أعلنت شركة REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX ) اليوم أنها قد اتفقت مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن الخطوات التالية اللازمة للحصول على موافقة سريعة محتملة على NAVSUNLI™ (clemidsogene lanparvovec-sngl, RGX-121)، وهو العلاج الوحيد المحتمل لمرة واحدة والعلاج الجيني لمرض عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني (MPS II)، وهو مرض تنكسي عصبي نادر للغاية يُعرف أيضًا باسم متلازمة هنتر.

خلال نقاش تعاوني عُقد مؤخرًا، كجزء من استئناف الشركة لرسالة الرد الكامل على طلب NAVSUNLI الصادر في فبراير 2026، أقرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بأن البيانات السريرية الحالية لـ NAVSUNLI كافية للنظر في مسار الموافقة المعجلة، وأن الشركة ليست بحاجة إلى تسجيل مرضى إضافيين أو إجراء دراسات إضافية، بما في ذلك تضمين مجموعة تحكم غير معالجة، وهو ما أوصت به إدارة الغذاء والدواء سابقًا. وطلبت إدارة الغذاء والدواء من الشركة طلب عقد اجتماع من النوع (أ) لمراجعة البيانات السريرية والمؤشرات الحيوية طويلة الأجل الحالية، وإعادة تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) بعد هذا الاجتماع. وأوضحت إدارة الغذاء والدواء أنها ستراجع طلب REGENXBIO المُعاد تقديمه على وجه السرعة، على أن تبدأ مناقشات وضع العلامات بعد فترة وجيزة من إعادة التقديم. وأكدت إدارة الغذاء والدواء التزامها بتطوير علاجات جديدة للأمراض النادرة ضمن مسار الموافقة المعجلة.

تتوقع شركة REGENXBIO أن يعقد اجتماع النوع A في يوليو وأن تعيد تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي بسرعة بعد الاجتماع في الربع الثالث من عام 2026.