أعلنت اليوم شركة Praxis Precision Medicines , Inc. (NASDAQ: PRAX )، وهي شركة صيدلانية حيوية في المرحلة السريرية تترجم الرؤى الجينية في تطوير علاجات لاضطرابات الجهاز العصبي المركزي (CNS) التي تتميز باختلال التوازن في تثبيط الإثارة العصبية، أنها ستقدم عروضًا تقديمية حول برامج الصرع في الاجتماعات القادمة التالية في أورلاندو، فلوريدا. ستغطي العروض التقديمية في الاجتماع السنوي لجمعية الصرع الأمريكية (AES)، بالإضافة إلى الاجتماعات العلمية واجتماعات الدفاع عن المرضى ذات الصلة، بيانات المرضى الجديدة، وتحديثات التقدم السريري والنماذج الجديدة لتطوير علاجات الصرع.

• الاجتماع السنوي لـ AES، المنعقد في الفترة من 1 إلى 5 ديسمبر 2023
• المعرض العلمي وراء النوبات (BTS)، الذي سيقام في 3 ديسمبر 2023
• مؤتمر شركاء ضد الوفيات الناجمة عن الصرع (PAME)، المنعقد في 30 نوفمبر 2023
• مؤتمر SYNGAP1، المقرر عقده في 30 نوفمبر 2023
• مؤسسة متلازمة اللطيف (TCSF) SCN8A، طبيب وباحث وتجمع عائلي، ينعقد
  
  في 1 ديسمبر 2023
  
  

قال مارسيو سوزا، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة praxis: "إنه وقت مثير للغاية بالنسبة لشركة Praxis ومحفظتنا الخاصة بعلاج الصرع، حيث نشارك التحديثات من دراسات المرضى الأول والمرحلة الثانية لـ elsunersen (PRAX-222)، وPRAX-562، وPRAX-628". الرئيس التنفيذي لشركة براكسيس. "إننا نتطلع إلى تقديم البيانات التي تغطي منصتي Solidus وCerebrum في AES والاجتماعات ذات الصلة في فلوريدا، مع العروض التقديمية أيضًا لتسليط الضوء على الأساليب الجديدة لتحديد النماذج قبل السريرية الفعالة والمؤشرات الحيوية الحساسة لتسريع تطوير الأدوية لمجموعات المرضى الذين نسعى لخدمتهم". "إن برامج الصرع لدينا لديها القدرة على التأثير بشكل كبير على حياة المرضى وعائلاتهم، ونحن ممتنون لإتاحة الفرصة لنا لمناقشة هذه البرامج مع مجتمع الصرع في اجتماعات مهمة متعددة هذا الأسبوع."

التطبيق العملي في AES 2023 | مركز مؤتمرات مقاطعة أورانج

• قابلنا في الجناح رقم 421 للتعرف على أكبر مجموعة من برامج الصرع الدقيقة
• توجه إلى أحد عروضنا المدرجة أدناه أو قم بزيارتنا في المعرض العلمي لفرقة BTS في 3 ديسمبر،
  
  08:00 صباحًا - 11:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي

إمبرايف: تجربة سريرية لـ PRAX-222، وهو قليل النوكليوتيد المضاد للتحسس، لدى المشاركين من الأطفال الذين يعانون من بداية مبكرة لاعتلال الدماغ التنموي والصرع SCN2A

• تاريخ/وقت الجلسة: الاثنين 4 ديسمبر، الساعة 12:00 ظهرًا - 2:00 ظهرًا بالتوقيت الشرقي
• رقم الملخص: 3.198
• ملخص: النتائج الأولية من الجزء الأول من دراسة EMBRAVE تثبت قدرة تحمل عقار إلسونرسن وفعاليته غير المسبوقة، مما يسلط الضوء على قدرته على أن يكون أول علاج معدل للمرض في بداية اعتلال الدماغ التنموي والصرع SCN2A (SCN2A-DEE).
  
