• أكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عدم الحاجة إلى دراسات إضافية، وسيتم مراجعة البيانات الحالية طويلة الأجل من دراسة CAMPSIITE® ^على وجه السرعة للموافقة عليها عبر مسار الموافقة المعجلة.
• تتوقع الشركة إعادة تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي في الربع الثالث من عام 2026

روكفيل، ماريلاند ، 22 يونيو 2026 /PRNewswire/ -- أعلنت شركة REGENXBIO Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: RGNX) اليوم أنها اتفقت مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن الخطوات التالية اللازمة للحصول على موافقة سريعة محتملة على NAVSUNLI™ (clemidsogene lanparvovec-sngl، RGX-121)، وهو العلاج الوحيد المحتمل لمرة واحدة والعلاج الجيني لمرض عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني (MPS II)، وهو مرض تنكسي عصبي نادر للغاية يُعرف أيضًا باسم متلازمة هنتر.

خلال نقاش تعاوني عُقد مؤخرًا، كجزء من استئناف الشركة لرسالة الرد الكامل على طلب NAVSUNLI الصادر في فبراير 2026، أقرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بأن البيانات السريرية الحالية لـ NAVSUNLI كافية للنظر في مسار الموافقة المعجلة، وأن الشركة ليست بحاجة إلى تسجيل مرضى إضافيين أو إجراء دراسات إضافية، بما في ذلك تضمين مجموعة تحكم غير معالجة، وهو ما أوصت به إدارة الغذاء والدواء سابقًا. وطلبت إدارة الغذاء والدواء من الشركة طلب عقد اجتماع من النوع (أ) لمراجعة البيانات السريرية والمؤشرات الحيوية طويلة الأجل الحالية، وإعادة تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) بعد هذا الاجتماع. وأوضحت إدارة الغذاء والدواء أنها ستراجع طلب REGENXBIO المُعاد تقديمه على وجه السرعة، على أن تبدأ مناقشات وضع العلامات بعد فترة وجيزة من إعادة التقديم. وأكدت إدارة الغذاء والدواء التزامها بتطوير علاجات جديدة للأمراض النادرة ضمن مسار الموافقة المعجلة.

تتوقع شركة REGENXBIO أن يعقد اجتماع النوع A في يوليو وأن تعيد تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي بسرعة بعد الاجتماع في الربع الثالث من عام 2026.

"نشعر بالتفاؤل إزاء الإشارات الأخيرة من القيادة الجديدة لهيئة الغذاء والدواء الأمريكية، والتي تؤكد التزامها بمعالجة الطبيعة الفريدة للأمراض النادرة، واستخدام مسار الموافقة المعجلة لتوفير علاجات ثورية للمرضى الذين يعانون من احتياجات طبية خطيرة غير مُلبّاة"، صرّح بذلك كوران سيمبسون، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة REGENXBIO. "سنواصل العمل عن كثب مع هيئة الغذاء والدواء، وسنظل مُركّزين على توفير هذا العلاج المهم للأولاد المصابين بمتلازمة هنتر في أسرع وقت ممكن."

"متلازمة هنتر مرضٌ مُنهكٌ ومُتفاقم، وله احتياجات طبية كبيرة غير مُلبّاة، ونحن سعداء للغاية بهذا التقدم الذي أحرزه دواء نافسونلي"، صرّح بذلك الدكتور سكوت لويلر، كبير المسؤولين العلميين في الجمعية الوطنية لأمراض عديد السكاريد المخاطي. وأضاف: "يحتاج مجتمع مرضى عديد السكاريد المخاطي بشكل عاجل إلى خيارات علاجية جديدة، ونُقدّر استعداد إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لاستخدام مسار الموافقة المُعجّل للأمراض النادرة، وتسريع مراجعة دواء نافسونلي، حتى يتمكن مجتمع مرضى متلازمة هنتر قريبًا من الحصول على علاجٍ مُفاجئٍ وفعّالٍ لمرة واحدة".

