أعلنت شركة Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT ) يوم الاثنين عن تحديث بشأن السلامة السريرية يتعلق بأول ثلاثة مرضى تم علاجهم في المرحلة الثانية من تجربتها العالمية المحورية لمرض دانون.

مرض دانون هو حالة وراثية نادرة تتميز باعتلال عضلة القلب (ضعف عضلة القلب)، واعتلال العضلات الهيكلية (ضعف العضلات)، والإعاقة الذهنية.

تلقى المرضى RP-A501 وفقًا لبروتوكول تم تعديله مؤخرًا، مما أظهر نتائج سلامة مبكرة واعدة تمهد الطريق لمزيد من التقدم السريري.

تحقيق السلامة المبكرة الواعدة في ظل بروتوكول معدل

قامت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة التجارية، والمتخصصة في تطوير العلاجات الجينية لاضطرابات القلب والأوعية الدموية النادرة والوراثية، بإعطاء جرعة معاد معايرتها من RP-A501 مقدارها 3.8 × 10¹³ GC/kg للمشاركين في التجربة.

تم إقران الجرعات المعدلة بعناية بنظام مناعي معدل حديث يتكون من الكورتيكوستيرويدات والريتوكسيماب والسيروليموس.

قامت الشركة بإعطاء العلاجات بالتتابع، مع الحفاظ على فاصل زمني لا يقل عن أربعة أسابيع بين كل جرعة لكل مريض. وحتى الآن، حقق النهج السريري المعدل نتائج سلامة إيجابية للغاية .

لم يلاحظ الباحثون أي حالات لمتلازمة تسرب الشعيرات الدموية، أو اعتلال الأوعية الدموية الدقيقة الخثاري (TMA)، أو أي مخاوف أخرى تتعلق بالسلامة بين المجموعة الأولية.

مشاركة إدارة الغذاء والدواء وتقدم التجارب

تم تصميم المرحلة الثانية من التجربة السريرية المحورية في الأصل كدراسة أحادية الذراع تهدف إلى تقييم ما مجموعه 12 مريضًا .

بعد نجاح بيانات السلامة الأولية من هذه المجموعة المبكرة، يشارك مطور الدواء حاليًا في مناقشات نشطة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

تهدف هذه المحادثات التنظيمية الحاسمة إلى ضمان التوافق بشأن المسار المناسب لإعطاء الجرعات للمشاركين المتبقين في التجربة وإتمام الدراسة المحورية بنجاح.

تتوقع الشركة إصدار تحديث آخر بشأن التقدم التنظيمي الذي أحرزته مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية خلال النصف الثاني من عام 2026.

نشاط سعر سهم RCKT : ارتفعت أسهم شركة Rocket Pharmaceuticals بنسبة 7.47% لتصل إلى 3.34 دولارًا وقت النشر يوم الاثنين، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

تصوير جورودينكوف عبر Shutterstock