  

PRAX-628 هو جزيء صغير من الجيل التالي انتقائي وظيفيًا يتمتع بنشاط قوي مضاد للنوبات ويُحتمل أن يكون العلاج الأفضل في فئته للصرع البؤري

• تاريخ/وقت الجلسة: الاثنين 4 ديسمبر، الساعة 12:00 ظهرًا - 2:00 ظهرًا بالتوقيت الشرقي؛ حديث المنصة الساعة 5:00 مساءً بالتوقيت الشرقي [المنصة D | علاجات الصرع]
• رقم الملخص: 3.258
• ملخص: تُظهر البيانات ما قبل السريرية والسريرية المجمعة أن PRAX-628 يختلف عن معيار الرعاية، مع إمكانية أن يكون الأفضل في فئته لعلاج الصرع البؤري. تُظهِر الدراسات التي أُجريت على الجسم الحي نشاطًا قويًا غير مسبوق لمضادات الاختلاج في النموذج الأقصى لنوبات الصدمات الكهربائية (MES)، وهو نموذج انتقالي تنبؤي للغاية لفعاليته في علاج الصرع البؤري، في حين أظهرت النتائج الأولى على الإنسان أن PRAX-628 يمكن تحمله جيدًا عند التعرض لأكثر من 15 ضعفًا من المتوقع. التعرض الفعال من MES الماوس.
  
  

طريقة جديدة لتعريف مركب EEG للكشف عن تأثيرات الدواء للجيل القادم من الجزيئات الصغيرة لعلاج الصرع

• تاريخ/وقت الجلسة: الاثنين 4 ديسمبر، الساعة 12:00 ظهرًا - 2:00 ظهرًا بالتوقيت الشرقي
• رقم الملخص: 3.455
• ملخص: إن تطبيق أساليب التعلم الآلي على بيانات مخطط كهربية الدماغ المعقدة لديه القدرة على تسريع تطوير الأدوية في علاج الصرع من خلال الكشف عن التأثيرات الديناميكية الدوائية للعوامل الجديدة التي يمكن تمييزها بوضوح عن العلاج الوهمي. في هذه الدراسة، نوضح إمكانية تطبيق مركب EEG الكمي على ثلاثة جزيئات صغيرة متميزة من الجيل التالي، مع إمكانية التعميم المتوقعة على أي جزيء صغير، بغض النظر عن الفئة/الهدف.
  
  

التوافق التحويلي لنماذج النوبات قبل السريرية في حالات الصرع البؤري والمعمم

• تاريخ/وقت الجلسة: الاثنين 4 ديسمبر، الساعة 12:00 ظهرًا - 2:00 ظهرًا بالتوقيت الشرقي
• رقم الملخص: 3.458
• ملخص: توفر هذه الدراسة رؤى جديدة حول الصلاحية السريرية لنماذج النوبات قبل السريرية شائعة الاستخدام عبر طيف الصرع السريري. باستخدام مصفوفة تسجيل تم تطويرها حديثًا لتقييم التوافق الترجمي والقدرة على التنبؤ، تظهر MES الماوس و audiogenic و 6 هرتز 32 مللي أمبير كثلاثة نماذج للنوبات الحادة مع أكبر قدر من الصلاحية التنبؤية وتعدد الاستخدامات لاكتشاف أدوية ASM.
  
  

التطبيق العملي في PAME 2023 | فندق روزن سنتر

إمبرايف: تجربة سريرية لـ PRAX-222، وهو قليل النوكليوتيد المضاد للتحسس، لدى المشاركين من الأطفال الذين يعانون من بداية مبكرة لاعتلال الدماغ التنموي والصرع SCN2A

• تاريخ/وقت الجلسة: الخميس 30 نوفمبر، 5:00 مساءً - 6:30 مساءً بالتوقيت الشرقي
• رقم الملصق: 32
• ملخص: النتائج الأولية من الجزء الأول من دراسة EMBRAVE تثبت قدرة تحمل عقار إلسونرسن وفعاليته غير المسبوقة، مما يسلط الضوء على قدرته على أن يكون أول علاج معدّل للمرض في بداية ظهور SCN2A-DEE.
  
  

EMBOLD: تجربة سريرية لـ PRAX-562 في الأشخاص المصابين بالاعتلال الدماغي التنموي والصرع يتبعها ملحق مفتوح التسمية

• تاريخ/وقت الجلسة: الخميس 30 نوفمبر، 5:00 مساءً - 6:30 مساءً بالتوقيت الشرقي
• رقم الملصق: 38
• ملخص: EMBOLD هي تجربة DEE الأولى والوحيدة التي تقدم خيار التجارب السريرية اللامركزية، وموازنة الدقة السريرية مع المرونة والراحة للمشاركين وعائلاتهم. سيقدم EMBOLD نتائج مهمة فيما يتعلق بالسلامة والتحمل والفعالية والحركية الدوائية لـ PRAX-562 كعلاج محتمل هو الأول والأفضل في فئته للمرضى الأطفال الذين يعانون من SCN2A-DEE وSCN8A-DEE.
  
