أصدرت شركة REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX ) يوم الخميس بيانات وظيفية أولية ومؤقتة من المرحلة 1/2/3 من تجربة AFFINITY DUCHENNE المحورية التي تقيّم RGX-202، وهو علاجها الجيني التجريبي لضمور دوشين العضلي .

وقالت الشركة إن الدراسة حققت هدفها الرئيسي بأهمية إحصائية عالية، حيث حقق 93% من المشاركين ما لا يقل عن 10% من التعبير عن الميكروديستروفين في الأسبوع 12.

كما أفادت شركة REGENXBIO بوجود ارتباط ذي دلالة إحصائية بين التعبير عن الميكروديستروفين والتحسن الوظيفي .

• يختبر سهم شركة Regenxbio مستويات دعم رئيسية. لماذا تتواجد أسهم RGNX عند مستويات الدعم؟

تحسين الأداء الوظيفي يدعم إمكانات العلاج

قام الجزء المحوري من الدراسة بتقييم 31 صبيًا قادرين على المشي تتراوح أعمارهم بين سنة واحدة فأكثر والذين عولجوا بـ RGX-202 بجرعة 2×1014 GC/kg.

ووفقًا للشركة، بلغ متوسط التعبير عن الميكروديستروفين 71.1% بين المشاركين و41.6% بين الأولاد الذين تزيد أعمارهم عن ثماني سنوات.

بالإضافة إلى ذلك، حقق 80% من المشاركين تعبيرًا عن الميكروديستروفين بنسبة تزيد عن 40%.

أظهرت البيانات الوظيفية المؤقتة لمدة عام واحد من تسعة مشاركين تتراوح أعمارهم بين خمسة إلى 12 عامًا تحسينات في جميع درجات تقييم نورث ستار للقدرات الحركية (القدرات الحركية الوظيفية) واختبارات الوظائف المحددة بوقت، بما في ذلك وقت الوقوف وأداء المشي والجري وتقييمات صعود الدرج.

لا يزال مستوى السلامة جيدًا

وقالت شركة REGENXBIO إن عقار RGX-202 كان بشكل عام جيد التحمل وحافظ على مستوى أمان جيد حتى تاريخ آخر تحديث للبيانات.

أبلغت الشركة عن حالتين خطيرتين من الآثار الجانبية التي زالت في غضون أسابيع دون آثار طويلة الأمد. عانى أحد المشاركين من التهاب عضلة القلب تحت الحاد، بينما أصيب آخر بتلف كبدي بدون أعراض.

ربما يكون رد فعل المستثمرين نابعاً من حدثين سلبيين خطيرين، وحقيقة أن الدواء أظهر فعالية أفضل لدى المرضى الأصغر سناً.

مناقشات إدارة الغذاء والدواء والخطط التجارية

وقالت شركة REGENXBIO إن المناقشات الأخيرة مع إدارة الغذاء والدواء أشارت إلى أن الوكالة ستقوم بتقييم تعبير RGX-202 microdystrophin كنقطة نهاية بديلة بناءً على ارتباطه بالنتائج السريرية.

تخطط الشركة للسعي للحصول على موافقة سريعة لـ RGX-202 وتستعد لإطلاق تجاري محتمل في عام 2027.

قامت شركة العلاج الجيني بتسجيل أكثر من 20 مشاركًا إضافيًا في التجربة التأكيدية لـ RGX-202 (ن = 30)، وتتوقع الشركة إكمال إعطاء الجرعات لجميع المرضى الـ 60 في التجارب المحورية والتأكيدية بحلول منتصف العام.

تتوقع شركة REGENXBIO أن يبلغ رصيدها النقدي وما يعادله من النقد والأوراق المالية القابلة للتداول 150.5 مليون دولار اعتبارًا من 31 مارس 2026، لتمويل عملياتها حتى أوائل عام 2027 .

حركة سعر سهم RGNX: انخفضت أسهم Regenxbio بنسبة 36.06% لتصل إلى 6.42 دولارًا وقت النشر يوم الخميس، وفقًا لـ Benzinga Pro.

خلال الشهر الماضي، انخفض مؤشر RGNX بنحو 30.97% مقابل ارتفاع بنسبة 8.6% في مؤشر S&P 500، وانخفض بنحو 55% منذ بداية العام مقارنة بمكاسب المؤشر البالغة 9%.

صورة من موقع Shutterstock