أعلنت شركة ساريبتا ثيرابيوتكس (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: SRPT )، الرائدة في مجال الطب الجيني الدقيق للأمراض النادرة، اليوم عن حصولها على موافقة هيئة سلامة الأدوية والأجهزة الطبية النيوزيلندية (Medsafe) على طلبها لإجراء تجربة سريرية (CTA) لدراسة SRP-1005-101، المعروفة أيضًا باسم INSIGHTT. وتتوقع ساريبتا بدء هذه التجربة السريرية الأولى من نوعها على البشر لعقار SRP-1005 (المعروف سابقًا باسم ARO-HTT) في الربع الثاني من عام 2026. ويُعد SRP-1005 علاجًا تجريبيًا يعتمد على الحمض النووي الريبوزي المتداخل الصغير (siRNA) لعلاج مرض هنتنغتون.

دراسة INSIGHTT هي دراسة سريرية من المرحلة الأولى، متعددة المراكز، لتحديد الجرعة المثلى، تهدف إلى تقييم سلامة وتحمل جرعات SRP-1005 تحت الجلد لدى حوالي 24 مشاركًا. يعتمد SRP-1005 على تقنية متطورة تستهدف مستقبل الترانسفيرين 1 (TfR1)، باستخدام أجسام مضادة أحادية التكافؤ مرتبطة بالمستضد (fAb) مصممة لتوصيل الدواء بكفاءة إلى الجهاز العصبي المركزي. يهدف الإعطاء تحت الجلد إلى تجنب تشبع مستقبل الترانسفيرين وتحقيق اختراق ثابت وقوي عبر الحاجز الدموي الدماغي. وقد أظهرت البيانات ما قبل السريرية لـ SRP-1005 إمكانية خفض مستوى البروتين بشكل ملحوظ في مناطق دماغية عميقة رئيسية، بما في ذلك النواة العدسية والنواة المذنبة، بالإضافة إلى القشرة الصدغية والجبهية.