحلول سن 30 عامًا.

يعمل Pasatru كجسم مضاد أحادي النسيلة بشري بالكامل يقوم بحجب Activin A بشكل فعال، وهو البروتين المسؤول عن تطور هذه الآفات العظمية الشاذة.

ولتسهيل الأمر على المرضى الذين يواجهون صعوبات كبيرة في الحركة، يمكن لمقدمي الرعاية الصحية إعطاء الحقن الوريدية الشهرية التي تستغرق 60 دقيقة في أماكن الرعاية المنزلية.

تبلغ الجرعة الأولية 10 ملغ/كغ، والتي يمكن للأطباء تخفيضها إلى 3 ملغ/كغ إذا واجه المرضى صعوبة في تحملها.

الفعالية السريرية والخطوات التنظيمية المستقبلية

ساهمت نتائج المرحلة الثالثة الإيجابية من تجربة OPTIMA في اتخاذ إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قرارها. فبعد 56 أسبوعًا من العلاج، أظهرت فحوصات التصوير المقطعي المحوسب أن جرعتي 10 ملغم/كغم و3 ملغم/كغم قد قضتا على الآفات الجديدة بنسبة 90% و94% على التوالي، مقارنةً بالدواء الوهمي. بالإضافة إلى ذلك، خفضت جرعة 10 ملغم/كغم من حدة النوبات التي قيّمها الأطباء بنسبة 88% .

بعد هذا الإنجاز الأمريكي، تقوم وكالة الأدوية الأوروبية حاليًا بمراجعة العلاج، وتخطط شركة Regeneron لتقديم طلبات تنظيمية إضافية في جميع أنحاء العالم، بما في ذلك في اليابان.

نشاط سعر سهم REGN : ارتفعت أسهم شركة Regeneron Pharmaceuticals بنسبة 0.44% لتصل إلى 844.52 دولارًا خلال التداول قبل افتتاح السوق يوم الخميس، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

صورة: Shutterstock