نبذة عن داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني (MPS II)

متلازمة هنتر (MPS II) هي مرض وراثي متنحي نادر مرتبط بالكروموسوم X، وينتج عن نقص في إنزيم الليزوزوم I2S، مما يؤدي إلى تراكم جزيئات الغليكوزامينوغليكان (GAGs)، بما في ذلك كبريتات الهيباران (HS)، في الأنسجة، الأمر الذي يُسبب في النهاية خللاً في وظائف الخلايا والأنسجة والأعضاء، بما في ذلك الجهاز العصبي المركزي. يُشخَّص حوالي 2000 مريض بمتلازمة هنتر في جميع أنحاء العالم، ويولد أكثر من 500 طفل مصاب بهذا المرض سنويًا. يعاني معظم مرضى متلازمة هنتر من أشكال حادة من المرض، حيث قد يتمكنون من بلوغ مراحل النمو المبكرة، ولكن يظهر تأخر النمو بوضوح في عمر 18 إلى 24 شهرًا. تُعد كبريتات الهيباران في السائل النخاعي مؤشرًا حيويًا رئيسيًا للمرض لدى مرضى متلازمة هنتر. ومن بين السكريات الثنائية التي تم قياسها، ثبت أن D2S6 يرتبط بالمظاهر العصبية الإدراكية، مما يُبرز دوره كمؤشر حيوي ذي أهمية سريرية لشدة المرض والاستجابة للعلاج.

حول NAVSUNLI (كليميدسوجين لانبارفوفيك- sngl)

نافسونلي هو علاج جيني تجريبي يُعطى لمرة واحدة لعلاج الأولاد المصابين بداء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني، وهو مصمم لإيصال جين إيدورونات-2-سلفاتاز ( IDS ) إلى الجهاز العصبي المركزي. قد يوفر إيصال جين IDS داخل خلايا الجهاز العصبي المركزي مصدرًا دائمًا لبروتين إيدورونات-2-سلفاتاز (I2S) المُفرز، متجاوزًا حاجز الدم في الدماغ، مما يسمح بتصحيح طويل الأمد للخلايا في جميع أنحاء الجهاز العصبي المركزي. يتطابق البروتين المُعبَّر عنه في نافسونلي بنيويًا مع بروتين I2S الطبيعي.

حصلت شركة NAVSUNLI على تصنيفات منتج الدواء اليتيم، ومرض الأطفال النادر، والمسار السريع، والعلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT) من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وتصنيف منتجات العلاج الطبي المتقدم (ATMP) من وكالة الأدوية الأوروبية.

بموجب الشراكة الاستراتيجية المعلنة في يناير 2025، وبعد الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ستتولى شركة NS Pharma، التابعة بالكامل لشركة Nippon Shinyaku، تسويق دواء RGX-121 في الولايات المتحدة. وقد يؤدي حصول دواء NAVSUNLI على الموافقة إلى الحصول على قسيمة مراجعة ذات أولوية (PRV). وتحتفظ شركة REGENXBIO بجميع الحقوق المتعلقة بهذه القسيمة، وبكامل عائدات بيعها المحتمل.

نبذة عن شركة ريجين إكس بايو

شركة REGENXBIO هي شركة للتكنولوجيا الحيوية تهدف إلى تحسين حياة المرضى من خلال الإمكانات العلاجية للعلاج الجيني. منذ تأسيسها عام ٢٠٠٩، كانت REGENXBIO رائدة في مجال العلاج الجيني باستخدام الفيروسات الغدية المرتبطة (AAV). تعمل الشركة حاليًا على تطوير مجموعة من العلاجات التي تُعطى لمرة واحدة لأمراض نادرة وأمراض الشبكية، بما في ذلك RGX-202 لعلاج دوشين؛ وsurabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314) لعلاج التنكس البقعي الرطب المرتبط بالعمر واعتلال الشبكية السكري، بالتعاون مع شركة AbbVie؛ وNAVSUNLI™ (clemidsogene lanparvovec-sngl، RGX-121) لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني (MPS II) وRGX-111 لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول (MPS I)، وكلاهما بالشراكة مع شركة Nippon Shinyaku. وقد تلقى آلاف المرضى العلاج باستخدام منصة AAV الخاصة بشركة REGENXBIO، بمن فيهم المرضى الذين يتلقون علاج ^ZOLGENSMA® من شركة Novartis. تتمتع العلاجات الجينية التجريبية لشركة REGENXBIO بإمكانية تغيير طريقة تقديم الرعاية الصحية لملايين الأشخاص. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني www.REGENXBIO.com .

