• في النتائج السريرية المبكرة، حقق نهج Sarepta الذي يستهدف إنتغرين αvβ6 تركيزات عالية في العضلات دون سمية تحد من الجرعة لمرض ضمور العضلات الوجهي الكتفي من النوع الأول (FSHD1) ومرض ضمور العضلات من النوع الأول (DM1).
• ستعقد الشركة اجتماعاً عبر الهاتف مع المستثمرين في 25 مارس 2026، الساعة 8:30 صباحاً بتوقيت شرق الولايات المتحدة.

أعلنت شركة Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT )، الرائدة في مجال الطب الجيني الدقيق للأمراض النادرة، اليوم عن النتائج السريرية الأولى من اثنين من برامجها الخاصة بـ siRNA لأمراض العضلات والأعصاب.

أظهرت النتائج الأولية لدراسات المرحلة الأولى/الثانية التي اعتمدت على زيادة الجرعات لعقار SRP-1001 لعلاج ضمور العضلات الوجهي الكتفي العضدي من النوع الأول (FSHD1)، وعقار SRP-1003 لعلاج ضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1)، تعرضًا عضليًا يعتمد على الجرعة، وتأثيرات مبكرة على المؤشرات الحيوية، وتحملًا جيدًا، مما عزز الثقة العلمية في إمكانية تحقيق فوائد متميزة لمنصة توصيل الأدوية التي تستهدف بروتين الإنتغرين αvβ6. بالإضافة إلى ذلك، قدمت الشركة بيانات لإثبات المفهوم، حيث تبين أنه بعد جرعة واحدة، يدعم كل من عقار SRP-1001 وعقار SRP-1003 خفض مستوى البروتين أو الحمض النووي الريبوزي الرسول (mRNA) المستهدف، أو تثبيطه. وفي كلتا الدراستين، كانت معظم الآثار الجانبية خفيفة إلى متوسطة الشدة، ولم تكن مرتبطة بالجرعة.

بالنسبة للأمراض الوراثية النادرة، مثل ضمور العضلات الوجهي الكتفي (FSHD) وضمور العضلات التوتري من النوع الأول (DM1)، والناتجة عن فرط التعبير عن البروتينات الطافرة أو الحمض النووي الريبوزي الرسول السام (mRNA)، تُبشّر العلاجات الموجهة للحمض النووي الريبوزي (RNA) بنتائج واعدة، إلا أنها محدودة بسبب التحلل السريع للدواء قبل وصوله إلى الخلايا المستهدفة. صُمم كل من SRP-1001 وSRP-1003 بتقنية siRNA مُحسّنة وربيطة خاصة تستهدف إنتغرين αvβ6، بهدف تمكين siRNA من دخول الخلية واختراق أنسجة العضلات. من خلال هذا النهج الموجه للتوصيل، تسعى هذه العلاجات التجريبية إلى التغلب على بعض تحديات التوصيل والسلامة التي تواجهها الطرق الأخرى.