  

التطبيق العملي في SYNGAP1 2023 | فندق إمباسي سويتس

التقدم نحو اكتشاف ASO للتنظيم العلاجي لـ SYNGAP1

• تاريخ/وقت الجلسة: الخميس 30 نوفمبر، 1:30 ظهرًا - 1:45 ظهرًا بالتوقيت الشرقي | الجلسة 4: الاستراتيجيات العلاجية لإصلاح SYNGAP1
• عرض شفهي يسلط الضوء على التحديثات قبل السريرية من منصة SYNGAP1 ASO في المؤتمر العلمي السنوي الذي يستضيفه صندوق أبحاث SYNGAP

التطبيق العملي في TCSF 2023 | منتجع شيراتون أورلاندو لايك بوينا فيستا

PRAX-562: الانعكاس والتوجيه على جزيء صغير مضاد للنوبات من الجيل التالي قيد التطوير لـ SCN8A-DEE

• تاريخ/وقت الجلسة: الجمعة 1 ديسمبر، الساعة 6:15 مساءً بالتوقيت الشرقي
• عرض تقديمي شفهي يسلط الضوء على التحديثات السريرية من منصة الجزيئات الصغيرة PRAX-562 في الاجتماع السنوي للأطباء والباحثين والعائلات من أجل SCN8A

حول إلسونرسن (PRAX-222)

Elsunersen هو ASO مصمم لتقليل التعبير الجيني لـ SCN2A بشكل انتقائي، ويستهدف بشكل مباشر السبب الكامن وراء ظهور النوبات المبكرة SCN2A-DEE لعلاج النوبات والأعراض الأخرى لدى المرضى الذين يعانون من طفرات SCN2A المكتسب للوظيفة. أظهرت الدراسات المختبرية لـ elsunersen انخفاضًا في كل من التعبير الجيني لـ SCN2A ومستويات البروتين. في الجسم الحي، أظهر elsunersen انخفاضًا كبيرًا يعتمد على الجرعة في النوبات، وتحسنًا في النشاط السلوكي والحركي وزيادة البقاء على قيد الحياة في نماذج الفئران SCN2A، مع إمكانية أن يكون أول علاج معدّل للمرض لـ SCN2A-DEE. حصل Elsunersen على تصنيف الدواء اليتيم (ODD) وتصنيف أمراض الأطفال النادرة (RPD) من إدارة الغذاء والدواء (FDA)، وتصنيف ODD والأدوية ذات الأولوية (PRIME) من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج SCN2A-DEE. يستمر برنامج elsunersen بالتعاون مع Ionis Pharmaceutics, Inc. وRogCon, Inc.

حول PRAX-562

PRAX-562 هو جزيء صغير هو الأول من نوعه قيد التطوير لعلاج DEE كمثبط تفضيلي لتيار الصوديوم المستمر، والذي يظهر أنه المحرك الرئيسي لأعراض النوبات في بداية SCN2A-DEE وSCN8A-DEE. تتوافق آلية كتلة قنوات الصوديوم الخاصة بـ PRAX-562 مع الانتقائية الفائقة لفرط استثارة قناة قناة الصوديوم (NaV) في حالة المرض. أظهرت الدراسات التي أجريت على الجسم الحي لـ PRAX-562 تثبيط النوبات المعتمد على الجرعة حتى السيطرة الكاملة على نشاط النوبات في SCN2A وSCN8A ونماذج فأرة DEE الأخرى. لقد كان PRAX-562 جيد التحمل بشكل عام في ثلاث دراسات للمرحلة الأولى وأظهر تغيرات في العلامات الحيوية التي تشير إلى تأثيرات حجب قناة NaV. حصل PRAX-562 على ODD وRPD من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، وODD من وكالة الأدوية الأوروبية لعلاج SCN2A-DEE وSCN8A-DEE. لمعرفة المزيد حول دراسة EMBOLD، يرجى زيارة https://www.emboldstudy.org/ .

