وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الاثنين على دواء SEPHIENCE (sepiapterin) من إنتاج شركة PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT ) للأطفال والمرضى البالغين المصابين ببيلة الفينيل كيتون (PKU) .

سهم PTCT يشهد ارتفاعًا ملحوظًا. اطلع على أحدث سعر هنا.

بيلة الفينيل كيتون (PKU) هي اضطراب وراثي نادر يمنع الجسم من تكسير الفينيل ألانين، وهو حمض أميني موجود في الأطعمة الغنية بالبروتين. يمكن أن تؤدي بيلة الفينيل كيتون إلى إعاقة ذهنية ونوبات صرع ومشاكل سلوكية.

يتضمن الموافقة تصنيفًا واسع النطاق لفرط فينيل ألانين الدم (HPA) لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم شهرًا واحدًا أو أكثر والذين يعانون من PKU المستجيب للسيبيابترين.

HPA هو خلل استقلاب الأحماض الأمينية الأكثر شيوعًا لدى البشر. يتميز بارتفاع مستويات حمض فينيل ألانين الأميني في الدم.

اقرأ أيضًا: المفوضية الأوروبية ترفض تجديد ترخيص تسويق دواء ترانسلارنا لعلاج اضطراب دوشين العضلي

قال ماثيو ب. كلاين، الرئيس التنفيذي لشركة بي تي سي ثيرابيوتكس: "نحن متحمسون للغاية لبلوغ هذا الإنجاز المهم للمصابين بمرض بيلة الفينيل كيتون". وأضاف كلاين: "إن البيانات السريرية لشركة سيفينس، إلى جانب خبرتنا في إطلاق علاجات الأمراض النادرة، تُمكّن سيفينس من أن تصبح معيارًا مستقبليًا للرعاية الصحية".

يعتمد موافقة إدارة الغذاء والدواء على الأدلة على الفعالية والسلامة الكبيرة من تجربة APHENITY للمرحلة الثالثة ومتانة تأثير العلاج في دراسة تمديد APHENITY على المدى الطويل .

يكتب ويليام بلير أنه بالنظر إلى وجود ما يقرب من 17 ألف مريض ببيلة الفينيل كيتون في الولايات المتحدة، أعلنت الإدارة أن استراتيجية الإطلاق التجاري الأولية ستستهدف 1200 طبيب في 104 مركز، وهو ما يمثل أكثر من 80% من بيانات مطالبات بيلة الفينيل كيتون.

تبلغ تكلفة الاستحواذ بالجملة لشركة Sephience حوالي 40 ألف دولار شهريًا أو 480 ألف دولار سنويًا.

وبالإضافة إلى ذلك، ستعطي الشركة في البداية الأولوية للمرضى الذين فشلت علاجاتهم الفموية أو لم يتم التحكم فيها بشكل جيد، مثل دواء Kuvan (سابروبتيرين ديهيدروكلوريد) من إنتاج شركة Biomarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN )، والذي تقدر الشركة أنه يشمل 40% من مرضى PKU.

ورغم أن الشركة لن تستهدف بشكل خاص المرضى الذين لم يتلقوا أي علاج في البداية، فقد ذكرت الإدارة أنها لاحظت اهتماما من بعض المرضى الذين لم يتلقوا أي علاج في تجربة Sephience.

وتتوقع الإدارة أن تكون نماذج البدء متاحة على الفور، مع بدء شحنات اللقاح الأولى للمرضى في الولايات المتحدة في أغسطس/آب.

في عرضها للمستثمرين، تتوقع شركة PTC فرصة محتملة لتحقيق إيرادات تزيد عن مليار دولار لشركة Sephience.

ويرى ويليام بلير أن الموافقة على استخدام Sephience في الولايات المتحدة تحت مسمى واسع النطاق يعد إنجازاً كبيراً بالنسبة لـ PTC ويقول إنه قد يصبح المعيار الجديد للرعاية لمرضى PKU.

يرى المحلل سامي كوروين أن Sephience هي المحرك الرئيسي لإيرادات الشركة في المستقبل ويكتب أنها ستكون أصلًا حاسمًا في مساعدة PTC في تحقيق إيجابية التدفق النقدي.

تحافظ شركة ويليام بلير على تصنيف الأداء المتفوق وتتوقع تحقيق ذروة مبيعات عالمية لشركة سيفينس بقيمة 2.2 مليار دولار في عام 2031 وإيرادات إجمالية بقيمة 1.71 مليار دولار في عام 2025.

تقييمات المحللين الآخرين:

أبقت شركة UBS على توصيتها بشراء سهم PTC Therapeutics، رافعةً توقعات السعر من 71 دولارًا إلى 80 دولارًا.

أبقت شركة كانتور فيتزجيرالد على توصيتها بـ "زيادة الوزن" لسهم PTC Therapeutics، رافعةً توقعاتها للسعر من 112 دولاراً إلى 120 دولاراً.

أبقى بنك ويلز فارجو على توصية زيادة الوزن لأسهم شركة PTC Therapeutics، مما رفع توقعات السعر من 74 دولارا إلى 78 دولارا.

أبقى بنك باركليز على سهم PTC Therapeutics عند وزن متساوٍ، رافعًا توقعات السعر من 42 دولارًا إلى 46 دولارًا.

سعر سهم PTCT: ارتفع سهم PTC بنسبة 12.44% ليصل إلى 49.86 دولارًا عند النشر يوم الثلاثاء.

اقرأ التالي:

• BYD تتفوق على Tesla في قائمة Fortune Global 500 وسط تراجع مبيعات شركة السيارات الكهربائية العملاقة Elon Musk

الصورة: Shutterstock