تم علاج المرضى الثلاثة الأوائل بأمان؛ وقد تم تحمل RP-A501 بشكل جيد دون ملاحظة أي مضاعفات في الأوعية الدموية الدقيقة أو متلازمة تسرب الشعيرات الدموية

تتعاون شركة روكيت بنشاط مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للاتفاق على مسار إتمام التجارب السريرية المحورية؛ ومن المتوقع تحديث المسار التنظيمي في النصف الثاني من عام 2026.

تحديث شامل لبرنامج مرض دانون يسير وفق الخطة الموضوعة للنصف الثاني من عام 2026

أعلنت شركة روكيت للأدوية (روكيت أو الشركة) (ناسداك: RCKT )، وهي شركة متكاملة في مجال التكنولوجيا الحيوية في مرحلة التسويق التجاري، تعمل على تطوير علاجات جينية للأمراض النادرة والمُنهكة، مع التركيز على اضطرابات القلب والأوعية الدموية الوراثية، اليوم عن تحديث إيجابي بشأن سلامة العلاج السريري للمرضى الثلاثة الأوائل الذين عولجوا وفقًا للبروتوكول المُعدَّل في المرحلة الثانية من تجربتها السريرية العالمية المحورية لعقار RP-A501 لعلاج مرض دانون. وقد كانت نتائج السلامة الأولية واعدة، حيث تتواصل الشركة حاليًا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للاتفاق على مسار علاج مرضى إضافيين واستكمال المرحلة الثانية من التجربة السريرية المحورية وفقًا للبروتوكول المُعدَّل.

تلقى المرضى دواء RP-A501 بجرعة مُعاد معايرتها قدرها 3.8 × 10¹³ GC/kg، بالإضافة إلى نظام مُعدِّل للمناعة مُحسَّن يتألف من ريتوكسيماب، وسيروليموس، والكورتيكوستيرويدات. استمر العلاج بالتتابع، مع فاصل زمني لا يقل عن أربعة أسابيع بين كل جرعة. وحتى الآن، لم تُلاحظ أي حالات اعتلال الأوعية الدموية الدقيقة الخثاري (TMA)، أو متلازمة تسرب الشعيرات الدموية، أو أي مخاوف أخرى تتعلق بالسلامة لدى هؤلاء المرضى. صُممت المرحلة الثانية من التجربة السريرية المحورية كدراسة أحادية الذراع شملت 12 مريضًا. وتعمل الشركة حاليًا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للاتفاق على آلية إعطاء الجرعات لمرضى إضافيين واستكمال التجربة، وتتوقع تقديم تحديث بشأن المسار التنظيمي في النصف الثاني من عام 2026.

لا تزال الشركة ملتزمة بتقديم تحديث شامل لبرنامج مرض دانون في النصف الثاني من عام 2026.