كوبنهاغن، الدنمارك، 17 نوفمبر 2025 (جلوب نيوزواير) - أعلنت شركة أسكندس فارما (ناسداك: ASND) اليوم عن نشر نتائج الأسبوع 52 الحاسمة من تجربتها السريرية العشوائية مزدوجة التعمية والمضبوطة بالغفل ApproaCH، والتي تناولت دواء ^TransCon® CNP (نافيبيجريتيد) التجريبي الذي يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا للأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي، في مجلة JAMA Pediatrics التابعة للجمعية الطبية الأمريكية. وفي المنشور، الذي يحمل عنوان " نافيبيجريتيد مرة واحدة أسبوعيًا للأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي: التجربة السريرية العشوائية ApproaCH"، أفاد الباحثون بأن العلاج بدواء TransCon CNP أدى إلى زيادة ملحوظة في معدل النمو السنوي (AGV) في الأسبوع 52 مقارنةً بالغفل (الهدف الرئيسي للدراسة)، بالإضافة إلى تحسن في محاذاة الأطراف السفلية وتناسب الجسم، وتغيرات إيجابية في جودة الحياة المتعلقة بالصحة، مع مستوى أمان وتحمل مماثل للغفل. يمكن الاطلاع على الملخص على موقع JAMA Pediatrics الإلكتروني .

قال الدكتور رافي سافاريريان، الحاصل على بكالوريوس الطب والجراحة ودكتوراه في الطب، ورئيس قسم العلاجات الجزيئية في معهد مردوخ لأبحاث الأطفال في ملبورن، أستراليا: "أظهر الأطفال الذين تم اختيارهم عشوائيًا لتلقي دواء نافيبيغريتيد نموًا أفضل بشكل ملحوظ وتحسنًا في مؤشرات صحية هامة مقارنةً بالدواء الوهمي. تُشير هذه النتائج إلى أن نافيبيغريتيد يُعد خيارًا علاجيًا جديدًا واعدًا للحد من العبء الطبي لهذه الحالة، حيث يُعطى مرة واحدة أسبوعيًا ويتميز بانخفاض معدل تفاعلات موضع الحقن."

قال مايكل هيوز، رئيس لجنة الاتصال بصناعة التكنولوجيا الحيوية في جمعية "ليتل بيبول أوف أمريكا": "للمساعدة في اتخاذ قراراتهم المتعلقة بالرعاية الصحية، ترغب العائلات في الحصول على معلومات تتجاوز مجرد التغيرات في الطول لفهم كيفية تأثير التدخلات الطبية على التحديات الطبية المحتملة لمرض التقزم الغضروفي. إن تضمين هذه المؤشرات في الدراسات المعماة والمضبوطة، كما هو الحال في دراسة "أبروتش"، يساهم في سد هذه الفجوة، ويتطلع مجتمعنا إلى رؤية المزيد من الأبحاث لتعميق الفهم في هذه المجالات."

TransCon CNP (navepegritide) هو دواء أولي تجريبي من الببتيد المدر للصوديوم من النوع C (CNP) يتم تناوله مرة واحدة أسبوعيًا، وهو مصمم للتثبيط المستمر لمسار FGFR3 المفرط النشاط في حالة نقص التنسج الغضروفي من خلال توفير تعرض مستمر لـ CNP النشط للمستقبلات الموجودة على الأنسجة في جميع أنحاء الجسم.

كانت ApproaCH تجربة عشوائية مزدوجة التعمية خاضعة للتحكم الوهمي لتقييم TransCon CNP في 84 طفلاً مصابًا بالتقزم الغضروفي تتراوح أعمارهم بين 2 و11 عامًا، تم توزيعهم عشوائيًا بنسبة 2:1 لتلقي TransCon CNP بجرعة 100 ميكروغرام/كيلوغرام/أسبوع أو دواء وهمي في فترة التعمية المزدوجة التي استمرت 52 أسبوعًا، تليها فترة امتداد مفتوحة التسمية حتى الأسبوع 104.

بالإضافة إلى نقطة النهاية الأولية الرئيسية المتمثلة في سرعة النمو السنوية (AGV) التي تفوقت على الدواء الوهمي، تم الإبلاغ عن تأثيرات إيجابية على تناسب الجسم وتقوس الساق في الأسبوع 52. أظهرت هذه التحليلات أن العلاج باستخدام TransCon CNP قلل من نسبة الجزء العلوي إلى الجزء السفلي من الجسم من خط الأساس إلى الأسبوع 52 وحسن زاوية الظنبوب الفخذي (TFA) وانحراف المحور الميكانيكي (MAD) ونسبة طول الشظية إلى الظنبوب من خط الأساس إلى الأسبوع 52 مقارنة بالدواء الوهمي.

