وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) يوم الثلاثاء على طلبات الأدوية الجديدة التكميلية لشركة Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ: SRPT ) التي تسعى إلى تحويل الموافقات المعجلة لـ AMONDYS 45 (casimersen) و VYONDYS 53 (golodirsen) إلى موافقات تقليدية لضمور دوشين العضلي (DMD).

• أسهم شركة ساريبتا ثيرابيوتكس ترتفع بثبات. ما الذي يدفع هذا الزخم؟

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء VYONDYS 53 في عام 2019 ودواء AMONDYS 45 في عام 2021 .

حددت الوكالة تاريخًا مستهدفًا لاتخاذ إجراء بموجب قانون رسوم مستخدمي الأدوية الموصوفة في 28 فبراير 2027.

وتدعم هذه الطلبات نتائج دراسة المرحلة الثالثة التأكيدية ESSENCE، إلى جانب الأدلة المنشورة من العالم الحقيقي وملفات السلامة الراسخة لكلا العلاجين اللذين يتخطىان الإكسون .

قالت لويز رودينو-كلاباك ، رئيسة قسم البحث والتطوير والعمليات التقنية في شركة ساريبتا، إن أكثر من 1800 مريض حول العالم تلقوا علاجات تخطي الإكسون من ساريبتا، مع استمرار الملاحظات التي تشير إلى الحفاظ على وظيفة العضلات وإبطاء تطور المرض .

تطبيقات دعم بيانات ESSENCE والأدلة الواقعية

وقالت شركة ساريبتا إن دراسة ESSENCE لم تحقق هدفها الرئيسي، على الرغم من أن مجموعات العلاج أظهرت مزايا عددية مقارنة بالدواء الوهمي .

وقالت الشركة إن التحليلات الإضافية اللاحقة التي تناولت تباين تطور المرض وتأثيرات جائحة كوفيد-19 وجدت زيادة في التعبير عن الديستروفين في الأسبوع 96، وانخفاضات متسقة في التدهور التصاعدي ذي الأربع خطوات عبر تحليلات متعددة .

كما تم تحمل العلاجات بشكل جيد على مدار 144 أسبوعًا، ولم يتم الإبلاغ عن أي إشارات سلامة جديدة.

وفقًا لشركة Sarepta، ربطت الدراسات المنشورة في العالم الحقيقي بين جهاز VYONDYS 53 وتأخير لمدة 7.5 سنوات في الحاجة إلى التهوية الليلية، بينما ارتبط جهاز AMONDYS 45 بانخفاض أبطأ في وظائف الرئة وتأخير الحاجة إلى أجهزة مساعدة السعال.

كما أشارت الشركة، عبر محفظتها من مركبات الفوسفورودياميدات مورفولينو أوليغومرات، إلى أدلة تشير إلى فوائد في البقاء على قيد الحياة، وتأخير فقدان القدرة على المشي، وتحسين نتائج القلب، وتقليل عدد زيارات المستشفى.

نشاط سعر سهم SRPT : ارتفعت أسهم شركة Sarepta Therapeutics بنسبة 5.93% لتصل إلى 18.03 دولارًا وقت النشر يوم الثلاثاء، وفقًا لبيانات Benzinga Pro .

صورة: Shutterstock