انخفض سهم شركة Regenxbio Inc. (NASDAQ: RGNX ) يوم الاثنين بعد تحديث تنظيمي بشأن علاجها الجيني التجريبي، RGX-121 (clemidsogene lanparvovec أو Navsunli)، لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني (MPS II)، المعروف أيضًا باسم متلازمة هنتر .

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توقف التجارب السريرية على عقار RGX-121

فرضت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تعليقًا سريريًا على RGX-121 بعد اكتشاف نتائج التصوير بالرنين المغناطيسي للعمود الفقري بدون أعراض لدى خمسة مشاركين في دراسة CAMPSIITE.

وقالت الشركة إنها لا تتوقع إعادة تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية RGX-121 (BLA) في المدى القريب.

أظهر خمسة مشاركين نتائج تصوير بالرنين المغناطيسي للعمود الفقري بدون أعراض

يستمر جميع المشاركين الخمسة في تحقيق نتائج جيدة سريريًا، وقد أظهروا استقرارًا عامًا نحو التحسن في التقييمات العصبية المعرفية والسلوكية العصبية.

تم تحديد النتائج من خلال خطة مراقبة موسعة بالرنين المغناطيسي، نفذتها شركة Regenxbio قبل بضعة أشهر، بعد تعليق التجارب السريرية المتعلقة بـ RGX-111.

شملت المراقبة المحسنة التصوير بالرنين المغناطيسي للدماغ والعمود الفقري، وحددت نتائج بدون أعراض إما لعقدة صغيرة أو كتلة كيسية صغيرة في صور الرنين المغناطيسي للعمود الفقري لخمسة مشاركين تلقوا RGX-121 داخل الصهريج أو داخل البطين منذ حوالي ثلاث إلى ست سنوات.

اعتبر المحققون هذه النتائج غير خطيرة، ويعتقد أخصائيو الأشعة أنها على الأرجح حميدة .

لا توجد أدلة سريرية أو مرضية لتأكيد طبيعة أو سبب نتائج التصوير بالرنين المغناطيسي للعمود الفقري.

لم يتم تحديد أي عقيدات أو كتل دماغية في أي من صور الرنين المغناطيسي للدماغ.

ستواصل شركة Regenxbio مراقبة المرضى

نظرًا لأن التصوير بالرنين المغناطيسي للعمود الفقري لا يتم إجراؤه عادةً لتشخيص متلازمة عديد السكاريد المخاطي في الممارسة السريرية أو التجارب، فإن الانتشار الأساسي والأهمية السريرية لهذه الأنواع من النتائج التي لا تظهر عليها أعراض في هذه المجموعة من المرضى غير معروفة.

يخطط الباحثون لمواصلة مراقبة هؤلاء المرضى من خلال التصوير الدوري فقط.

تقوم الشركة وشريكتها NS Pharma بتقييم بيانات تصوير المرضى الإضافية وبيانات المتابعة طويلة الأجل، وستدمجان ملاحظات إدارة الغذاء والدواء، بما في ذلك خطاب الإيقاف السريري الكامل بمجرد استلامه، في الخطوات التالية لـ RGX-121.

يستهدف RGX-121 متلازمة صائدي الأشياء النادرة

MPS II هو مرض وراثي متنحي نادر مرتبط بالكروموسوم X، وينتج عن نقص في إنزيم الليزوزوم I2S، مما يؤدي إلى تراكم الجليكوزامينوجليكان (GAGs)، بما في ذلك كبريتات الهيباران (HS)، في الأنسجة، مما يؤدي في النهاية إلى خلل في وظائف الخلايا والأنسجة والأعضاء، بما في ذلك الجهاز العصبي المركزي .

يتم تشخيص حوالي 2000 مريض في جميع أنحاء العالم بمرض MPS II، مع ولادة أكثر من 500 طفل سنوياً في جميع أنحاء العالم مصابين بهذا المرض.

RGX-121 هو علاج جيني تجريبي لمرة واحدة، مصمم لتوصيل جين إيدورونات-2-سلفاتاز ( IDS ) إلى الجهاز العصبي المركزي (CNS) .

إن توصيل جين IDS داخل الخلايا في الجهاز العصبي المركزي يمكن أن يوفر مصدراً دائماً لبروتين إيدورونات-2-سلفاتاز (I2S) المفرز خارج الحاجز الدموي الدماغي، مما يسمح بالتصحيح المتبادل طويل الأمد للخلايا في جميع أنحاء الجهاز العصبي المركزي.

البروتين المُعبر عنه بواسطة RGX-121 مطابق هيكليًا لـ I2S الطبيعي.

نشاط سعر سهم RGNX : انخفضت أسهم Regenxbio بنسبة 23.79% لتصل إلى 8.170 دولارًا خلال التداول قبل افتتاح السوق يوم الاثنين، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

صورة من موقع Shutterstock