في التجربة السريرية، أدى العلاج بـ TransCon CNP إلى تحسينات ملحوظة في جودة الحياة المتعلقة بالصحة مقارنةً بالدواء الوهمي، وذلك وفقًا لعدة مجالات من مقياس تجربة الطفل المصاب بالتقزم الغضروفي (ACEM). وقد تحققت فوائد TransCon CNP دون تسريع شيخوخة العظام أو التأثير سلبًا على انحناء العمود الفقري. وأظهرت التجربة أن TransCon CNP يتمتع بملف أمان وتحمل مماثل للدواء الوهمي، حيث كانت غالبية الآثار الجانبية خفيفة أو متوسطة. وكانت معدلات تفاعلات موضع الحقن منخفضة، ولم يتم الإبلاغ عن أي انخفاض في ضغط الدم مصحوب بأعراض أو كسور في العظام.

"نسعى جاهدين، من خلال برامجنا التطويرية لعقار ترانسكون سي إن بي، إلى إثبات الفوائد التي أكد لنا مجتمع مرضى التقزم الغضروفي أهميتها بالنسبة لهم"، صرّحت الدكتورة إيمي شو، نائبة الرئيس التنفيذي للعلوم الطبية لأمراض الغدد الصماء والأمراض النادرة، وكبيرة المسؤولين الطبيين في شركة أسكندس فارما. "لذا، يسعدنا بشكل خاص أن نرى هذه النتائج الشاملة لتجربتنا المحورية لعقار ترانسكون سي إن بي، بما في ذلك النتائج التي تتجاوز النمو الخطي، منشورة في هذه المجلة المرموقة."

يخضع دواء TransCon CNP كعلاج محتمل للأطفال المصابين بمرض التقزم الغضروفي للمراجعة ذات الأولوية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (تاريخ 30 نوفمبر 2025 بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة) وهو يخضع أيضًا للمراجعة من قبل وكالة الأدوية الأوروبية.

نبذة عن مرض التقزم الغضروفي
الودانة حالة وراثية نادرة تنشأ عن طفرة جينية في مستقبل عامل نمو الخلايا الليفية 3 (FGFR3) تؤدي إلى خلل في توازن تأثيرات مسارات إشارات FGFR3 وCNP، ويُقدر أنها تصيب أكثر من 250,000 شخص حول العالم. وبينما كانت تُعتبر تاريخيًا اضطرابًا في نمو العظام، فإن طفرة FGFR3 المُلاحظة في الودانة تُعبر عنها أنسجة في جميع أنحاء الجسم، مُسببةً مضاعفات خطيرة في العضلات والأعصاب والجهاز التنفسي القلبي، بالإضافة إلى خلل التنسج الهيكلي. تختلف المضاعفات الطبية للودانة باختلاف مراحل الحياة. خلال مرحلتي الرضاعة والطفولة، تشمل المضاعفات المُلاحظة تشوهات في العمود الفقري، وتضخم بطينات الدماغ، وضعف قوة العضلات والقدرة على التحمل، وضعف السمع والتهابات الأذن المزمنة، وانسداد مجرى الهواء العلوي، واضطرابات التنفس أثناء النوم، ومشاكل في الورك، وتقوس الساقين، والألم المزمن؛ ويستمر العديد من هذه المضاعفات أو يتفاقم في مرحلة البلوغ. يمكن أن يكون لهذه المضاعفات الطبية آثار ضارة على جودة الحياة، والوظائف البدنية، والوظائف النفسية والاجتماعية. غالباً ما يحتاج الأفراد المصابون بمرض التقزم الغضروفي إلى عمليات جراحية وإجراءات متعددة للتخفيف من مضاعفات هذا المرض العديدة.

