سبق الإبلاغ عنه: تلقت شركة Passage Bio توجيهات من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تلزمها بإجراء تجربة تسجيل عشوائية لعقار PBFT02 لعلاج مرض FTD-GRN، وتقيّم الشركة الخطوات التالية في التطوير السريري.
Passage BIO PASG | 0.00 |
تحديثات تنظيمية وبرنامجية
أكملت الشركة اجتماعًا من النوع (ج) مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لطلب التوجيه بشأن العناصر الأساسية لتجربة تسجيل مستقبلية لعقار PBFT02 لمرضى الخرف الجبهي الصدغي المرتبط بجين GRN . وبناءً على الملاحظات الواردة، أشارت إدارة الغذاء والدواء إلى ضرورة تصميم دراسة تسجيل عشوائية مضبوطة لعقار PBFT02 لهذا الاستخدام. وتثير تجربة التسجيل العشوائية المضبوطة مخاوف أخلاقية كبيرة للمرضى وعائلاتهم، فضلًا عن تحديات لوجستية ومالية. ولذلك، تُقيّم الشركة الخطوات التالية المحتملة في التطوير السريري لعقار PBFT02 في علاج الخرف الجبهي الصدغي المرتبط بجين GRN والخرف الجبهي الصدغي المرتبط بجين C9orf72 ضمن تجربة upliFT-D.