شركة سانغامو ثيرابيوتكس تنشر عرضاً تقديمياً حول سلامة دواء ST-503 غير السريرية لعلاج اعتلال الأعصاب الليفية الصغيرة

Sangamo Therapeutics, Inc.

Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMO

0.00

  • نشرت شركة سانغامو نتائج السلامة غير السريرية لـ ST-503، وهو علاج جيني تجريبي AAV9 مصمم لقمع SCN9A (Nav1.7) لعلاج اعتلال الأعصاب الليفية الصغيرة.
  • أظهرت دراسة GLP التي استمرت ستة أشهر على قرود المكاك عدم وجود سمية تحد من الجرعة بعد إعطاء جرعة واحدة داخل القراب بتركيز 10,000,000,000,000, 60,000,000,000,000, 90,000,000,000,000 vg/حيوان.
  • أظهرت قراءات علم الأدوية بعد 6 أشهر تثبيطًا مقصودًا لـ SCN9A في العقد الجذرية الظهرية، مع الإبلاغ أيضًا عن نشاط في العقد الثلاثية التوائم.
  • لم تجد دراسة خصوبة الفئران وتطور الجنين باستخدام AAV9 ZFR البديل بتركيز 5,710,000,000,000 vg/kg أي آثار ضارة متعلقة بالمادة المختبرة.
  • لم تُظهر تقييمات التكامل والخط الجرثومي أي دليل على انتقال فيروس AAV إلى النسل، حيث تم وصف ملف تعريف التكامل الكبدي بأنه منخفض المستوى ومتعدد النسائل، مما يدعم إشارة منخفضة لخطر الإصابة بالأورام.


تنويه: تم إعداد هذا الموجز الإخباري بواسطة شركة Public Technologies (PUBT) باستخدام الذكاء الاصطناعي التوليدي. مع أن PUBT تسعى جاهدةً لتوفير معلومات دقيقة وفي الوقت المناسب، فإن هذا المحتوى المُولّد بواسطة الذكاء الاصطناعي هو لأغراض إعلامية فقط، ولا ينبغي تفسيره على أنه نصيحة مالية أو استثمارية أو قانونية. نشرت شركة Sangamo Therapeutics Inc. المحتوى الأصلي المستخدم في إعداد هذا الموجز الإخباري بتاريخ 12 مايو 2026، وهي وحدها المسؤولة عن المعلومات الواردة فيه.