بيانات استشرافية

يتضمن هذا البيان الصحفي "بيانات استشرافية" بالمعنى المقصود في المادة 27أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة، والمادة 21هـ من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934، بصيغته المعدلة. وتعبر هذه البيانات عن اعتقاد أو توقع أو نية، وعادةً ما تُصاحبها كلمات تدل على أحداث أو نتائج مستقبلية متوقعة، مثل "نعتقد"، "قد"، "سوف"، "نُقدّر"، "نستمر"، "نتوقع"، "نفترض"، "نُصمّم"، "ننوي"، "نتوقع"، "يمكن"، "نُخطط"، "محتمل"، "نتنبأ"، "نسعى"، "ينبغي"، "سوف"، أو بمشتقات هذه الكلمات أو بتعبيرات مشابهة. وتشمل البيانات الاستشرافية بيانات تتعلق، من بين أمور أخرى، بعمليات شركة REGENXBIO المستقبلية، وتجاربها السريرية، وتكاليفها، وتدفقاتها النقدية. استندت شركة REGENXBIO في هذه البيانات التطلعية إلى توقعاتها وافتراضاتها الحالية، وتحليلاتها التي أجرتها في ضوء خبرتها وفهمها للاتجاهات التاريخية والظروف الراهنة والتطورات المستقبلية المتوقعة، بالإضافة إلى عوامل أخرى تراها الشركة مناسبة في ظل هذه الظروف. ومع ذلك، فإن مدى توافق النتائج والتطورات الفعلية مع توقعات وتنبؤات REGENXBIO يخضع لعدد من المخاطر والشكوك، بما في ذلك عملية مراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ونجاح التجارب السريرية التي تجريها الشركة، وقدرتها على الحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة للمنتجات المرشحة والحفاظ عليها، وعوامل أخرى، كثير منها خارج عن سيطرة الشركة. يرجى الرجوع إلى قسمي "عوامل الخطر" و"مناقشة الإدارة وتحليل الوضع المالي ونتائج العمليات" في التقرير السنوي لشركة REGENXBIO على النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025، وأقسام "عوامل الخطر" المماثلة في التقارير الفصلية لشركة REGENXBIO على النموذج 10-Q وغيرها من الإفصاحات المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC) والمتاحة على موقعها الإلكتروني WWW.SEC.GOV . جميع البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي مشروطة صراحةً بالبيانات التحذيرية الواردة فيه أو المشار إليها. قد لا تتحقق النتائج أو التطورات الفعلية المتوقعة، أو حتى في حال تحققها بشكل كبير، فقد لا يكون لها العواقب أو الآثار المتوقعة على شركة REGENXBIO أو أعمالها أو عملياتها. لا تُعد هذه البيانات ضمانات للأداء المستقبلي، وقد تختلف النتائج أو التطورات الفعلية اختلافًا جوهريًا عن تلك المتوقعة في البيانات التطلعية. يُنصح القراء بعدم الاعتماد بشكل كبير على البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي. لا تُعتبر هذه البيانات التطلعية سارية إلا اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي. وباستثناء ما يقتضيه القانون، لا تلتزم شركة REGENXBIO، بل وتتنصل صراحةً من أي التزام، بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية، سواءً كان ذلك نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك. زولجينسما ^® علامة تجارية مسجلة لشركة نوفارتس للعلاجات الجينية. جميع العلامات التجارية الأخرى المشار إليها هنا هي علامات تجارية مسجلة لشركة REGENXBIO.

للتواصل:

دانا كورماك

الاتصالات المؤسسية

Dcormack@regenxbio.com

جورج إي. ماكدوجال

علاقات المستثمرين

IR@regenxbio.com

للاطلاع على المحتوى الأصلي وتنزيل الوسائط المتعددة، يُرجى زيارة الرابط التالي: https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-alignment-with-fda-on-path-forward-for-navsunli-bla-resubmission-for-accelerated-approval-first-potential-gene-therapy-for-mps-ii-302806010.html

المصدر: شركة ريجين إكس بيو