أعلنت شركة Regenxbio Inc. (NASDAQ: RGNX ) يوم الاثنين أنها اتفقت مع إدارة الغذاء والدواء (FDA) بشأن الخطوات التالية اللازمة للحصول على موافقة سريعة محتملة على Navsunli (RGX-121، clemidsogene lanparvovec).

يسعى العلاج الجيني المحتمل لمرة واحدة للحصول على الموافقة لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني (MPS II)، وهو مرض تنكسي عصبي نادر للغاية يُعرف أيضًا باسم متلازمة هنتر.

كانت صحيفة وول ستريت جورنال أول من نشر الخبر، مسلطة الضوء على تحول آخر في سياسة الوكالة تحت قيادتها الجديدة.

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تتراجع عن رفضها للعلاج الجيني لشركة ريجينكسبيو

أقرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بأن بيانات نافسونلي الحالية كافية للنظر فيها لمسار الموافقة المعجلة وأن الشركة ليست بحاجة إلى تسجيل مرضى إضافيين أو إجراء دراسات إضافية، بما في ذلك تضمين ذراع تحكم غير معالج كما أوصت به إدارة الغذاء والدواء سابقًا.

تتوقع شركة Regenxbio أن يعقد اجتماع النوع A في يوليو وأن تعيد تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي بسرعة بعد الاجتماع في الربع الثالث من عام 2026.

في فبراير، رفضت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية العلاج الجيني لمرض عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني (MPS II)، وهو مرض تنكسي عصبي نادر للغاية يُعرف أيضًا باسم متلازمة هنتر.

يمثل هذا التراجع أحدث مثال على قيام الوكالة بإعادة النظر في القرارات التي اتخذت في عهد رئيس قسم اللقاحات والأدوية البيولوجية السابق في إدارة الغذاء والدواء، فيناي براساد ، لا سيما فيما يتعلق بمتطلبات التجارب السريرية للعلاجات التي تستهدف الأمراض النادرة .

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تخفف موقفها بشأن متطلبات التجارب السريرية للأمراض النادرة

وقد جادلت شركات الأدوية التي تعمل على تطوير علاجات لحالات نادرة للغاية بأن متطلبات العلاج الوهمي غالباً ما تكون غير عملية لأن أعداد المرضى صغيرة للغاية، حيث أن بعض الاضطرابات تصيب بضع عشرات من الأفراد فقط سنوياً.

كما أكد المشاركون في الصناعة أن هذه المتطلبات يمكن أن تؤدي إلى تمديد الجداول الزمنية للتطوير بشكل كبير.

شركة ريجينكسبيو تستأنف قرار الرفض بعد اجتماعها مع قيادة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية

ذكرت صحيفة وول ستريت جورنال يوم الاثنين أن المسؤولين التنفيذيين في شركة Regenxbio التقوا بمفوض إدارة الغذاء والدواء آنذاك مارتي ماكاري في أبريل لمناقشة رفض الوكالة لمنتج Navsunli.

وخلال تلك المناقشات، شجع ماكاري الشركة على استئناف القرار رسمياً، مؤكداً للمسؤولين التنفيذيين أن الطلب سيخضع لمراجعة تتم "بعيون جديدة"، كما قال سيمبسون.

خطة إدارة الغذاء والدواء لإعادة التقديم

في شهر مايو، قالت شركة Replimune Group Inc. (NASDAQ: REPL ) إن الشركة وهيئة الغذاء والدواء قد اتفقتا على مسار لإعادة تقديم وإعادة النظر في طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) لـ RP1 (vusolimogene oderparepvec) بالاشتراك مع nivolumab لعلاج سرطان الجلد المتقدم.

ستعيد الشركة تقديم طلب ترخيص المنتج RP1 في الأيام القادمة .

في الأسبوع الماضي، شاركت شركة uniQure NV (NASDAQ: QURE ) أيضًا خططًا لتقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) لـ AMT-130، وهو علاج جيني لمرض هنتنغتون .

نشاط سعر سهم RGNX : ارتفعت أسهم Regenxbio بنسبة 13.33% لتصل إلى 8.84 دولارًا خلال التداول قبل افتتاح السوق يوم الاثنين، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

صورة من موقع Shutterstock