نبذة عن شركة أسكندس فارما إيه/إس
شركة أسكندس فارما هي شركة عالمية متخصصة في مجال الأدوية الحيوية، تركز على تطبيق منصة TransCon التكنولوجية المبتكرة لإحداث تغيير ملموس في حياة المرضى. وانطلاقًا من قيمنا الأساسية المتمثلة في المرضى والعلم والشغف، واتباعًا لمنهجيتنا الخاصة في ابتكار المنتجات، نستخدم تقنية TransCon لتطوير علاجات جديدة تُظهر إمكانات رائدة في فئتها لتلبية الاحتياجات الطبية غير المُلبّاة. يقع المقر الرئيسي لشركة أسكندس في كوبنهاغن، الدنمارك، ولديها مرافق إضافية في أوروبا والولايات المتحدة. تفضلوا بزيارة موقعنا الإلكتروني ascendispharma.com للمزيد من المعلومات.

البيانات التطلعية
يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات استشرافية تنطوي على مخاطر وشكوك كبيرة. جميع البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي، باستثناء البيانات المتعلقة بالحقائق التاريخية، بشأن عمليات شركة أسكندس المستقبلية وخططها وأهداف إدارتها، هي بيانات استشرافية. تشمل أمثلة هذه البيانات، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: (1) إمكانات دواء ترانسكون سي إن بي (نافيبيغريتيد) كخيار علاجي جديد وقدرته على تخفيف العبء الطبي؛ (2) الموعد المستهدف لقانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة؛ (3) قدرة أسكندس على تطبيق منصة تكنولوجيا ترانسكون لإحداث فرق ملموس للمرضى؛ (4) تطبيق أسكندس لتقنيات ترانسكون لتطوير علاجات جديدة تُظهر إمكانات رائدة في فئتها لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة. قد لا تتمكن أسكندس فعليًا من تحقيق الخطط أو تنفيذ النوايا أو تلبية التوقعات أو التنبؤات الواردة في البيانات الاستشرافية، لذا يُرجى عدم الاعتماد بشكل مفرط على هذه البيانات. قد تختلف النتائج أو الأحداث الفعلية اختلافًا جوهريًا عن الخطط والنوايا والتوقعات والتنبؤات الواردة في البيانات التطلعية. هناك عوامل هامة متعددة قد تؤدي إلى اختلاف النتائج أو الأحداث الفعلية اختلافًا جوهريًا عن البيانات التطلعية التي تصدرها شركة أسكندس، بما في ذلك ما يلي: الاعتماد على مصنّعين وموزعين ومقدمي خدمات من أطراف ثالثة لمنتجات أسكندس ومرشحيها؛ نتائج غير متوقعة تتعلق بالسلامة أو الفعالية في برامج تطوير أسكندس أو منتجاتها المتوفرة في السوق؛ نفقات غير متوقعة تتعلق بتسويق أي من منتجات أسكندس المعتمدة؛ نفقات غير متوقعة تتعلق ببرامج تطوير أسكندس؛ نفقات بيع ونفقات عامة وإدارية غير متوقعة، ونفقات أخرى متعلقة بالبحث والتطوير، وأعمال أسكندس بشكل عام؛ تأخيرات في تطوير برامجها تتعلق بالتصنيع، والمتطلبات التنظيمية، وسرعة تجنيد المرضى، أو غيرها من التأخيرات غير المتوقعة؛ قدرة أسكندس على الحصول على تمويل إضافي، إذا لزم الأمر، لدعم أنشطتها التجارية؛ وتأثير العوامل الاقتصادية والسياسية والقانونية والاجتماعية والتجارية الدولية، بما في ذلك التعريفات الجمركية والسياسات التجارية. للاطلاع على وصفٍ مُفصّل للمخاطر والشكوك التي قد تُؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية عن تلك المُعبر عنها في هذه البيانات التطلعية، بالإضافة إلى المخاطر المُتعلقة بأعمال شركة أسكندس بشكل عام، يُرجى مراجعة التقرير السنوي لشركة أسكندس على النموذج 20-F المُقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية (SEC) بتاريخ 12 فبراير 2025، وتقارير أسكندس المستقبلية الأخرى المُقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية أو المُرسلة إليها. لا تُعكس البيانات التطلعية التأثير المُحتمل لأي تراخيص أو تعاون أو عمليات استحواذ أو اندماج أو تصرفات أو مشاريع مشتركة أو استثمارات قد تُبرمها أو تُجريها شركة أسكندس في المستقبل. لا تتحمل شركة أسكندس أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية، إلا إذا اقتضى القانون ذلك.

Ascendis وAscendis Pharma وشعار Ascendis Pharma وشعار الشركة وTransCon هي علامات تجارية مملوكة لمجموعة Ascendis Pharma. © نوفمبر 2025 Ascendis Pharma A/S.