حول PRAX-628

PRAX-628 هو جزيء صغير من الجيل التالي انتقائي وظيفيًا يستهدف حالة فرط الاستثارة لقنوات الصوديوم في الدماغ والتي يتم تطويرها حاليًا كعلاج عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا لعلاج الصرع البؤري عند البالغين. توضح البيانات قبل السريرية أن PRAX-628 يختلف عن معيار الرعاية، مع إمكانية أن يكون الأفضل في فئته لعلاج الصرع البؤري. في المختبر، أظهر PRAX-628 انتقائية فائقة لفرط استثارة قناة NaV في حالة المرض. أظهرت الدراسات التي أجريت على الجسم الحي لـ PRAX-628 فعالية غير مسبوقة في نموذج نوبات الصدمات الكهربائية القصوى (MES)، وهو نموذج انتقالي تنبؤي للغاية لفعاليته في علاج الصرع البؤري. أظهرت البيانات المستمدة من دراسة PRAX-628-101 أنه يمكن إعطاء جرعات PRAX-628 بأمان في الأشخاص الأصحاء بما يزيد عن 15 ضعف المكافئ البشري المتوقع لجرعة MES EC50 لدى القوارض.

حول SCN2A-DEE

SCN2A-DEE هو اضطراب صرع أحادي المنشأ موهن يسببه متغير في جين SCN2A، يرتبط بالوفيات المبكرة. يعد جين SCN2A أمرًا بالغ الأهمية في تكوين بروتينات قناة الصوديوم في الدماغ، والتي تتحكم في تدفق أيونات الصوديوم إلى الخلايا العصبية. تعد حركة أيونات الصوديوم هذه مكونًا رئيسيًا لتوليد إشارات كهربائية تسمى إمكانات الفعل، وهي الطريقة التي تتواصل بها الخلايا. يتميز SCN2A-DEE بمجموعة واسعة من الأنماط الظاهرية. تظهر بداية SCN2A-DEE المبكرة قبل ثلاثة أشهر ويمكن أن تؤدي إلى تأثير عميق على المرضى، بما في ذلك النوبات المقاومة للأدوية، والضعف الإدراكي الكبير، واضطرابات الحركة مثل خلل التوتر أو الرنح ومشاكل في أجهزة الجسم الأخرى مثل الجهاز الهضمي أو العين. لا توجد حاليًا علاجات معتمدة لـ SCN2A-DEE، وعادةً ما يتضمن معيار الرعاية نظامًا يتضمن العديد من الأدوية المضادة للنوبات المتزامنة بالإضافة إلى أدوية لإدارة الأمراض المصاحبة. على الرغم من هذه التدخلات، يعيش أكثر من 70% من مرضى SCN2A-DEE في بداية المرض مع نوبات غير منضبطة، ويعيش حوالي 75% منهم مع إعاقة ذهنية شديدة ونادرًا ما يعيش المرضى بعد سنوات المراهقة.

حول SCN8A-DEE

SCN8A-DEE هو اعتلال دماغي نمائي وصرع نادر ناجم عن متغير في جين SCN8A. يعد جين SCN8A أمرًا بالغ الأهمية في تكوين بروتينات قناة الصوديوم في الدماغ، والتي تتحكم في متابعة أيونات الصوديوم إلى الخلايا العصبية. تعد حركة أيونات الصوديوم هذه مكونًا رئيسيًا لتوليد إشارات كهربائية تسمى إمكانات الفعل، وهي الطريقة التي تتواصل بها الخلايا. يعاني المرضى من نوبات متكررة ومقاومة للأدوية والتي تبدأ في وقت مبكر من اليوم الأول من الحياة. يمكن أن تكون النوبات من أنواع متعددة ومختلفة، وقد تصل إلى العشرات يوميًا، مع استجابة ضعيفة لخيارات العلاج الحالية. يعاني المرضى الذين يعانون من SCN8A-DEE من إعاقات إدراكية كبيرة، تتراوح من المعتدلة إلى الشديدة؛ في كثير من الأحيان اضطرابات الحركة، مثل خلل التوتر أو الرنح. ومشاكل في أجهزة الجسم الأخرى مثل الجهاز الهضمي أو العين. قد يعاني مرضى SCN8A-DEE أيضًا من سمات اللاإرادية مثل زيادة أو نقصان معدل ضربات القلب والتنفس غير الطبيعي والزراق.