أعلنت شركة سانوفي إس إيه (ناسداك: SNY ) يوم الثلاثاء عن بيانات من دراسة المرحلة الثالثة Baby-COMET الخاصة بدواء Nexviazyme (أفالغلوكوزيداز ألفا).

المرحلة الثالثة من التجارب السريرية تحقق الأهداف الأولية والثانوية

أظهرت التجربة أن Nexviazyme حقق هدفه الأساسي في علاج الرضع الذين لم يتلقوا علاجًا سابقًا والذين يعانون من مرض بومبي ذي البداية الطفولية (IOPD)، مما يدعم خطط تقديم طلب تنظيمي في الولايات المتحدة يسعى إلى توسيع نطاق الاستخدام في النصف الثاني من عام 2026.

مرض بومبي هو اضطراب وراثي نادر يتراكم فيه الجليكوجين في خلايا الجسم. وينتج عن نقص إنزيم ألفا جلوكوزيداز الحمضي (GAA)، مما يؤدي إلى ضعف شديد في العضلات الهيكلية والتنفسية.

قامت الدراسة ذات الذراع الواحد والمفتوحة بتقييم الرضع الذين يبلغون من العمر ستة أشهر أو أقل، ووجدت أن نقطة النهاية الأولية - وهي نسبة المشاركين الأحياء والذين لا يحتاجون إلى تهوية غازية بعد 52 أسبوعًا من العلاج - قد تم تحقيقها.

حققت الدراسة أيضاً جميع الأهداف الثانوية، بما في ذلك نسبة المرضى الذين بقوا على قيد الحياة ولم يحتاجوا إلى التنفس الاصطناعي عند بلوغهم 12 و18 شهراً من العمر. كما أبلغ الباحثون عن تحسنات عددية في مقاييس إضافية لتطور المرض بعد 52 أسبوعاً من العلاج .

ظل مستوى السلامة ثابتاً

في دراسة Baby-COMET، تم تحمل Nexviazyme بشكل عام بشكل جيد، مع ملف تعريف أمان يتوافق مع التجربة الراسخة لـ avalglucosidase alfa.

لم يُبلغ الباحثون عن أي أحداث ضائرة خطيرة مرتبطة بالعلاج، ولا عن وفيات، ولا عن حالات توقف عن العلاج. وحدثت تفاعلات مرتبطة بالتسريب لدى 29.4% من المشاركين، واعتُبرت هذه التفاعلات قابلة للسيطرة.

تمت الموافقة على دواء نيكسفيازيم في العديد من الدول لعلاج مرض بومبي، على الرغم من اختلاف دواعي الاستعمال باختلاف المنطقة. وقد وافقت الولايات المتحدة على الدواء في عام 2021 لعلاج مرض بومبي المتأخر لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم سنة واحدة فأكثر.

في أوروبا، حيث يتم تسويقه باسم Nexviadyme، تمت الموافقة عليه في عام 2022 للعلاج طويل الأمد باستبدال الإنزيم في كل من مرض بومبي المتأخر ومرض بومبي الطفولي.

نشاط سعر سهم SNY : انخفضت أسهم شركة سانوفي بنسبة 1.32% لتصل إلى 42.85 دولارًا وقت النشر يوم الثلاثاء، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

صورة: Shutterstock